Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetika a bezpečnost endari (L-glutaminu) u pacientů se srpkovitou anémií

29. července 2022 aktualizováno: Emmaus Medical, Inc.

Fáze 4, otevřená, jednocentrická studie k posouzení farmakokinetických charakteristik a bezpečnosti Endari u pacientů se srpkovitou anémií

L-glutamin byl schválen v USA ke snížení akutních komplikací srpkovité anémie (SCD) u dospělých a dětských pacientů ve věku 5 let a starších. Účelem této jednocentrové, otevřené studie fáze 4 je vyhodnotit farmakokinetické charakteristiky a bezpečnost L-glutaminu u pacientů s SCD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Srpkovitá anémie (SCD) je spojena s mutací v genu pro β-hemoglobin, která vede k abnormální polymeraci hemoglobinu. Polymerizace hemoglobinu způsobuje srpkovitost červených krvinek, což vede ke kaskádě událostí, které způsobují akutní komplikace u pacientů s SCD.

L-glutamin byl schválen v USA ke snížení akutních komplikací srpkovité anémie (SCD) u dospělých a dětských pacientů ve věku 5 let a starších.

Účelem této jednocentrové, otevřené studie fáze 4 je vyhodnotit farmakokinetické charakteristiky a bezpečnost L-glutaminu u pacientů s SCD.

8 pacientů s SCD a 4 zdraví dobrovolníci budou dostávat dávky L-glutaminu na základě hmotnosti po dobu 3 týdnů. Dávky se budou měnit týdně: 0,1 g/kg podávané dvakrát denně během týdne 1, 0,3 g/kg podávané dvakrát denně během týdne 2 a 0,6 g/kg podávané jednou denně během týdne 3.

Primárním cílem je vyhodnotit farmakokinetické charakteristiky L-glutaminu u pacientů s SCD ve srovnání se zdravými dobrovolníky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. 5 let a starší na Screeningu.
  2. Má zdokumentovanou diagnózu SCD se známým genotypem (HbSS, HbSβ0 a HbSC).
  3. Písemný informovaný souhlas poskytnutý pacientem nebo jeho zákonným zástupcem.
  4. Netěhotné ženy v plodném věku musí souhlasit s tím, že se během studie vyvarují těhotenství a že budou v průběhu studie praktikovat uznávanou formu antikoncepce (např. bariéra, antikoncepční pilulky nebo abstinence).

Kritéria pro zařazení zdravých dobrovolníků:

  1. Žádné známé hematologické onemocnění.
  2. Žádné známé poškození ledvin.
  3. 18 let nebo starší na screeningu.
  4. Písemný informovaný souhlas poskytnutý pacientem nebo jeho zákonným zástupcem.
  5. Preferovali afroameričtí a hispánští účastníci.

Kritéria vyloučení:

  1. Nedávný významný zdravotní stav, který si vyžádal hospitalizaci (jiná než krize srpkovitých buněk) během 2 měsíců před zahájením léčby L-glutaminem.
  2. Chronické onemocnění ledvin v anamnéze Fáze 4 (glomerulární filtrace [GFR]=15-29) nebo Fáze 5 (GFR<15 ml/min/1,73 m2).
  3. Chronické onemocnění jater v anamnéze Child Pugh třída C (10-15 bodů).
  4. 3 měsíce před zahájením léčby L-glutaminem jste obdrželi jakékoli krevní produkty.
  5. V současné době těhotná nebo kojící nebo plánuje otěhotnět během období studie.
  6. V současné době užíváte nebo užíval/a jakoukoli formu glutaminového doplňku během 30 dnů před zahájením léčby L-glutaminem.
  7. Byl léčen testovanou medikací/léčbou během 30 dnů před zahájením léčby L-glutaminem.
  8. V současné době je zařazen do studie zkoumajícího léčiva nebo zařízení a/nebo se takové studie účastnil během 30 dnů před zahájením léčby L-glutaminem.
  9. Faktory, které by podle úsudku zkoušejícího znesnadnily pacientovi splnit požadavky studie.
  10. Pacient je v současné době léčen crizanlizumabem nebo voxelotorem.

