Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Innocuité, tolérance, pharmacocinétique, pharmacodynamique et efficacité du SAR442501 chez les participants pédiatriques atteints d'achondroplasie (upreACH-2)

19 mars 2024 mis à jour par: Sanofi

Une étude de phase 2, ouverte, multicentrique, de cohorte séquentielle en 2 étapes, avec augmentation de la dose, pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité du SAR442501 sous-cutané chez les participants pédiatriques atteints d'achondroplasie

Il s'agit d'une étude de phase 2, ouverte et multicentrique visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du SAR442501 chez les enfants de la naissance jusqu'à 12 ans atteints d'achondroplasie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Jusqu'à environ 275 semaines : 3 semaines de dépistage + 52 semaines de période de traitement primaire + jusqu'à environ 216 semaines de période de traitement prolongée + 4 semaines de suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

36

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numéro de téléphone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Chine
      • Wuhan, Chine, 430030
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Corée, République de
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corée, République de, 03080
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 4100001
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corée, République de, 135-710
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 4100002
  • Espagne
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Pais Vasco
      • Vitoria Gasteiz, Pais Vasco, Espagne, 01008
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Italie
      • Roma, Italie, 00168
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3800001

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les participants doivent avoir ACH avec une mutation confirmée du gène FGFR3
  • Les participants et/ou leurs parents ou représentants légaux doivent être disposés et capables d'effectuer toutes les procédures de l'étude au mieux de leurs capacités physiques.
  • Parent(s) ou représentant(s) légal(s) capable(s) de donner un consentement éclairé signé et participants capables de donner leur assentiment, le cas échéant.

Critère d'exclusion:

  • Vous souffrez d'hypochondroplasie (ou de mutation N540K) ou d'une petite taille autre que l'ACH (par exemple, trisomie 21, pseudochondroplasie)
  • Les participants ont reçu n'importe quelle dose de médicaments ou de produits expérimentaux, y compris l'hormone de croissance humaine, destinée à affecter la stature ou les proportions corporelles des participants dans les 6 mois suivant l'inscription (semaine 0/jour 1/visite 2).
  • avez des antécédents de fermeture du cartilage de croissance.
  • Fracture des os longs dans les 3 mois suivant l'inscription (semaine 0/jour 1/visite 2)
  • Preuve actuelle de trouble/kératopathie cornéenne ou rétinienne.
  • Les participants ont déjà subi une intervention chirurgicale impliquant le foramen magnum (stade 2 uniquement).
  • Hyperphosphatémie.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes à une participation potentielle à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Médicament: SAR442501
Solution injectable ; Injection sous-cutanée
Expérimental: Cohorte 2
Médicament: SAR442501
Solution injectable ; Injection sous-cutanée
Expérimental: Cohorte 3
Médicament: SAR442501
Solution injectable ; Injection sous-cutanée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) au cours de la période de traitement
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation de la vitesse de croissance annualisée (AGV) Zscore
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Evolution de l'AGV (cm/an)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Changement de hauteur Z score
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification du rapport entre les segments du haut et du bas du corps
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification du rapport des membres supérieurs aux membres inférieurs
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification du rapport hauteur assise/debout (longueur couronne-croupe/longueur totale pour les nourrissons)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification du rapport envergure des bras/hauteur
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification du rapport entre la longueur du haut du bras et celle de l'avant-bras
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification du rapport entre le haut de la jambe et le bas de la jambe
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification du rapport circonférence de la tête/taille
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification des paramètres du tronc cérébral
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Modification de la surface du foramen magnum osseux (cm2) telle que mesurée par imagerie par résonance magnétique (IRM) de la tête et du cou.
Base de référence jusqu'à la semaine 52
Modification des paramètres du crâne
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Modification des dimensions des paramètres de la base du crâne et degré de fusion des synchondroses mesuré par IRM de la tête et du cou.
Base de référence jusqu'à la semaine 52
Modification du paramètre morphométrique de la colonne vertébrale
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Modification du classement de la compression du cordon et de la constriction du cordon telle qu'évaluée par l'IRM de la tête et du cou.
Base de référence jusqu'à la semaine 52
Modification du paramètre volumétrique
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Modification du volume du tronc cérébral et de la moelle épinière mesurée par IRM de la tête et du cou.
Base de référence jusqu'à la semaine 52
Modification du score global de qualité de vie liée à la santé dans l'échelle de base générique de l'inventaire PedsQL
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Échelles de base génériques PedsQL, score global allant de 0 à 100, les scores plus élevés représentant de meilleurs résultats
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification du score de fatigue dans l'échelle de fatigue multidimensionnelle PedsQL
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Échelle de fatigue multidimensionnelle PedsQL, score global allant de 0 à 100, les scores plus élevés représentant de meilleurs résultats
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification de la douleur actuelle et du score PPQ (pire douleur)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Valeur du score du questionnaire sur la douleur pédiatrique (PPQ) comprise entre 0 et 4. Plus c'est bas, mieux c'est.
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification du score de mobilité et d'évaluation des symptômes (STEMS)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Valeur du score de l'outil de dépistage de la mobilité et des symptômes quotidiens (STEMS) compris entre 1 et 5. Plus c'est bas, mieux c'est.
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modification du score de développement dans le formulaire d'enregistrement du développement de l'achondroplasie
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Formulaire d'enregistrement du développement de l'achondroplasie pour enregistrer l'âge auquel les participants atteignent les étapes de développement. Le plus tôt le mieux.
Base de référence jusqu'à la semaine 52
Évaluation du paramètre pharmacocinétique (PK) : concentration plasmatique de SAR442501
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 26 et 52
Base de référence jusqu'aux semaines 26 et 52
Évaluation du paramètre pharmacocinétique : concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 26 et 52
Base de référence jusqu'aux semaines 26 et 52
Évaluation du paramètre PK : temps pour atteindre la Cmax (Tmax)
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 26 et 52
Base de référence jusqu'aux semaines 26 et 52
Évaluation du paramètre pharmacocinétique : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps calculée par la méthode trapézoïdale pendant un intervalle de dose (ASC0-t)
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 26 et 52
Base de référence jusqu'aux semaines 26 et 52
Évaluation du paramètre pharmacocinétique : concentration observée avant l'administration du traitement lors de doses répétées (Ctrough)
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 26 et 52
Base de référence jusqu'aux semaines 26 et 52
Évaluation du paramètre pharmacodynamique (PD) : modification des niveaux de biomarqueurs de collagène X (CXM)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Évaluation du paramètre PD : modification des taux d'ostéocalcine
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Évaluation du paramètre PD : modification de la phosphatase alcaline spécifique aux os
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Évaluation du paramètre PD : modification des taux de propeptide N-terminal (P1NP) de procollagène de type 1
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Évaluation du paramètre PD : modification des taux de télopeptide C (CTX) de collagène de type 1
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Nombre de participants présentant des anticorps anti-médicament (ADA) apparus pendant le traitement
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Modifications de l'examen neurologique
Délai: Référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52
Pourcentage de participants avec des changements (c.-à-d. anormal à normal ou normal à anormal) dans les résultats de l'examen neurologique
Référence jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 octobre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

2 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

2 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 septembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 septembre 2023

Première publication (Réel)

4 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DRI16646
  • U1111-1280-5374 (Identificateur de registre: ICTRP)
  • 2023-503677-37 (Identificateur de registre: CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur SAR442501

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Guatemala

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner