Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakokinetyka i bezpieczeństwo Endari (L-glutaminy) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

29 lipca 2022 zaktualizowane przez: Emmaus Medical, Inc.

Otwarte, jednoośrodkowe badanie fazy 4 w celu oceny właściwości farmakokinetycznych i bezpieczeństwa Endari u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

L-glutamina została zatwierdzona w USA w celu zmniejszenia ostrych powikłań niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) u dorosłych i dzieci w wieku 5 lat i starszych. Celem tego jednoośrodkowego, otwartego badania fazy 4 jest ocena właściwości farmakokinetycznych i bezpieczeństwa L-glutaminy u pacjentów z SCD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD) jest związana z mutacją w genie β-hemoglobiny, która powoduje nieprawidłową polimeryzację hemoglobiny. Polimeryzacja hemoglobiny powoduje, że czerwone krwinki stają się sierpowate, co prowadzi do kaskady zdarzeń, które powodują ostre powikłania u pacjentów z SCD.

L-glutamina została zatwierdzona w USA w celu zmniejszenia ostrych powikłań niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) u dorosłych i dzieci w wieku 5 lat i starszych.

Celem tego jednoośrodkowego, otwartego badania fazy 4 jest ocena właściwości farmakokinetycznych i bezpieczeństwa L-glutaminy u pacjentów z SCD.

8 pacjentów z SCD i 4 zdrowych ochotników otrzyma dawki L-glutaminy zależne od masy ciała przez 3 tygodnie. Dawki będą zmieniane co tydzień: 0,1 g/kg podawane dwa razy na dobę w 1. tygodniu, 0,3 g/kg podawane dwa razy na dobę w 2. tygodniu i 0,6 g/kg podawane raz na dobę w 3. tygodniu.

Głównym celem jest ocena właściwości farmakokinetycznych L-glutaminy u pacjentów z SCD w porównaniu ze zdrowymi ochotnikami.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. 5 lat i więcej na Screeningu.
  2. Ma udokumentowane rozpoznanie SCD ze znanym genotypem (HbSS, HbSβ0 i HbSC).
  3. Pisemna świadoma zgoda udzielona przez pacjenta lub jego ustawowego przedstawiciela.
  4. Niebędące w ciąży kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na unikanie ciąży podczas badania i praktykowanie uznanej formy kontroli urodzeń w trakcie badania (np.

Kryteria włączenia dla zdrowych ochotników:

  1. Brak znanych chorób hematologicznych.
  2. Brak znanych zaburzeń czynności nerek.
  3. 18 lat lub więcej w momencie badania przesiewowego.
  4. Pisemna świadoma zgoda udzielona przez pacjenta lub jego ustawowego przedstawiciela.
  5. Preferowani Afroamerykanie i Latynosi.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niedawny poważny stan medyczny, który wymagał hospitalizacji (inny niż przełom sierpowatokrwinkowy) w ciągu 2 miesięcy przed rozpoczęciem terapii L-glutaminą.
  2. Przewlekła choroba nerek w wywiadzie Stopień 4 (przesączanie kłębuszkowe [GFR] = 15-29) lub Stopień 5 (GFR <15 ml/min/1,73) m2).
  3. Przewlekła choroba wątroby w wywiadzie w skali Childa-Pugha C (10-15 punktów).
  4. Otrzymała jakiekolwiek produkty krwiopochodne 3 miesiące przed rozpoczęciem terapii L-glutaminą.
  5. Obecnie w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w okresie badania.
  6. Obecnie przyjmuje lub przyjmował jakąkolwiek formę suplementacji glutaminą w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem terapii L-glutaminą.
  7. Był leczony badanym lekiem/leczeniem w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem terapii L-glutaminą.
  8. Jest obecnie włączony do eksperymentalnego badania leku lub urządzenia i/lub uczestniczył w takim badaniu w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem terapii L-glutaminą.
  9. Czynniki, które w ocenie badacza utrudniłyby pacjentowi przestrzeganie wymagań badania.
  10. Pacjent jest obecnie leczony kryzanlizumabem lub wokselotorem.

