Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RO7234292 (ISIS 443139) u pacientů s Huntingtonovou chorobou, kteří se účastnili předchozích výzkumných studií RO7234292 (ISIS 443139)

1. března 2022 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RO7234292 (ISIS 443139) u pacientů s Huntingtonovou chorobou, kteří se účastnili předchozích výzkumných studií RO7234292 (ISIS 443139)

Tato studie bude testovat bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku RO7234292 podávaného intratekálně dospělým pacientům s Huntingtonovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

46

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Německo, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth GmbH ; Klinikum Bochum, Zentralapotheke
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0PY
        • University of Cambridge - John van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Spojené království, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Musí být dokončeno dávkování v ISIS 443139-CS1

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu, které by mohlo způsobit, že pacient nebude vhodný k účasti nebo naruší účast pacienta ve studii a/nebo její dokončení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RO7234292 Měsíčně
RO7234292 se podává každých 28 dní intratekálně po dobu 14 měsíců.
Lék: RO7234292 (RG6042)
Intratekální injekce
Ostatní jména:
  • Tominersen
Experimentální: RO7234292 Dvouměsíčník
RO7234292 se podává každých 56 dní intratekálně po dobu 14 měsíců po 2 měsíčních dávkách, které slouží jako nasycovací dávka.
Lék: RO7234292 (RG6042)
Intratekální injekce
Ostatní jména:
  • Tominersen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Od výchozího stavu až do 18 měsíců
Nežádoucí příhody zahrnují nežádoucí příhody, které začaly v den/čas první expozice léčbě nebo později, a nežádoucí příhody související s procedurou, které se objevily před zahájením léčby.
Od výchozího stavu až do 18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
RO7234292 Minimální koncentrace CSF podle dne studie před měsíčním a dvouměsíčním podáním IT 120 mg RO7234292 (primární analýza)
Časové okno: Od základní linie do dne 421
Od základní linie do dne 421
CSF mHTT Koncentrace proteinu Logaritmická změna hodnoty v geometrickém průměru (95 % CI) od základní linie
Časové okno: Od základní linie do dne 421
Jsou uvedeny výsledky plánované analýzy týkající se hladin proteinu mHTT v CSF
Od základní linie do dne 421
Průměrná procentní změna integrálu posunu hranice komorového objemu od základní linie do 15 měsíců
Časové okno: Základní stav až 15 měsíců
Základní stav až 15 měsíců
Průměrná procentuální změna integrálu posunu hranice objemu ocasu od základní linie do 15 měsíců
Časové okno: Základní stav až 15 měsíců
Základní stav až 15 měsíců
Průměrná procentní změna integrálního posunu hranice objemu celého mozku od výchozího stavu do 15 měsíců
Časové okno: Základní stav až 15 měsíců
Základní stav až 15 měsíců
Parametry EEG: Průměrná změna absolutního výkonu z výchozí hodnoty na 15 měsíců [8–12 Hz]
Časové okno: Výchozí stav do 15 měsíců
Výchozí stav do 15 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty v kognitivním hodnocení Huntingtonovy choroby Složené skóre baterie
Časové okno: Výchozí stav do 15 měsíců
HD Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) byla vyvinuta k hodnocení kognitivní dysfunkce u pacientů s pozdní premanifestací a časnou manifestací HD. HD-CAB kombinuje výsledky ze šesti kognitivních testů: SDMT, Samostatné klepání, Emocionální rozpoznávání, CANTAB One Touch Punčocha, Hopkinsův test verbálního učení – revidovaný a Test tvorby stezky. Vícesložkové skóre je odvozeno transformací skóre subjektu v každém kognitivním testu na z-skóre. Použití z-skóre umožňuje kombinovat výsledky testů s různými stupnicemi. Na rozdíl od jiných měření, která používají externí referenční populaci k vytvoření z-skóre, HD-CAB používá výchozí data studie. Jednotlivě je pro každý ze šesti kognitivních testů střední hodnota studie odečtena od skóre subjektu a tato hodnota je vydělena standardní odchylkou základní linie studie. Šest z-skóre je zprůměrováno pro vytvoření HD-CAB skóre. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě indikuje zlepšení kognitivních funkcí; negativní změna znamená zhoršení.
Výchozí stav do 15 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

8. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

8. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

14. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BN40697

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RO7234292 (RG6042)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit