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Farmacocinetica e sicurezza di Endari (L-glutammina) nei pazienti con anemia falciforme

29 luglio 2022 aggiornato da: Emmaus Medical, Inc.

Uno studio di fase 4, in aperto, a centro singolo per valutare le caratteristiche farmacocinetiche e la sicurezza di Endari nei pazienti con anemia falciforme

La L-glutammina è stata approvata negli Stati Uniti per ridurre le complicanze acute dell'anemia falciforme (SCD) nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 5 anni. Lo scopo di questo studio di fase 4 monocentrico, in aperto, è valutare le caratteristiche farmacocinetiche e la sicurezza della L-glutammina nei pazienti con SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia falciforme (SCD) è associata a una mutazione nel gene della β-emoglobina che provoca una polimerizzazione anomala dell'emoglobina. La polimerizzazione dell'emoglobina provoca la falce dei globuli rossi, portando a una cascata di eventi che causano complicanze acute per i pazienti con SCD.

La L-glutammina è stata approvata negli Stati Uniti per ridurre le complicanze acute dell'anemia falciforme (SCD) nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 5 anni.

Lo scopo di questo studio di fase 4 monocentrico, in aperto, è valutare le caratteristiche farmacocinetiche e la sicurezza della L-glutammina nei pazienti con SCD.

8 pazienti con SCD e 4 volontari sani riceveranno un dosaggio basato sul peso di L-glutammina per 3 settimane. Le dosi verranno modificate settimanalmente: 0,1 g/kg somministrati due volte al giorno durante la settimana 1, 0,3 g/kg somministrati due volte al giorno durante la settimana 2 e 0,6 g/kg somministrati una volta al giorno durante la settimana 3.

L'obiettivo primario è valutare le caratteristiche farmacocinetiche della L-glutammina nei pazienti con SCD rispetto ai volontari sani.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. 5 anni di età e oltre allo Screening.
  2. Ha documentato la diagnosi di SCD con genotipo noto (HbSS, HbSβ0 e HbSC).
  3. Consenso informato scritto fornito dal paziente o dal suo rappresentante legalmente autorizzato.
  4. Le donne non gravide in età fertile devono accettare di evitare la gravidanza durante lo studio e di praticare una forma riconosciuta di controllo delle nascite durante il corso dello studio (ad esempio, barriera, pillole anticoncezionali o astinenza).

Criteri di inclusione per volontari sani:

  1. Nessuna malattia ematologica nota.
  2. Nessuna compromissione renale nota.
  3. 18 anni o più allo screening.
  4. Consenso informato scritto fornito dal paziente o dal suo rappresentante legalmente autorizzato.
  5. Preferivano i partecipanti afroamericani e ispanici.

Criteri di esclusione:

  1. Condizione medica significativa recente che ha richiesto il ricovero in ospedale (diverso dalla crisi dell'anemia falciforme) entro 2 mesi prima dell'inizio della terapia con L-glutammina.
  2. Anamnesi di malattia renale cronica Stadio 4 (velocità di filtrazione glomerulare [GFR]=15-29) o Stadio 5 (GFR<15 mL/min/1,73 m2).
  3. Storia di malattia epatica cronica Child Pugh classe C (10-15 punti).
  4. Ha ricevuto qualsiasi emoderivato 3 mesi prima dell'inizio della terapia con L-glutammina.
  5. Attualmente incinta o in allattamento o che sta pianificando di concepire durante il periodo di studio.
  6. Attualmente sta assumendo o ha assunto qualsiasi forma di integratore di glutammina nei 30 giorni precedenti l'inizio della terapia con L-glutammina.
  7. È stato trattato con un farmaco/trattamento sperimentale nei 30 giorni precedenti l'inizio della terapia con L-glutammina.
  8. È attualmente arruolato in uno studio sperimentale su farmaci o dispositivi e/o ha partecipato a tale studio entro 30 giorni prima dell'inizio della terapia con L-glutammina.
  9. Fattori che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero difficile per il paziente rispettare i requisiti dello studio.
  10. Il paziente è attualmente in trattamento con crizanlizumab o voxelotor.

Criteri di esclusione per volontari sani:

  1. Allergie note alla L-glutammina.
  2. Il documento di consenso informato non è stato completato e firmato.
  3. Attualmente incinta o in allattamento o che sta pianificando di concepire durante il periodo di studio.
  4. Malattia ematologica nota, insufficienza renale o epatica.
  5. Ha ricevuto qualsiasi emoderivato entro 3 mesi dall'inizio della terapia con L-glutammina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: SCIENZA BASILARE
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: L-glutammina
Caratteristiche farmacocinetiche della L-glutammina
Droga: L-glutammina
Studio di farmacocinetica
Altri nomi:
  • Endari

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva (AUC) di L-glutammina a 0,1 g/kg due volte al giorno, 0,3 g/kg due volte al giorno e 0,6 g/kg una volta al giorno nei pazienti con SCD
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1 (dose 0,1 g/kg) e Settimana 2 Giorno 1 (dose 0,3 g/kg. Settimana 3 Giorno 1 e Settimana 4 Giorno 1 (0,6 g/kg una volta al giorno)
PK (AUC)
Settimana 1 Giorno 1 (dose 0,1 g/kg) e Settimana 2 Giorno 1 (dose 0,3 g/kg. Settimana 3 Giorno 1 e Settimana 4 Giorno 1 (0,6 g/kg una volta al giorno)
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di L-glutammina a 0,1 g/kg due volte al giorno, 0,3 g/kg due volte al giorno e 0,6 g/kg una volta al giorno nei pazienti con SCD
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1 (dose 0,1 g/kg) e Settimana 2 Giorno 1 (dose 0,3 g/kg. Settimana 3 Giorno 1 e Settimana 4 Giorno 1 (0,6 g/kg una volta al giorno)
PK (Cmax)
Settimana 1 Giorno 1 (dose 0,1 g/kg) e Settimana 2 Giorno 1 (dose 0,3 g/kg. Settimana 3 Giorno 1 e Settimana 4 Giorno 1 (0,6 g/kg una volta al giorno)
Emivita (t1/2) della L-glutammina a 0,1 g/kg due volte al giorno, 0,3 g/kg due volte al giorno e 0,6 g/kg una volta al giorno nei pazienti con SCD
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1 (dose 0,1 g/kg) e Settimana 2 Giorno 1 (dose 0,3 g/kg. Settimana 3 Giorno 1 e Settimana 4 Giorno 1 (0,6 g/kg una volta al giorno)
PC (t1/2)
Settimana 1 Giorno 1 (dose 0,1 g/kg) e Settimana 2 Giorno 1 (dose 0,3 g/kg. Settimana 3 Giorno 1 e Settimana 4 Giorno 1 (0,6 g/kg una volta al giorno)
Tempo alla concentrazione massima (Tmax) di L-glutammina a 0,1 g/kg due volte al giorno, 0,3 g/kg due volte al giorno e 0,6 g/kg una volta al giorno nei pazienti con SCD
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1 (dose 0,1 g/kg) e Settimana 2 Giorno 1 (dose 0,3 g/kg. Settimana 3 Giorno 1 e Settimana 4 Giorno 1 (0,6 g/kg una volta al giorno)
PK (Tmax)
Settimana 1 Giorno 1 (dose 0,1 g/kg) e Settimana 2 Giorno 1 (dose 0,3 g/kg. Settimana 3 Giorno 1 e Settimana 4 Giorno 1 (0,6 g/kg una volta al giorno)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di glutammato
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Livelli plasmatici e sierici di glutammato.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Effetto del cibo sull'area sotto la curva della L-glutammina (AUC)
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Effetto del cibo sull'AUC.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Effetto del cibo sulla concentrazione plasmatica massima di L-glutammina (Cmax)
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Effetto del cibo su Cmax.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Effetto della dose di L-glutammina sull'area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Effetto della dose sull'AUC.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Effetto della dose di L-glutammina sulla concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Effetto della dose su Cmax.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
L-glutammina Variabilità interpaziente dell'area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Variabilità interpaziente dell'AUC.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
L-glutammina Variabilità interpaziente della massima concentrazione plasmatica (Cmax)
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Variabilità interpaziente di Cmax.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Livelli di ammoniaca
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.
Livelli basali di ammoniaca nel sangue intero.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 2 Giorno 1, Settimana 3 Giorno 1, Settimana 4 Giorno 1.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emmaus Medical, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Yutaka Niihara, MD, Emmaus Medical, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

4 gennaio 2021

Completamento primario (EFFETTIVO)

30 giugno 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

30 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

24 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

2 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EM-PK-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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