Kryteria wykluczenia dla zdrowych ochotników:

  1. Znane alergie na L-glutaminę.
  2. Dokument świadomej zgody nie został wypełniony i podpisany.
  3. Obecnie w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w okresie badania.
  4. Znana choroba hematologiczna, zaburzenia czynności nerek lub wątroby.
  5. Otrzymał jakiekolwiek produkty krwiopochodne w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia terapii L-glutaminą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: PODSTAWOWA NAUKA
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: L-glutamina
Właściwości farmakokinetyczne L-glutaminy
Lek: L-glutamina
Badanie farmakokinetyczne
Inne nazwy:
  • Endari

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą (AUC) L-glutaminy przy dawce 0,1 g/kg dwa razy dziennie, 0,3 g/kg dwa razy dziennie i 0,6 g/kg raz dziennie u pacjentów z SCD
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1 (dawka 0,1 g/kg mc.) i Tydzień 2 Dzień 1 (dawka 0,3 g/kg mc. Tydzień 3 Dzień 1 i Tydzień 4 Dzień 1 (dawka 0,6 g/kg raz na dobę)
PK (AUC)
Tydzień 1 Dzień 1 (dawka 0,1 g/kg mc.) i Tydzień 2 Dzień 1 (dawka 0,3 g/kg mc. Tydzień 3 Dzień 1 i Tydzień 4 Dzień 1 (dawka 0,6 g/kg raz na dobę)
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) L-glutaminy przy 0,1 g/kg dwa razy dziennie, 0,3 g/kg dwa razy dziennie i 0,6 g/kg raz dziennie u pacjentów z SCD
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1 (dawka 0,1 g/kg mc.) i Tydzień 2 Dzień 1 (dawka 0,3 g/kg mc. Tydzień 3 Dzień 1 i Tydzień 4 Dzień 1 (dawka 0,6 g/kg raz na dobę)
PK (Cmax)
Tydzień 1 Dzień 1 (dawka 0,1 g/kg mc.) i Tydzień 2 Dzień 1 (dawka 0,3 g/kg mc. Tydzień 3 Dzień 1 i Tydzień 4 Dzień 1 (dawka 0,6 g/kg raz na dobę)
Okres półtrwania (t1/2) L-glutaminy przy dawce 0,1 g/kg dwa razy dziennie, 0,3 g/kg dwa razy dziennie i 0,6 g/kg raz dziennie u pacjentów z SCD
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1 (dawka 0,1 g/kg mc.) i Tydzień 2 Dzień 1 (dawka 0,3 g/kg mc. Tydzień 3 Dzień 1 i Tydzień 4 Dzień 1 (dawka 0,6 g/kg raz na dobę)
PK (t1/2)
Tydzień 1 Dzień 1 (dawka 0,1 g/kg mc.) i Tydzień 2 Dzień 1 (dawka 0,3 g/kg mc. Tydzień 3 Dzień 1 i Tydzień 4 Dzień 1 (dawka 0,6 g/kg raz na dobę)
Czas do maksymalnego stężenia (Tmax) L-glutaminy przy 0,1 g/kg dwa razy dziennie, 0,3 g/kg dwa razy dziennie i 0,6 g/kg raz dziennie u pacjentów z SCD
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1 (dawka 0,1 g/kg mc.) i Tydzień 2 Dzień 1 (dawka 0,3 g/kg mc. Tydzień 3 Dzień 1 i Tydzień 4 Dzień 1 (dawka 0,6 g/kg raz na dobę)
PK (Tmax)
Tydzień 1 Dzień 1 (dawka 0,1 g/kg mc.) i Tydzień 2 Dzień 1 (dawka 0,3 g/kg mc. Tydzień 3 Dzień 1 i Tydzień 4 Dzień 1 (dawka 0,6 g/kg raz na dobę)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy glutaminianu
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.
Poziomy glutaminianu w osoczu i surowicy.
Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.
Wpływ pokarmu na pole pod krzywą L-glutaminy (AUC)
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1 Tydzień 2 Dzień 1 Tydzień 4 Dzień 1.
Wpływ pokarmu na AUC.
Tydzień 1 Dzień 1 Tydzień 2 Dzień 1 Tydzień 4 Dzień 1.
Wpływ pokarmu na maksymalne stężenie L-glutaminy w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1 Tydzień 2 Dzień 1 Tydzień 4 Dzień 1.
Wpływ pokarmu na Cmax.
Tydzień 1 Dzień 1 Tydzień 2 Dzień 1 Tydzień 4 Dzień 1.
Wpływ dawki L-glutaminy na pole pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.
Wpływ dawki na AUC.
Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.
Wpływ dawki L-glutaminy na maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.
Wpływ dawki na Cmax.
Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.
L-glutamina Międzyosobnicza zmienność pola pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.
Zmienność międzyosobnicza AUC.
Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.
L-glutamina Międzyosobnicza zmienność maksymalnego stężenia w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.
Zmienność międzyosobnicza Cmax.
Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.
Poziomy amoniaku
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.
Podstawowe poziomy amoniaku we krwi pełnej.
Tydzień 1 Dzień 1, Tydzień 2 Dzień 1, Tydzień 3 Dzień 1, Tydzień 4 Dzień 1.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emmaus Medical, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Yutaka Niihara, MD, Emmaus Medical, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

4 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

30 czerwca 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

30 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

24 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

2 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EM-PK-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na L-glutamina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj