Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RO7234292:n (ISIS 443139) turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla, jotka osallistuivat RO7234292:n (ISIS 443139) aikaisempiin tutkimustutkimuksiin

tiistai 1. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Avoin laajennustutkimus RO7234292:n (ISIS 443139) turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla, jotka osallistuivat RO7234292:n (ISIS 39431) 4431 aiempiin tutkimustutkimuksiin.

Tässä tutkimuksessa testataan Huntingtonin tautia sairastaville aikuispotilaille intratekaalisesti annetun RO7234292:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

46

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Saksa, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth GmbH ; Klinikum Bochum, Zentralapotheke
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0PY
        • University of Cambridge - John van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

25 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • On täytynyt suorittaa annostelu ISIS 443139-CS1:ssä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa uusi sairaus tai nykyisen tilan paheneminen, joka voi tehdä potilaan osallistumiskelvottomaksi tai häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen ja/tai sen loppuun saattamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RO7234292 kuukausittain
RO7234292 annetaan intratekaalisesti 28 päivän välein 14 kuukauden ajan.
Lääke: RO7234292 (RG6042)
Intratekaalinen injektio
Muut nimet:
  • Tominersen
Kokeellinen: RO7234292 Kahden kuukauden välein
RO7234292 annetaan joka 56. päivä intratekaalisesti 14 kuukauden ajan 2 kuukauden annoksen jälkeen, joka toimii kyllästysannoksena.
Lääke: RO7234292 (RG6042)
Intratekaalinen injektio
Muut nimet:
  • Tominersen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia
Aikaikkuna: Perustasosta 18 kuukauteen asti
Haittatapahtumat sisältävät Haittatapahtumat, jotka alkoivat ensimmäisen hoitoaltistuksen päivämäärän/ajankohdan jälkeen ja toimenpiteeseen liittyvät haittatapahtumat, jotka tapahtuvat ennen hoidon aloittamista.
Perustasosta 18 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RO7234292 CSF:n pohjapitoisuudet tutkimuspäivänä ennen 120 mg:n IT-antoa kuukausittain ja joka toinen kuukausi RO7234292 (ensisijainen analyysi)
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 421
Perustasosta päivään 421
CSF mHTT -proteiinikonsentraation logaritmisen arvon muutos geometrisessa keskiarvossa (95 % CI) lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 421
Suunnitellun analyysin tulokset, jotka liittyvät aivo-selkäydinnesteen mHTT-proteiinitasoihin, raportoidaan
Perustasosta päivään 421
Keskimääräinen prosenttimuutos kammiotilavuuden rajan muutoksen integraalissa perustasosta 15 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso jopa 15 kuukautta
Perustaso jopa 15 kuukautta
Keskimääräinen prosenttimuutos kaudateen tilavuuden rajan siirtymän integraalissa lähtötasosta 15 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso jopa 15 kuukautta
Perustaso jopa 15 kuukautta
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos koko aivojen tilavuuden rajan siirtymän integraalissa lähtötasosta 15 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso jopa 15 kuukautta
Perustaso jopa 15 kuukautta
EEG-parametrit: Keskimääräinen muutos perustasosta 15 kuukauteen absoluuttisessa tehossa [8-12 Hz]
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Perustaso 15 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötasosta Huntingtonin taudin kognitiivisen arvioinnin pariston yhdistelmäpisteissä
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
HD Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) on kehitetty arvioimaan kognitiivisia toimintahäiriöitä myöhäisessä premanifestissa ja varhaisessa vaiheessa ilmenevien HD-potilaiden. HD-CAB yhdistää pisteet kuudesta kognitiivisesta testistä: SDMT, omatoiminen napauttaminen, tunnetunnistus, CANTAB One Touch -sukka, Hopkinsin sanallinen oppimistesti - tarkistettu ja polun luontitesti. Monikomponenttinen pistemäärä johdetaan muuntamalla kunkin kognitiivisen testin kohteen pisteet z-pisteiksi. Z-pisteiden käyttö mahdollistaa testipisteiden yhdistämisen eri asteikoilla. Toisin kuin muut mittaukset, jotka käyttävät ulkoista vertailupopulaatiota z-pisteiden luomiseen, HD-CAB käyttää tutkimuksen perustietoja. Yksittäin kussakin kuudesta kognitiivisesta testistä tutkimuksen perusviivan keskiarvo vähennetään koehenkilön pisteistä, ja tämä arvo jaetaan tutkimuksen perustason standardipoikkeamalla. Kuudesta z-pisteestä lasketaan keskiarvo HD-CAB-pisteiden saamiseksi. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa kognitiivisten toimintojen paranemista; negatiivinen muutos viittaa pahenemiseen.
Perustaso 15 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 31. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 14. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 24. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BN40697

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset RO7234292 (RG6042)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa