Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetik og sikkerhed af Endari (L-glutamin) hos seglcellesygepatienter

29. juli 2022 opdateret af: Emmaus Medical, Inc.

En fase 4, open-label, single-center undersøgelse for at vurdere farmakokinetiske egenskaber og sikkerhed af endari hos patienter med seglcellesygdom

L-glutamin er blevet godkendt i USA til at reducere de akutte komplikationer af seglcellesygdom (SCD) hos voksne og pædiatriske patienter på 5 år og ældre. Formålet med denne single-center, åbne fase 4 undersøgelse er at evaluere de farmakokinetiske egenskaber og sikkerheden af ​​L-glutamin hos patienter med SCD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Seglcellesygdom (SCD) er forbundet med en mutation i β-hæmoglobingenet, der resulterer i unormal polymerisering af hæmoglobin. Polymerisering af hæmoglobin får de røde blodlegemer til at segl, hvilket fører til en kaskade af hændelser, som forårsager akutte komplikationer for SCD-patienter.

L-glutamin er blevet godkendt i USA til at reducere de akutte komplikationer af seglcellesygdom (SCD) hos voksne og pædiatriske patienter på 5 år og ældre.

Formålet med denne single-center, åbne fase 4 undersøgelse er at evaluere de farmakokinetiske egenskaber og sikkerheden af ​​L-glutamin hos patienter med SCD.

8 SCD-patienter og 4 raske frivillige vil modtage vægtbaseret dosering af L-glutamin i 3 uger. Doserne vil blive ændret ugentligt: ​​0,1 g/kg administreret to gange dagligt i uge 1, 0,3 g/kg administreret to gange dagligt i uge 2, og 0,6 g/kg administreret én gang dagligt i uge 3.

Det primære formål er at evaluere de farmakokinetiske egenskaber af L-glutamin hos SCD-patienter sammenlignet med raske frivillige.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 5 år og ældre på Screening.
  2. Har dokumenteret diagnose af SCD med kendt genotype (HbSS, HbSβ0 og HbSC).
  3. Skriftligt informeret samtykke givet af patienten eller patientens juridisk autoriserede repræsentant.
  4. Ikke-gravide kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at undgå graviditet under undersøgelsen og praktisere en anerkendt form for prævention i løbet af undersøgelsen (f.eks. barriere, p-piller eller afholdenhed).

Inklusionskriterier for sunde frivillige:

  1. Ingen kendt hæmatologisk sygdom.
  2. Ingen kendt nyreinsufficiens.
  3. 18 år eller ældre ved screening.
  4. Skriftligt informeret samtykke givet af patienten eller patientens juridisk autoriserede repræsentant.
  5. Afroamerikanske og latinamerikanske deltagere foretrækkes.

Ekskluderingskriterier:

  1. Nylig betydelig medicinsk tilstand, der krævede hospitalsindlæggelse (bortset fra seglcellekrise) inden for 2 måneder før påbegyndelse af L-glutaminbehandling.
  2. Anamnese med kronisk nyresygdom trin 4 (glomerulær filtrationshastighed [GFR]=15-29) eller trin 5 (GFR <15 ml/min/1,73) m2).
  3. Anamnese med kronisk leversygdom Child Pugh klasse C (10-15 point).
  4. Modtog alle blodprodukter 3 måneder før påbegyndelse af L-glutaminbehandling.
  5. Er i øjeblikket gravid eller ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsesperioden.
  6. Tager i øjeblikket eller har taget nogen form for glutamintilskud inden for 30 dage før start af L-glutaminbehandling.
  7. Er blevet behandlet med en forsøgsmedicin/behandling inden for 30 dage før start af L-glutaminbehandling.
  8. Er aktuelt tilmeldt en lægemiddel- eller enhedsundersøgelse og/eller har deltaget i en sådan undersøgelse inden for 30 dage før påbegyndelse af L-glutaminbehandling.
  9. Faktorer, der efter investigators vurdering ville gøre det vanskeligt for patienten at overholde undersøgelseskrav.
  10. Patienten er i øjeblikket i behandling med crizanlizumab eller voxelotor.

Eksklusionskriterier for raske frivillige:

  1. Kendt allergi over for L-glutamin.
  2. Informeret samtykkedokument blev ikke udfyldt og underskrevet.
  3. Er i øjeblikket gravid eller ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsesperioden.
  4. Kendt hæmatologisk sygdom, nedsat nyre- eller leverfunktion.
  5. Modtog alle blodprodukter inden for 3 måneder efter start af L-glutaminbehandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BASIC_SCIENCE
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: L-glutamin
Farmakokinetiske egenskaber af L-glutamin
Medicin: L-glutamin
Farmakokinetisk undersøgelse
Andre navne:
  • Endari

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Area Under Curve (AUC) af L-glutamin ved 0,1 g/kg to gange dagligt, 0,3 g/kg to gange dagligt og 0,6 g/kg én gang dagligt hos SCD-patienter
Tidsramme: Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
PK (AUC)
Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af L-glutamin ved 0,1 g/kg to gange dagligt, 0,3 g/kg to gange dagligt og 0,6 g/kg én gang dagligt hos SCD-patienter
Tidsramme: Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
PK (Cmax)
Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
Halveringstid (t1/2) af L-glutamin ved 0,1 g/kg to gange dagligt, 0,3 g/kg to gange dagligt og 0,6 g/kg én gang dagligt hos SCD-patienter
Tidsramme: Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
PK (t1/2)
Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
Tid til maksimal koncentration (Tmax) af L-glutamin ved 0,1 g/kg to gange dagligt, 0,3 g/kg to gange dagligt og 0,6 g/kg én gang dagligt hos SCD-patienter
Tidsramme: Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
PK (Tmax)
Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Glutamat niveauer
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Plasma- og serumglutamatniveauer.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Effekt af mad på L-glutamin Area Under Curve (AUC)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Fødevareeffekt på AUC.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Effekt af mad på L-glutamin maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Fødevareeffekt på Cmax.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
L-glutamin dosis effekt på arealet under kurve (AUC)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Dosiseffekt på AUC.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
L-glutamin dosis effekt på maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Dosiseffekt på Cmax.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
L-glutamin Interpatient Variabilitet af Area Under Curve (AUC)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Interpatient variabilitet af AUC.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
L-glutamin interpatient variation af maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Interpatient variabilitet af Cmax.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Ammoniakniveauer
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Basale ammoniakniveauer i fuldblod.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Emmaus Medical, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Yutaka Niihara, MD, Emmaus Medical, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

4. januar 2021

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

30. juni 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

30. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2020

Først opslået (FAKTISKE)

24. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

2. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EM-PK-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med L-glutamin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner