Pharmacocinétique et innocuité d'Endari (L-glutamine) chez les patients atteints de drépanocytose
29 juillet 2022 mis à jour par: Emmaus Medical, Inc.
Une étude de phase 4, ouverte, monocentrique pour évaluer les caractéristiques pharmacocinétiques et l'innocuité d'Endari chez les patients atteints de drépanocytose
La L-glutamine a été approuvée aux États-Unis pour réduire les complications aiguës de la drépanocytose (SCD) chez les patients adultes et pédiatriques de 5 ans et plus.
L'objectif de cette étude de phase 4, monocentrique et ouverte, est d'évaluer les caractéristiques pharmacocinétiques et l'innocuité de la L-glutamine chez les patients atteints de drépanocytose.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La drépanocytose (SCD) est associée à une mutation du gène de la β-hémoglobine qui entraîne une polymérisation anormale de l'hémoglobine. La polymérisation de l'hémoglobine provoque la drépanocytose des globules rouges, entraînant une cascade d'événements qui entraînent des complications aiguës chez les patients atteints de drépanocytose.
La L-glutamine a été approuvée aux États-Unis pour réduire les complications aiguës de la drépanocytose (SCD) chez les patients adultes et pédiatriques de 5 ans et plus.
L'objectif de cette étude de phase 4, monocentrique et ouverte, est d'évaluer les caractéristiques pharmacocinétiques et l'innocuité de la L-glutamine chez les patients atteints de drépanocytose.
8 patients SCD et 4 volontaires sains recevront une dose de L-glutamine en fonction du poids pendant 3 semaines. Les doses seront modifiées chaque semaine : 0,1 g/kg administré deux fois par jour pendant la semaine 1, 0,3 g/kg administré deux fois par jour pendant la semaine 2 et 0,6 g/kg administré une fois par jour pendant la semaine 3.
L'objectif principal est d'évaluer les caractéristiques pharmacocinétiques de la L-glutamine chez des patients atteints de SCD par rapport à des volontaires sains.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
13
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Oui
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- 5 ans et plus au dépistage.
- A documenté le diagnostic de SCD avec un génotype connu (HbSS, HbSβ0 et HbSC).
- Consentement éclairé écrit fourni par le patient ou son représentant légal.
- Les femmes non enceintes en âge de procréer doivent accepter d'éviter une grossesse pendant l'étude et de pratiquer une forme reconnue de contrôle des naissances au cours de l'étude (par exemple, barrière, pilules contraceptives ou abstinence).
Critères d'inclusion pour les volontaires en bonne santé :
- Aucune maladie hématologique connue.
- Pas d'insuffisance rénale connue.
- 18 ans ou plus au moment du dépistage.
- Consentement éclairé écrit fourni par le patient ou son représentant légal.
- Les participants afro-américains et hispaniques sont préférés.
Critère d'exclusion:
- Affection médicale importante récente nécessitant une hospitalisation (autre qu'une crise de drépanocytose) dans les 2 mois précédant le début de la thérapie à la L-glutamine.
- Antécédents de maladie rénale chronique Stade 4 (taux de filtration glomérulaire [DFG]=15-29) ou Stade 5 (DFG<15 mL/min/1,73 m2).
- Antécédents de maladie hépatique chronique Child Pugh classe C (10-15 points).
- A reçu des produits sanguins 3 mois avant le début du traitement à la L-glutamine.
- Actuellement enceinte ou allaitante ou envisageant de concevoir pendant la période d'étude.
- Prend actuellement ou a pris toute forme de supplément de glutamine dans les 30 jours précédant le début du traitement à la L-glutamine.
- A été traité avec un médicament/traitement expérimental dans les 30 jours précédant le début de la thérapie à la L-glutamine.
- Est actuellement inscrit à une étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif et/ou a participé à une telle étude dans les 30 jours précédant le début du traitement à la L-glutamine.
- Facteurs qui, de l'avis de l'investigateur, rendraient difficile pour le patient de se conformer aux exigences de l'étude.
- Le patient est actuellement traité par crizanlizumab ou voxelotor.
Critères d'exclusion pour les volontaires en bonne santé :
- Allergies connues à la L-glutamine.
- Le document de consentement éclairé n'a pas été rempli et signé.
- Actuellement enceinte ou allaitante ou envisageant de concevoir pendant la période d'étude.
- Maladie hématologique connue, insuffisance rénale ou hépatique.
- A reçu des produits sanguins dans les 3 mois suivant le début du traitement à la L-glutamine.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: SCIENCE BASIQUE
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: L-glutamine
Caractéristiques pharmacocinétiques de la L-glutamine
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Étude pharmacocinétique
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Aire sous la courbe (ASC) de la L-glutamine à 0,1 g/kg deux fois par jour, 0,3 g/kg deux fois par jour et 0,6 g/kg une fois par jour chez les patients atteints de SCD
Délai: Semaine 1 Jour 1 (dose de 0,1 g/kg) et Semaine 2 Jour 1 (dose de 0,3 g/kg. Semaine 3 Jour 1 et Semaine 4 Jour 1 (dose de 0,6 g/kg une fois par jour)
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PC (AUC)
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Semaine 1 Jour 1 (dose de 0,1 g/kg) et Semaine 2 Jour 1 (dose de 0,3 g/kg. Semaine 3 Jour 1 et Semaine 4 Jour 1 (dose de 0,6 g/kg une fois par jour)
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Concentration plasmatique maximale (Cmax) de L-glutamine à 0,1 g/kg deux fois par jour, 0,3 g/kg deux fois par jour et 0,6 g/kg une fois par jour chez les patients SCD
Délai: Semaine 1 Jour 1 (dose de 0,1 g/kg) et Semaine 2 Jour 1 (dose de 0,3 g/kg. Semaine 3 Jour 1 et Semaine 4 Jour 1 (dose de 0,6 g/kg une fois par jour)
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PC (Cmax)
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Semaine 1 Jour 1 (dose de 0,1 g/kg) et Semaine 2 Jour 1 (dose de 0,3 g/kg. Semaine 3 Jour 1 et Semaine 4 Jour 1 (dose de 0,6 g/kg une fois par jour)
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Demi-vie (t1/2) de la L-glutamine à 0,1 g/kg deux fois par jour, 0,3 g/kg deux fois par jour et 0,6 g/kg une fois par jour chez les patients atteints de SCD
Délai: Semaine 1 Jour 1 (dose de 0,1 g/kg) et Semaine 2 Jour 1 (dose de 0,3 g/kg. Semaine 3 Jour 1 et Semaine 4 Jour 1 (dose de 0,6 g/kg une fois par jour)
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PK (t1/2)
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Semaine 1 Jour 1 (dose de 0,1 g/kg) et Semaine 2 Jour 1 (dose de 0,3 g/kg. Semaine 3 Jour 1 et Semaine 4 Jour 1 (dose de 0,6 g/kg une fois par jour)
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Temps jusqu'au pic de concentration (Tmax) de L-glutamine à 0,1 g/kg deux fois par jour, 0,3 g/kg deux fois par jour et 0,6 g/kg une fois par jour chez les patients SCD
Délai: Semaine 1 Jour 1 (dose de 0,1 g/kg) et Semaine 2 Jour 1 (dose de 0,3 g/kg. Semaine 3 Jour 1 et Semaine 4 Jour 1 (dose de 0,6 g/kg une fois par jour)
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PC (Tmax)
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Semaine 1 Jour 1 (dose de 0,1 g/kg) et Semaine 2 Jour 1 (dose de 0,3 g/kg. Semaine 3 Jour 1 et Semaine 4 Jour 1 (dose de 0,6 g/kg une fois par jour)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Niveaux de glutamate
Délai: Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Niveaux plasmatiques et sériques de glutamate.
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Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Effet de la nourriture sur l'aire sous la courbe (AUC) de la L-glutamine
Délai: Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Effet alimentaire sur l'AUC.
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Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Effet des aliments sur la concentration plasmatique maximale de L-glutamine (Cmax)
Délai: Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Effet alimentaire sur Cmax.
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Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Effet de la dose de L-glutamine sur l'aire sous la courbe (AUC)
Délai: Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Effet de la dose sur l'AUC.
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Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Effet de la dose de L-glutamine sur la concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Effet dose sur la Cmax.
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Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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L-glutamine Variabilité interpatient de l'aire sous la courbe (AUC)
Délai: Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Variabilité interpatient de l'AUC.
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Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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L-glutamine Variabilité interpatient de la concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Variabilité inter-patients de la Cmax.
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Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Niveaux d'ammoniac
Délai: Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Niveaux basaux d'ammoniac dans le sang total.
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Semaine 1 Jour 1, Semaine 2 Jour 1, Semaine 3 Jour 1, Semaine 4 Jour 1.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Yutaka Niihara, MD, Emmaus Medical, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
4 janvier 2021
Achèvement primaire (RÉEL)
30 juin 2021
Achèvement de l'étude (RÉEL)
30 juin 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 décembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 décembre 2020
Première publication (RÉEL)
24 décembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
2 août 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 juillet 2022
Dernière vérification
1 juillet 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- EM-PK-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .