Vénétoclax + azacytidine + régime de conditionnement BUCY modifié pour la leucémie myéloïde aiguë et les syndromes myélodysplasiques subissant une allo-GCSH
10 avril 2023 mis à jour par: The First Affiliated Hospital of Soochow University
Vénétoclax + azacytidine suivis d'un régime de conditionnement BUCY modifié pour les syndromes myélodysplasiques (SMD) à haut risque et la leucémie myéloïde aiguë (LAM) à haut risque ou récidivante/réfractaire subissant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (Allo-HSCT)
Le but de cette étude prospective, ouverte et monocentrique est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de VEN-AZA (vénétoclax et azacytidine) suivi de BUCY modifié (busulfan et cyclophosphamide) comme traitement de conditionnement pour le syndrome myélodysplasique à haut risque (SMD ) et la leucémie myéloïde aiguë (LAM) à haut risque ou récidivante/réfractaire subissant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (Allo-HSCT) est le seul traitement potentiellement curatif pour les patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) et de la leucémie myéloïde aiguë (LAM).
Cependant, la rechute reste une cause majeure d'échec du traitement après une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) chez les patients, l'optimisation du régime de conditionnement peut améliorer le pronostic et diminuer la rechute.
La méthylation anormale des gènes est courante chez les patients atteints de LAM et de SMD.
L'azacytidine est un inhibiteur de l'ADN méthylation transférase qui peut réexprimer les gènes suppresseurs de tumeurs dans les cellules leucémiques.
Le vénétoclax est un inhibiteur sélectif de BCL-2, qui a une activité antitumorale contre une variété d'hémopathies malignes.
La combinaison des deux médicaments montre un effet anti-tumoral synergique.
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du régime VEN-AZA suivi d'Allo-HSCT dans le traitement du SMD à haut risque et de la LAM à haut risque ou en rechute/réfractaire.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
70
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Xiaowen Tang, MD
- Numéro de téléphone: +86-512-67781851
- E-mail: xwtang1020@163.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Depei Wu, MD
- Numéro de téléphone: +86-512-67781851
- E-mail: wudepei@163.com
Lieux d'étude
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Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Chine, 215006
- Recrutement
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge 8 à 65 ans;
- Les maladies doivent être MDS et AML ; MDS à haut risque : risque int-2, haut risque selon l'IPSS ; IPSS-R int-risk (> 3,5 points), high risk, very high risk ; risque élevé, risque très élevé par le WPSS ; LAM à haut risque ou récidivante/réfractaire : (1) âge ≥ 60 ans ; (2) Nombre élevé de globules blancs au premier diagnostic (WBC≥100*10^9/L) ; (3) LAM secondaire (antécédents de SMD, de maladie myéloproliférative ou de LAM liée au traitement, etc.) ; (4) Compliqué avec une leucémie extramédullaire, telle qu'une leucémie du système nerveux central, un sarcome granulocytaire, une hépatosénomégalie ; （5）facteurs de risque élevé et LAM récidivante/réfractaire（référence 2022-AML-ELN guideline）（6）pas en rémission ou ≥CR2 avant la transplantation ;
- Doit avoir besoin d'une greffe de moelle osseuse;
- Doit avoir la capacité d'observer l'efficacité et les événements;
- Le patient doit avoir la capacité de comprendre et être disposé à fournir un consentement éclairé écrit avant de participer à l'étude et à toute procédure connexe en cours d'exécution.
Critère d'exclusion:
- Âge <8 ou >65 ans ;
- Infection bactérienne, virale, fongique ou autre incontrôlée avant le régime de conditionnement ;
- Femelles gestantes ou allaitantes ;
- Participation actuelle à un autre essai clinique ;
- Contre-indication à l'un des médicaments du régime ;
- Toute autre maladie concomitante grave, ou ayant des antécédents de dysfonctionnement organique grave ou de maladie impliquant le cœur, les reins, le foie ou un autre système organique pouvant exposer le patient à un risque indu de subir les agents inclus dans le régime de conditionnement.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: VEN + AZA + BUCY modifié
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Vénétoclax : 200 mg/jour*7 jours (il doit être associé à des antifongiques triazolés). Azacytidine : 75mg/m²/jour*7jours. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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survie sans maladie (DFS)
Délai: 3 ans après la greffe
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Il est mesuré à partir du moment entre la randomisation et la première rechute ou le décès.
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3 ans après la greffe
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survie globale (SG)
Délai: 3 ans après la greffe
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Il est mesuré à partir du moment de l'entrée dans cet essai jusqu'à la date du décès quelle qu'en soit la cause ; les patients dont on ne sait pas qu'ils sont décédés au dernier suivi sont censurés à la date à laquelle ils ont été connus pour la dernière fois en vie.
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3 ans après la greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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maladie veino-occlusive (MVO)
Délai: 3 ans après la greffe
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incidence des événements de maladie veino-occlusive (MVO) (se référer aux critères de Seattle modifiés de la MVO)
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3 ans après la greffe
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maladie du greffon contre l'hôte (GvHD)
Délai: 3 ans après la greffe
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incidence et gravité de la réaction du greffon contre l'hôte (cGvHD) aiguë (aGvHD) et chronique (aGvHD se référer aux critères de Glucksberg et cGvHD se référer au National Institutes of Health Consensus)
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3 ans après la greffe
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mortalité liée à la greffe (TRM)
Délai: 3 ans après la greffe
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incidence cumulée de la mortalité liée à la greffe
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3 ans après la greffe
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Toxicité liée au régime
Délai: 3 ans après la greffe
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Nombre de participants présentant une toxicité liée au régime de conditionnement
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3 ans après la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Depei Wu Wu, MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 janvier 2022
Achèvement primaire (Anticipé)
20 janvier 2025
Achèvement de l'étude (Anticipé)
20 janvier 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 février 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 avril 2023
Première publication (Réel)
21 avril 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 avril 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 avril 2023
Dernière vérification
1 février 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VA+mBUCY-01
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .