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낫적혈구병 환자에서 엔다리(L-글루타민)의 약동학 및 안전성

2022년 7월 29일 업데이트: Emmaus Medical, Inc.

낫적혈구병 환자에서 Endari의 약동학적 특성 및 안전성을 평가하기 위한 4상, 공개 라벨, 단일 센터 연구

L-글루타민은 5세 이상의 성인 및 소아 환자의 낫적혈구병(SCD)의 급성 합병증을 줄이기 위해 미국에서 승인되었습니다. 이 단일 센터, 공개 라벨, 4상 연구의 목적은 SCD 환자에서 L-글루타민의 약동학적 특성 및 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

낫적혈구병(SCD)은 헤모글로빈의 비정상적인 중합을 초래하는 β-헤모글로빈 유전자의 돌연변이와 관련이 있습니다. 헤모글로빈의 중합은 적혈구를 낫 모양으로 만들어 SCD 환자에게 급성 합병증을 유발하는 일련의 사건으로 이어집니다.

L-글루타민은 5세 이상의 성인 및 소아 환자의 낫적혈구병(SCD)의 급성 합병증을 줄이기 위해 미국에서 승인되었습니다.

이 단일 센터, 공개 라벨, 4상 연구의 목적은 SCD 환자에서 L-글루타민의 약동학적 특성 및 안전성을 평가하는 것입니다.

8명의 SCD 환자와 4명의 건강한 지원자는 3주 동안 L-글루타민의 체중 기반 투여를 받게 됩니다. 용량은 매주 변경됩니다: 0.1g/kg을 1주 동안 매일 2회 투여, 0.3g/kg을 2주 동안 매일 2회 투여, 0.6g/kg을 3주 동안 1일 1회 투여합니다.

1차 목표는 건강한 지원자와 비교하여 SCD 환자에서 L-글루타민의 약동학적 특성을 평가하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

13

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 스크리닝 시 5세 이상.
  2. 알려진 유전자형(HbSS, HbSβ0 및 HbSC)을 가진 SCD의 문서화된 진단이 있습니다.
  3. 환자 또는 환자의 법적 대리인이 제공한 서면 동의서.
  4. 가임기의 임신하지 않은 여성은 연구 기간 동안 임신을 피하고 연구 과정 동안 인정된 형태의 피임법(예: 장벽, 피임약 또는 금욕)을 실천하는 데 동의해야 합니다.

건강한 자원봉사자를 위한 포함 기준:

  1. 알려진 혈액학적 질환이 없습니다.
  2. 알려진 신장애 없음.
  3. 심사 시 만 18세 이상.
  4. 환자 또는 환자의 법적 대리인이 제공한 서면 동의서.
  5. 아프리카계 미국인 및 히스패닉 참가자 선호.

제외 기준:

  1. L-글루타민 요법을 시작하기 전 2개월 이내에 입원(낫적혈구 위기 제외)이 필요한 최근의 심각한 의학적 상태.
  2. 만성 신장 질환의 병력 4기(사구체여과율[GFR]=15-29) 또는 5기(GFR<15 mL/min/1.73) m2).
  3. 만성 간 질환의 병력 Child Pugh 클래스 C(10-15점).
  4. L-글루타민 요법을 시작하기 3개월 전에 모든 혈액 제제를 받았습니다.
  5. 현재 임신 ​​중이거나 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획입니다.
  6. 현재 L-글루타민 요법을 시작하기 전 30일 이내에 어떤 형태의 글루타민 보충제를 복용했거나 복용한 적이 있습니다.
  7. L-글루타민 요법을 시작하기 전 30일 이내에 조사 약물/치료로 치료를 받았습니다.
  8. 현재 조사 약물 또는 장치 연구에 등록되어 있고/있거나 L-글루타민 요법을 시작하기 전 30일 이내에 그러한 연구에 참여했습니다.
  9. 조사자의 판단에 따라 환자가 연구 요건을 준수하는 것을 어렵게 만드는 요인.
  10. 환자는 현재 crizanlizumab 또는 voxelotor로 치료를 받고 있습니다.