Kritéria vyloučení pro zdravé dobrovolníky:

  1. Známé alergie na L-glutamin.
  2. Dokument informovaného souhlasu nebyl vyplněn a podepsán.
  3. V současné době těhotná nebo kojící nebo plánuje otěhotnět během období studie.
  4. Známé hematologické onemocnění, poškození ledvin nebo jater.
  5. Do 3 měsíců od zahájení léčby L-glutaminem jste obdrželi jakékoli krevní produkty.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: ZÁKLADNÍ_VĚDA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: L-glutamin
Farmakokinetické vlastnosti L-glutaminu
Lék: L-glutamin
Farmakokinetická studie
Ostatní jména:
  • Endari

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Area Under Curve (AUC) L-glutaminu v dávce 0,1 g/kg dvakrát denně, 0,3 g/kg dvakrát denně a 0,6 g/kg jednou denně u pacientů s SCD
Časové okno: 1. týden 1. den (dávka 0,1 g/kg) a 2. týden 1. den (dávka 0,3 g/kg. 3. týden 1. den a 4. týden 1. den (dávka 0,6 g/kg jednou denně)
PK (AUC)
1. týden 1. den (dávka 0,1 g/kg) a 2. týden 1. den (dávka 0,3 g/kg. 3. týden 1. den a 4. týden 1. den (dávka 0,6 g/kg jednou denně)
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) L-glutaminu při 0,1 g/kg dvakrát denně, 0,3 g/kg dvakrát denně a 0,6 g/kg jednou denně u pacientů s SCD
Časové okno: 1. týden 1. den (dávka 0,1 g/kg) a 2. týden 1. den (dávka 0,3 g/kg. 3. týden 1. den a 4. týden 1. den (dávka 0,6 g/kg jednou denně)
PK (Cmax)
1. týden 1. den (dávka 0,1 g/kg) a 2. týden 1. den (dávka 0,3 g/kg. 3. týden 1. den a 4. týden 1. den (dávka 0,6 g/kg jednou denně)
Poločas (t1/2) L-glutaminu při 0,1 g/kg dvakrát denně, 0,3 g/kg dvakrát denně a 0,6 g/kg jednou denně u pacientů s SCD
Časové okno: 1. týden 1. den (dávka 0,1 g/kg) a 2. týden 1. den (dávka 0,3 g/kg. 3. týden 1. den a 4. týden 1. den (dávka 0,6 g/kg jednou denně)
PK (t1/2)
1. týden 1. den (dávka 0,1 g/kg) a 2. týden 1. den (dávka 0,3 g/kg. 3. týden 1. den a 4. týden 1. den (dávka 0,6 g/kg jednou denně)
Doba do dosažení maximální koncentrace (Tmax) L-glutaminu při 0,1 g/kg dvakrát denně, 0,3 g/kg dvakrát denně a 0,6 g/kg jednou denně u pacientů s SCD
Časové okno: 1. týden 1. den (dávka 0,1 g/kg) a 2. týden 1. den (dávka 0,3 g/kg. 3. týden 1. den a 4. týden 1. den (dávka 0,6 g/kg jednou denně)
PK (Tmax)
1. týden 1. den (dávka 0,1 g/kg) a 2. týden 1. den (dávka 0,3 g/kg. 3. týden 1. den a 4. týden 1. den (dávka 0,6 g/kg jednou denně)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny glutamátu
Časové okno: Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.
Hladiny glutamátu v plazmě a v séru.
Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.
Vliv jídla na oblast pod křivkou L-glutaminu (AUC)
Časové okno: Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 4 Den 1.
Vliv potravy na AUC.
Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 4 Den 1.
Vliv jídla na maximální plazmatickou koncentraci L-glutaminu (Cmax)
Časové okno: Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 4 Den 1.
Vliv potravy na Cmax.
Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 4 Den 1.
Účinek dávky L-glutaminu na plochu pod křivkou (AUC)
Časové okno: Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.
Účinek dávky na AUC.
Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.
Vliv dávky L-glutaminu na maximální plazmatickou koncentraci (Cmax)
Časové okno: Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.
Účinek dávky na Cmax.
Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.
L-glutaminová variabilita plochy pod křivkou (AUC) mezi pacienty
Časové okno: Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.
Variabilita AUC mezi pacienty.
Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.
L-glutaminová variabilita maximální plazmatické koncentrace (Cmax) mezi pacienty
Časové okno: Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.
Mezipacientská variabilita Cmax.
Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.
Hladiny amoniaku
Časové okno: Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.
Bazální hladiny amoniaku v plné krvi.
Týden 1 Den 1, Týden 2 Den 1, Týden 3 Den 1, Týden 4 Den 1.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emmaus Medical, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Yutaka Niihara, MD, Emmaus Medical, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

4. ledna 2021

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

30. června 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

30. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. prosince 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

24. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

2. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EM-PK-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na L-glutamin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit