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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RO7234292 (ISIS 443139) nei pazienti con malattia di Huntington che hanno partecipato a studi sperimentali precedenti su RO7234292 (ISIS 443139)

1 marzo 2022 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RO7234292 (ISIS 443139) nei pazienti con malattia di Huntington che hanno partecipato a studi sperimentali precedenti su RO7234292 (ISIS 443139)

Questo studio testerà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RO7234292 somministrato per via intratecale a pazienti adulti con malattia di Huntington.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

46

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Germania, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth GmbH ; Klinikum Bochum, Zentralapotheke
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0PY
        • University of Cambridge - John van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Regno Unito, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

25 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Deve aver completato il dosaggio in ISIS 443139-CS1

Criteri chiave di esclusione:

  • Qualsiasi nuova condizione o peggioramento della condizione esistente che potrebbe rendere il paziente non idoneo alla partecipazione o interferire con la partecipazione e/o il completamento dello studio da parte del paziente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RO7234292 Mensile
RO7234292 viene somministrato ogni 28 giorni per via intratecale per 14 mesi.
Droga: RO7234292 (RG6042)
Iniezione intratecale
Altri nomi:
  • Tominersen
Sperimentale: RO7234292 Bimestrale
RO7234292 viene somministrato ogni 56 giorni per via intratecale per 14 mesi dopo 2 dosi mensili da utilizzare come dose di carico.
Droga: RO7234292 (RG6042)
Iniezione intratecale
Altri nomi:
  • Tominersen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 18 mesi
Gli eventi avversi includono gli eventi avversi che sono iniziati alla data/ora della prima esposizione al trattamento e gli eventi avversi correlati alla procedura che si sono verificati prima dell'inizio del trattamento.
Dal basale fino a 18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
RO7234292 Concentrazioni minime di CSF per giorno di studio prima della somministrazione IT mensile e bimestrale di 120 mg RO7234292 (analisi primaria)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 421
Dal basale al giorno 421
CSF mHTT Proteina Concentrazione Variazione del valore logaritmico nella media geometrica (IC 95%) rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 421
Vengono riportati i risultati dell'analisi pianificata relativa ai livelli di proteina mHTT nel liquido cerebrospinale
Dal basale al giorno 421
Variazione percentuale media dell'integrale dello spostamento del limite del volume ventricolare dal basale a 15 mesi
Lasso di tempo: Basale fino a 15 mesi
Basale fino a 15 mesi
Variazione percentuale media nell'integrale dello spostamento del limite del volume caudato dal basale a 15 mesi
Lasso di tempo: Basale fino a 15 mesi
Basale fino a 15 mesi
Variazione percentuale media nell'integrale dello spostamento del limite del volume dell'intero cervello dal basale a 15 mesi
Lasso di tempo: Basale fino a 15 mesi
Basale fino a 15 mesi
Parametri EEG: variazione media dal basale a 15 mesi in potenza assoluta [8-12 Hz]
Lasso di tempo: Linea di base a 15 mesi
Linea di base a 15 mesi
Variazione media rispetto al basale nel punteggio composito della batteria per la valutazione cognitiva della malattia di Huntington
Lasso di tempo: Linea di base a 15 mesi
La batteria di valutazione cognitiva HD (HD-CAB) è stata sviluppata per valutare la disfunzione cognitiva nei pazienti con MH tardivamente premanifesta e precocemente manifesta. HD-CAB combina i punteggi di sei test cognitivi: SDMT, Self-Paced Tapping, Emotional Recognition, CANTAB One Touch Stocking, Hopkins Verbal Learning Test - Revised e Trail-Making Test. Un punteggio multicomponente viene derivato trasformando il punteggio del soggetto in ogni test cognitivo in un punteggio z. L'uso dei punteggi z consente la combinazione di punteggi dei test con scale diverse. A differenza di altre misure che utilizzano una popolazione di riferimento esterna per creare punteggi z, HD-CAB utilizza i dati di riferimento dello studio. Individualmente, per ciascuno dei sei test cognitivi, la media della linea di base dello studio viene sottratta dal punteggio del soggetto e questo valore viene diviso per la deviazione standard della linea di base dello studio. Viene calcolata la media dei sei punteggi z per produrre il punteggio HD-CAB. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento della funzione cognitiva; un cambiamento negativo indica un peggioramento.
Linea di base a 15 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

8 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

8 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

14 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BN40697

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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