Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Pharmakokinetik und Sicherheit von Endari (L-Glutamin) bei Patienten mit Sichelzellenanämie

29. Juli 2022 aktualisiert von: Emmaus Medical, Inc.

Eine Open-Label-Single-Center-Studie der Phase 4 zur Bewertung der pharmakokinetischen Eigenschaften und der Sicherheit von Endari bei Patienten mit Sichelzellanämie

L-Glutamin wurde in den USA zugelassen, um die akuten Komplikationen der Sichelzellenanämie (SCD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 5 Jahren zu reduzieren. Der Zweck dieser monozentrischen, offenen Phase-4-Studie ist die Bewertung der pharmakokinetischen Eigenschaften und der Sicherheit von L-Glutamin bei Patienten mit SCD.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Sichelzellkrankheit (SCD) ist mit einer Mutation im β-Hämoglobin-Gen verbunden, die zu einer abnormalen Polymerisation von Hämoglobin führt. Die Polymerisation von Hämoglobin verursacht eine Sichelbildung der roten Blutkörperchen, was zu einer Kaskade von Ereignissen führt, die akute Komplikationen für SCD-Patienten verursachen.

L-Glutamin wurde in den USA zugelassen, um die akuten Komplikationen der Sichelzellenanämie (SCD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 5 Jahren zu reduzieren.

Der Zweck dieser monozentrischen, offenen Phase-4-Studie ist die Bewertung der pharmakokinetischen Eigenschaften und der Sicherheit von L-Glutamin bei Patienten mit SCD.

8 SCD-Patienten und 4 gesunde Freiwillige erhalten 3 Wochen lang eine gewichtsbasierte Dosierung von L-Glutamin. Die Dosen werden wöchentlich geändert: 0,1 g/kg zweimal täglich in Woche 1, 0,3 g/kg zweimal täglich in Woche 2 und 0,6 g/kg einmal täglich in Woche 3.

Das primäre Ziel ist die Bewertung der pharmakokinetischen Eigenschaften von L-Glutamin bei SCD-Patienten im Vergleich zu gesunden Probanden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. 5 Jahre und älter beim Screening.
  2. Hat eine dokumentierte Diagnose von SCD mit bekanntem Genotyp (HbSS, HbSβ0 und HbSC).
  3. Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten oder des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters des Patienten.
  4. Nicht schwangere Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, eine Schwangerschaft während der Studie zu vermeiden und während der Studie eine anerkannte Form der Empfängnisverhütung zu praktizieren (z. B. Barriere, Antibabypille oder Abstinenz).

Einschlusskriterien für gesunde Freiwillige:

  1. Keine bekannte hämatologische Erkrankung.
  2. Keine bekannte Nierenfunktionsstörung.
  3. 18 Jahre oder älter bei der Vorführung.
  4. Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten oder des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters des Patienten.
  5. Afroamerikanische und hispanische Teilnehmer bevorzugt.

Ausschlusskriterien:

  1. Kürzliche signifikante Erkrankung, die einen Krankenhausaufenthalt (außer Sichelzellenkrise) innerhalb von 2 Monaten vor Beginn der L-Glutamin-Therapie erforderte.
  2. Anamnese einer chronischen Nierenerkrankung Stufe 4 (glomeruläre Filtrationsrate [GFR]=15-29) oder Stufe 5 (GFR<15 ml/min/1,73 m2).
  3. Geschichte der chronischen Lebererkrankung Child Pugh Klasse C (10-15 Punkte).
  4. Erhalt von Blutprodukten 3 Monate vor Beginn der L-Glutamin-Therapie.
  5. Derzeit schwanger oder stillend oder planen, während des Studienzeitraums schwanger zu werden.
  6. Derzeit Einnahme oder Einnahme jeglicher Form von Glutaminpräparaten innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der L-Glutamin-Therapie.
  7. Wurde innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der L-Glutamin-Therapie mit einem Prüfmedikament/einer Behandlung behandelt.
  8. Ist derzeit in eine Prüfpräparate- oder Gerätestudie eingeschrieben und/oder hat innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der L-Glutamin-Therapie an einer solchen Studie teilgenommen.
  9. Faktoren, die es nach Einschätzung des Prüfarztes für den Patienten schwierig machen würden, die Studienanforderungen zu erfüllen.
  10. Der Patient wird derzeit mit Crizanlizumab oder Voxelotor behandelt.