건강한 자원봉사자의 제외 기준:

  1. L-글루타민에 대한 알려진 알레르기.
  2. 정보에 입각한 동의 문서가 작성 및 서명되지 않았습니다.
  3. 현재 임신 ​​중이거나 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획입니다.
  4. 알려진 혈액학적 질환, 신장 또는 간 장애.
  5. L-글루타민 요법을 시작한 지 3개월 이내에 혈액 제제를 받은 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 기초_과학
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: L-글루타민
L-글루타민의 약동학적 특성
의약품: L-글루타민
약동학 연구
다른 이름들:
  • 엔다리

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SCD 환자에서 0.1g/kg 1일 2회, 0.3g/kg 1일 2회 및 0.6g/kg 1일 1회 L-글루타민 곡선하 면적(AUC)
기간: 1주 1일(0.1g/kg 용량) 및 2주 1일(0.3g/kg 용량. 3주 1일 및 4주 1일(0.6g/kg 1일 1회 용량)
PK(AUC)
1주 1일(0.1g/kg 용량) 및 2주 1일(0.3g/kg 용량. 3주 1일 및 4주 1일(0.6g/kg 1일 1회 용량)
SCD 환자에서 0.1g/kg 1일 2회, 0.3g/kg 1일 2회 및 0.6g/kg 1일 1회 L-글루타민의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1주 1일(0.1g/kg 용량) 및 2주 1일(0.3g/kg 용량. 3주 1일 및 4주 1일(0.6g/kg 1일 1회 용량)
PK(Cmax)
1주 1일(0.1g/kg 용량) 및 2주 1일(0.3g/kg 용량. 3주 1일 및 4주 1일(0.6g/kg 1일 1회 용량)
SCD 환자에서 0.1g/kg 1일 2회, 0.3g/kg 1일 2회 및 0.6g/kg 1일 1회에서 L-글루타민의 반감기(t1/2)
기간: 1주 1일(0.1g/kg 용량) 및 2주 1일(0.3g/kg 용량. 3주 1일 및 4주 1일(0.6g/kg 1일 1회 용량)
PK(t1/2)
1주 1일(0.1g/kg 용량) 및 2주 1일(0.3g/kg 용량. 3주 1일 및 4주 1일(0.6g/kg 1일 1회 용량)
SCD 환자에서 0.1g/kg 1일 2회, 0.3g/kg 1일 2회 및 0.6g/kg 1일 1회 L-글루타민의 최고 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 1주 1일(0.1g/kg 용량) 및 2주 1일(0.3g/kg 용량. 3주 1일 및 4주 1일(0.6g/kg 1일 1회 용량)
PK(티맥스)
1주 1일(0.1g/kg 용량) 및 2주 1일(0.3g/kg 용량. 3주 1일 및 4주 1일(0.6g/kg 1일 1회 용량)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
글루타메이트 수치
기간: 1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.
혈장 및 혈청 글루타메이트 수준.
1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.
곡선 아래 L-글루타민 면적(AUC)에 대한 식품의 영향
기간: 1주 1일, 2주 1일, 4주 1일.
AUC에 대한 식품 효과.
1주 1일, 2주 1일, 4주 1일.
L-글루타민 최대 혈장 농도(Cmax)에 대한 식품의 영향
기간: 1주 1일, 2주 1일, 4주 1일.
Cmax에 대한 식품 효과.
1주 1일, 2주 1일, 4주 1일.
곡선 아래 면적(AUC)에 대한 L-글루타민 투여량 효과
기간: 1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.
AUC에 대한 투여량 효과.
1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.
최대 혈장 농도(Cmax)에 대한 L-글루타민 용량 효과
기간: 1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.
Cmax에 대한 선량 효과.
1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.
곡선 아래 면적(AUC)의 L-글루타민 환자간 가변성
기간: 1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.
AUC의 환자 간 가변성.
1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.
최대 혈장 농도(Cmax)의 L-글루타민 환자간 가변성
기간: 1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.
Cmax의 환자 간 가변성.
1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.
암모니아 수준
기간: 1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.
기본 전혈 암모니아 수치.
1주 1일, 2주 1일, 3주 1일, 4주 1일.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Emmaus Medical, Inc.

수사관

  • 연구 의자: Yutaka Niihara, MD, Emmaus Medical, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 1월 4일

기본 완료 (실제)

2021년 6월 30일

연구 완료 (실제)

2021년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 12월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 12월 22일

처음 게시됨 (실제)

2020년 12월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 8월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 7월 29일

마지막으로 확인됨

2022년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EM-PK-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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