Endari（L-谷氨酰胺）在镰状细胞病患者中的药代动力学和安全性

纳入标准：

1. 筛选时年满 5 岁。
2. 已记录具有已知基因型（HbSS、HbSβ0 和 HbSC）的 SCD 诊断。
3. 患者或患者合法授权代表提供的书面知情同意书。
4. 未怀孕的育龄女性必须同意在研究期间避免怀孕，并在研究过程中采取公认的避孕措施（例如屏障、避孕药或禁欲）。

健康志愿者的纳入标准：

1. 没有已知的血液系统疾病。
2. 没有已知的肾功能损害。
3. 筛选时年满 18 岁。
4. 患者或患者合法授权代表提供的书面知情同意书。
5. 非裔美国人和西班牙裔参与者更受欢迎。

排除标准：

1. 在开始 L-谷氨酰胺治疗前 2 个月内需要住院治疗的近期重大医疗状况（镰状细胞危象除外）。
2. 慢性肾病史 4 期（肾小球滤过率 [GFR]=15-29）或 5 期（GFR<15 mL/min/1.73 平方米）。
3. 慢性肝病史 Child Pugh C 级（10-15 分）。
4. 在开始 L-谷氨酰胺治疗前 3 个月接受过任何血液制品。
5. 目前怀孕或哺乳期或计划在研究期间怀孕。
6. 在开始 L-谷氨酰胺治疗前 30 天内正在服用或已经服用任何形式的谷氨酰胺补充剂。
7. 在开始 L-谷氨酰胺治疗前 30 天内接受过研究药物/治疗。
8. 目前正在参加研究药物或设备研究和/或在开始 L-谷氨酰胺治疗前 30 天内参加过此类研究。
9. 根据研究者的判断，可能会使患者难以遵守研究要求的因素。
10. 患者目前正在接受 crizanlizumab 或 voxelotor 治疗。

健康志愿者的排除标准：

1. 已知对 L-谷氨酰胺过敏。
2. 知情同意书未填写和签署。
3. 目前怀孕或哺乳期或计划在研究期间怀孕。
4. 已知的血液病、肾或肝功能不全。
5. 在开始 L-谷氨酰胺治疗后 3 个月内接受过任何血液制品。