Ausschlusskriterien für gesunde Freiwillige:

  1. Bekannte Allergien gegen L-Glutamin.
  2. Einverständniserklärung wurde nicht ausgefüllt und unterschrieben.
  3. Derzeit schwanger oder stillend oder planen, während des Studienzeitraums schwanger zu werden.
  4. Bekannte hämatologische Erkrankung, Nieren- oder Leberfunktionsstörung.
  5. Erhalt von Blutprodukten innerhalb von 3 Monaten nach Beginn der L-Glutamin-Therapie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: GRUNDWISSENSCHAFT
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: L-Glutamin
Pharmakokinetische Eigenschaften von L-Glutamin
Arzneimittel: L-Glutamin
Pharmakokinetische Studie
Andere Namen:
  • Endari

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve (AUC) von L-Glutamin bei 0,1 g/kg zweimal täglich, 0,3 g/kg zweimal täglich und 0,6 g/kg einmal täglich bei SCD-Patienten
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1 (0,1 g/kg Dosis) und Woche 2 Tag 1 (0,3 g/kg Dosis). Woche 3 Tag 1 und Woche 4 Tag 1 (0,6 g/kg einmal tägliche Dosis)
PS (AUC)
Woche 1 Tag 1 (0,1 g/kg Dosis) und Woche 2 Tag 1 (0,3 g/kg Dosis). Woche 3 Tag 1 und Woche 4 Tag 1 (0,6 g/kg einmal tägliche Dosis)
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von L-Glutamin bei 0,1 g/kg zweimal täglich, 0,3 g/kg zweimal täglich und 0,6 g/kg einmal täglich bei SCD-Patienten
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1 (0,1 g/kg Dosis) und Woche 2 Tag 1 (0,3 g/kg Dosis). Woche 3 Tag 1 und Woche 4 Tag 1 (0,6 g/kg einmal tägliche Dosis)
PK (Cmax)
Woche 1 Tag 1 (0,1 g/kg Dosis) und Woche 2 Tag 1 (0,3 g/kg Dosis). Woche 3 Tag 1 und Woche 4 Tag 1 (0,6 g/kg einmal tägliche Dosis)
Halbwertszeit (t1/2) von L-Glutamin bei 0,1 g/kg zweimal täglich, 0,3 g/kg zweimal täglich und 0,6 g/kg einmal täglich bei SCD-Patienten
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1 (0,1 g/kg Dosis) und Woche 2 Tag 1 (0,3 g/kg Dosis). Woche 3 Tag 1 und Woche 4 Tag 1 (0,6 g/kg einmal tägliche Dosis)
PS (t1/2)
Woche 1 Tag 1 (0,1 g/kg Dosis) und Woche 2 Tag 1 (0,3 g/kg Dosis). Woche 3 Tag 1 und Woche 4 Tag 1 (0,6 g/kg einmal tägliche Dosis)
Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) von L-Glutamin bei 0,1 g/kg zweimal täglich, 0,3 g/kg zweimal täglich und 0,6 g/kg einmal täglich bei SCD-Patienten
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1 (0,1 g/kg Dosis) und Woche 2 Tag 1 (0,3 g/kg Dosis). Woche 3 Tag 1 und Woche 4 Tag 1 (0,6 g/kg einmal tägliche Dosis)
PK (Tmax)
Woche 1 Tag 1 (0,1 g/kg Dosis) und Woche 2 Tag 1 (0,3 g/kg Dosis). Woche 3 Tag 1 und Woche 4 Tag 1 (0,6 g/kg einmal tägliche Dosis)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Glutamatspiegel
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Plasma- und Serumglutamatspiegel.
Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Wirkung von Lebensmitteln auf die L-Glutamin-Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Auswirkungen von Nahrungsmitteln auf die AUC.
Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Einfluss der Nahrung auf die maximale Plasmakonzentration von L-Glutamin (Cmax)
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Lebensmitteleinfluss auf Cmax.
Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Wirkung der L-Glutamin-Dosis auf die Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Dosiswirkung auf AUC.
Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Wirkung der L-Glutamin-Dosis auf die maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Dosiswirkung auf Cmax.
Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
L-Glutamin Interpatient Variabilität der Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Interindividuelle Variabilität der AUC.
Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
L-Glutamin Interindividuelle Variabilität der maximalen Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Variabilität von Cmax zwischen den Patienten.
Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Ammoniakwerte
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.
Basaler Ammoniakspiegel im Vollblut.
Woche 1 Tag 1, Woche 2 Tag 1, Woche 3 Tag 1, Woche 4 Tag 1.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Emmaus Medical, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Yutaka Niihara, MD, Emmaus Medical, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

4. Januar 2021

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

30. Juni 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

30. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

24. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

2. August 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EM-PK-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur L-Glutamin

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in New Zealand

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren