Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фармакокинетика и безопасность эндари (L-глютамина) у пациентов с серповидноклеточной анемией

29 июля 2022 г. обновлено: Emmaus Medical, Inc.

Фаза 4, открытое, одноцентровое исследование для оценки фармакокинетических характеристик и безопасности Endari у пациентов с серповидноклеточной анемией

L-глютамин был одобрен в США для уменьшения острых осложнений серповидно-клеточной анемии (SCD) у взрослых и детей в возрасте 5 лет и старше. Целью этого одноцентрового открытого исследования фазы 4 является оценка фармакокинетических характеристик и безопасности L-глютамина у пациентов с ВСС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Серповидноклеточная анемия (SCD) связана с мутацией в гене β-гемоглобина, которая приводит к аномальной полимеризации гемоглобина. Полимеризация гемоглобина вызывает серповидность эритроцитов, что приводит к каскаду событий, вызывающих острые осложнения у пациентов с ВСС.

L-глютамин был одобрен в США для уменьшения острых осложнений серповидно-клеточной анемии (SCD) у взрослых и детей в возрасте 5 лет и старше.

Целью этого одноцентрового открытого исследования фазы 4 является оценка фармакокинетических характеристик и безопасности L-глютамина у пациентов с ВСС.

8 пациентов с ВСС и 4 здоровых добровольца будут получать дозу L-глютамина в зависимости от веса в течение 3 недель. Дозы будут изменяться еженедельно: 0,1 г/кг вводят два раза в день в течение 1-й недели, 0,3 г/кг вводят два раза в день в течение 2-й недели и 0,6 г/кг вводят один раз в день в течение 3-й недели.

Основная цель состоит в том, чтобы оценить фармакокинетические характеристики L-глютамина у пациентов с ВСС по сравнению со здоровыми добровольцами.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. 5 лет и старше на скрининге.
  2. Имеет задокументированный диагноз ВСС с известным генотипом (HbSS, HbSβ0 и HbSC).
  3. Письменное информированное согласие пациента или законного представителя пациента.
  4. Небеременные женщины детородного возраста должны согласиться избегать беременности во время исследования и практиковать признанную форму контроля над рождаемостью в ходе исследования (например, барьер, противозачаточные таблетки или воздержание).

Критерии включения здоровых добровольцев:

  1. Нет известных гематологических заболеваний.
  2. Отсутствие известной почечной недостаточности.
  3. 18 лет и старше на скрининге.
  4. Письменное информированное согласие пациента или законного представителя пациента.
  5. Предпочтение отдавалось афроамериканцам и латиноамериканцам.

Критерий исключения:

  1. Недавнее серьезное заболевание, потребовавшее госпитализации (кроме серповидно-клеточного криза) в течение 2 месяцев до начала терапии L-глютамином.
  2. Хроническая болезнь почек в анамнезе. Стадия 4 (скорость клубочковой фильтрации [СКФ] = 15-29) или стадия 5 (СКФ <15 мл/мин/1,73). м2).
  3. В анамнезе хроническая болезнь печени по Чайлд-Пью класс С (10-15 баллов).
  4. Получал любые препараты крови за 3 месяца до начала терапии L-глютамином.
  5. В настоящее время беременна или кормит грудью или планирует забеременеть в течение периода исследования.
  6. В настоящее время принимает или принимал любую форму глютаминовой добавки в течение 30 дней до начала терапии L-глютамином.
  7. Принимал исследуемое лекарство/лечение в течение 30 дней до начала терапии L-глютамином.
  8. В настоящее время включен в исследование исследуемого препарата или устройства и/или участвовал в таком исследовании в течение 30 дней до начала терапии L-глютамином.
  9. Факторы, которые, по мнению исследователя, могут затруднить выполнение пациентом требований исследования.
  10. В настоящее время пациент получает лечение кризанлизумабом или вокселотором.

Критерии исключения для здоровых добровольцев:

  1. Известные аллергии на L-глутамин.
  2. Документ информированного согласия не был заполнен и подписан.
  3. В настоящее время беременна или кормит грудью или планирует забеременеть в течение периода исследования.
  4. Известные гематологические заболевания, почечная или печеночная недостаточность.
  5. Получал какие-либо продукты крови в течение 3 месяцев после начала терапии L-глютамином.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: БАЗОВАЯ_НАУКА
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: L-глутамин
Фармакокинетические характеристики L-глютамина
Лекарство: L-глутамин
Фармакокинетическое исследование
Другие имена:
  • Эндари

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Площадь под кривой (AUC) L-глютамина при дозах 0,1 г/кг два раза в день, 0,3 г/кг два раза в день и 0,6 г/кг один раз в день у пациентов с ВСС
Временное ограничение: Неделя 1 День 1 (доза 0,1 г/кг) и неделя 2 День 1 (доза 0,3 г/кг. Неделя 3 День 1 и неделя 4 День 1 (доза 0,6 г/кг один раз в день)
ПК (ППК)
Неделя 1 День 1 (доза 0,1 г/кг) и неделя 2 День 1 (доза 0,3 г/кг. Неделя 3 День 1 и неделя 4 День 1 (доза 0,6 г/кг один раз в день)
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) L-глютамина при 0,1 г/кг два раза в день, 0,3 г/кг два раза в день и 0,6 г/кг один раз в день у пациентов с ВСС
Временное ограничение: Неделя 1 День 1 (доза 0,1 г/кг) и неделя 2 День 1 (доза 0,3 г/кг. Неделя 3 День 1 и неделя 4 День 1 (доза 0,6 г/кг один раз в день)
ПК (Смакс)
Неделя 1 День 1 (доза 0,1 г/кг) и неделя 2 День 1 (доза 0,3 г/кг. Неделя 3 День 1 и неделя 4 День 1 (доза 0,6 г/кг один раз в день)
Период полувыведения (t1/2) L-глютамина в дозе 0,1 г/кг два раза в день, 0,3 г/кг два раза в день и 0,6 г/кг один раз в день у пациентов с ВСС
Временное ограничение: Неделя 1 День 1 (доза 0,1 г/кг) и неделя 2 День 1 (доза 0,3 г/кг. Неделя 3 День 1 и неделя 4 День 1 (доза 0,6 г/кг один раз в день)
ПК (т1/2)
Неделя 1 День 1 (доза 0,1 г/кг) и неделя 2 День 1 (доза 0,3 г/кг. Неделя 3 День 1 и неделя 4 День 1 (доза 0,6 г/кг один раз в день)
Время достижения максимальной концентрации (Tmax) L-глютамина при дозах 0,1 г/кг два раза в день, 0,3 г/кг два раза в день и 0,6 г/кг один раз в день у пациентов с ВСС
Временное ограничение: Неделя 1 День 1 (доза 0,1 г/кг) и неделя 2 День 1 (доза 0,3 г/кг. Неделя 3 День 1 и неделя 4 День 1 (доза 0,6 г/кг один раз в день)
ПК (Тмакс)
Неделя 1 День 1 (доза 0,1 г/кг) и неделя 2 День 1 (доза 0,3 г/кг. Неделя 3 День 1 и неделя 4 День 1 (доза 0,6 г/кг один раз в день)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровни глутамата
Временное ограничение: 1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Уровень глутамата в плазме и сыворотке.
1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Влияние пищи на площадь L-глютамина под кривой (AUC)
Временное ограничение: 1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Влияние пищи на AUC.
1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Влияние пищи на максимальную концентрацию L-глютамина в плазме (Cmax)
Временное ограничение: 1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Влияние пищи на Cmax.
1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Влияние дозы L-глютамина на площадь под кривой (AUC)
Временное ограничение: 1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Влияние дозы на AUC.
1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Влияние дозы L-глютамина на максимальную концентрацию в плазме (Cmax)
Временное ограничение: 1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Влияние дозы на Cmax.
1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Межпациентная вариабельность площади под кривой L-глютамина (AUC)
Временное ограничение: 1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Межпациентная вариабельность AUC.
1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Межпациентная вариабельность максимальной концентрации L-глютамина в плазме (Cmax)
Временное ограничение: 1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Межпациентная вариабельность Cmax.
1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Уровень аммиака
Временное ограничение: 1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.
Базальный уровень аммиака в цельной крови.
1-я неделя 1-й день, 2-я неделя 1-й день, 3-я неделя 1-й день, 4-я неделя 1-й день.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Emmaus Medical, Inc.

Следователи

  • Учебный стул: Yutaka Niihara, MD, Emmaus Medical, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

4 января 2021 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

30 июня 2021 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

30 июня 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

24 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

2 августа 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 июля 2022 г.

Последняя проверка

1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EM-PK-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться