- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05823714
Venetoclax+Azacytidin+Modifisert BUCY-kondisjoneringsregime for akutt myeloid leukemi og myelodysplastiske syndromer som gjennomgår Allo-HSCT
10. april 2023 oppdatert av: The First Affiliated Hospital of Soochow University
Venetoclax + Azacytidin etterfulgt av modifisert BUCY-kondisjoneringsregime for høyrisiko myelodysplastiske syndromer (MDS) og høyrisiko eller residiverende/refraktær akutt myeloid leukemi (AML) som gjennomgår allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (Allo-HSCT)
Hensikten med denne prospektive, åpne enkeltsenterstudien er å evaluere effekten og sikkerheten til VEN-AZA (venetoclax og azacytidin) etterfulgt av modifisert BUCY (busulfan og cyklofosfamid) som kondisjoneringsregime for myelodysplastisk syndrom med høy risiko (MDS). ) og høyrisiko eller residiverende/refraktær akutt myeloid leukemi (AML) som gjennomgår allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (Allo-HSCT) er den eneste potensielt kurative behandlingen for pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) og akutt myeloisk leukemi (AML).
Tilbakefall er imidlertid fortsatt en ledende årsak til behandlingssvikt etter hematopoetisk celletransplantasjon (HCT) hos pasienter, optimalisering av kondisjoneringsregimet kan forbedre prognosen og redusere tilbakefall.
Unormal genmetylering er vanlig hos AML- og MDS-pasienter.
Azacytidin er en DNA-metyleringstransferasehemmer som kan gjenuttrykke tumorsuppressorgener i leukemiceller.
Venetoclax er en selektiv BCL-2-hemmer, som har antitumoraktivitet mot en rekke hematologiske maligniteter.
Kombinasjonen av de to legemidlene viser en synergistisk antitumoreffekt.
Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av VEN-AZA-regime etterfulgt av Allo-HSCT ved behandling av høyrisiko MDS og høyrisiko eller residiverende/refraktær AML.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
70
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Xiaowen Tang, MD
- Telefonnummer: +86-512-67781851
- E-post: xwtang1020@163.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Depei Wu, MD
- Telefonnummer: +86-512-67781851
- E-post: wudepei@163.com
Studiesteder
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- Rekruttering
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 8 til 65 år;
- Sykdommer må være MDS og AML; høyrisiko MDS: int-2 risiko, høy risiko av IPSS; IPSS-R int-risiko (> 3,5 poeng), høy risiko, svært høy risiko; høy risiko, svært høy risiko av WPSS; høyrisiko eller tilbakefall/refraktær AML: (1) alder ≥60 år; (2) Høyt antall hvite blodlegemer ved første diagnose (WBC≥100*10^9/L); (3) sekundær AML (tidligere historie med MDS, myeloproliferativ sykdom eller behandlingsrelatert AML, etc.); (4) Komplisert med ekstramedullær leukemi, slik som sentralnervesystemleukemi, granulocytisk sarkom, hepatosenomegali; (5)høyrisikofaktorer og residiverende/refraktær AML (referanse 2022-AML-ELN-retningslinje))(6)ikke i remisjon eller ≥CR2 før transplantasjon;
- Må trenge en benmargstransplantasjon;
- Må ha evnen til å observere effekten og hendelsene;
- Pasienten må ha evne til å forstå og vilje til å gi skriftlig informert samtykke før deltakelse i studien og eventuelle relaterte prosedyrer som utføres.
Ekskluderingskriterier:
- Alder <8 eller >65 år;
- Ukontrollert bakteriell, viral, sopp- eller annen infeksjon før kondisjonering;
- gravide eller ammende kvinner;
- Nåværende deltakelse i en annen klinisk studie;
- Kontraindikasjon til en av legemidlene i regimet;
- Enhver annen alvorlig samtidig sykdom, eller har en historie med alvorlig organdysfunksjon eller sykdom som involverer hjerte, nyre, lever eller annet organsystem som kan sette pasienten i overdreven risiko for å gjennomgå midlene som er inkludert i kondisjoneringsregimet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: VEN+AZA+Modifisert BUCY
|
Venetoclax: 200mg/dag*7 dager (Det bør kombineres med triazol soppmidler). Azacytidin: 75mg/m²/dag*7 dager. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
sykdomsfri overlevelse (DFS)
Tidsramme: 3 år etter transplantasjon
|
Det måles fra tiden fra randomisering til første tilbakefall eller død.
|
3 år etter transplantasjon
|
|
total overlevelse (OS)
Tidsramme: 3 år etter transplantasjon
|
Det måles fra tidspunktet for inntreden i denne rettssaken til datoen for dødsfallet uansett årsak; pasienter som ikke er kjent for å ha dødd ved siste oppfølging, sensureres på datoen de sist ble kjent for å være i live.
|
3 år etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
veno-okklusiv sykdom (VOD)
Tidsramme: 3 år etter transplantasjon
|
forekomst av veno-okklusiv sykdom (VOD) hendelser (se modifiserte Seattle-kriterier for VOD)
|
3 år etter transplantasjon
|
|
graft-versus-host-sykdom (GvHD)
Tidsramme: 3 år etter transplantasjon
|
forekomst og alvorlighetsgrad av akutt (aGvHD) og kronisk graft-versus-host-sykdom (cGvHD) (aGvHD refererer til Glucksberg Criteria og cGvHD refererer til National Institutes of Health Consensus)
|
3 år etter transplantasjon
|
|
transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM)
Tidsramme: 3 år etter transplantasjon
|
kumulativ forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet
|
3 år etter transplantasjon
|
|
Dietrelatert toksisitet
Tidsramme: 3 år etter transplantasjon
|
Antall deltakere med kondisjoneringsregimerelatert toksisitet
|
3 år etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studiestol: Depei Wu Wu, MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. januar 2022
Primær fullføring (Forventet)
20. januar 2025
Studiet fullført (Forventet)
20. januar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. februar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2023
Først lagt ut (Faktiske)
21. april 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. april 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2023
Sist bekreftet
1. februar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VA+mBUCY-01
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .