Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika, farmakodynamika a účinnost SAR442501 u pediatrických účastníků s achondroplázií (upreACH-2)

29. května 2024 aktualizováno: Sanofi

Fáze 2, otevřená, multicentrická, 2stupňová sekvenční kohorta, studie s eskalací dávek k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti subkutánní SAR442501 u pediatrických účastníků s achondroplázií

Toto je otevřená, multicentrická studie fáze 2, která hodnotí bezpečnost, snášenlivost a účinnost SAR442501 u dětí od narození do 12 let s achondroplázií.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Až přibližně 275 týdnů: 3 týdny Screening + 52 týdnů primární období léčby + až přibližně 216 týdnů prodloužené období léčby + 4 týdny následného sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Korejská republika
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korejská republika, 03080
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 4100001
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korejská republika, 135-710
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 4100002
  • Čína
      • Shanghai, Čína, 200127
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Wuhan, Čína, 430030
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Španělsko
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Pais Vasco
      • Vitoria Gasteiz, Pais Vasco, Španělsko, 01008
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 7240002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí mít ACH s potvrzenou mutací v genu FGFR3
  • Účastníci a/nebo rodiče nebo zákonní zástupci musí být ochotni a schopni provádět všechny studijní postupy podle svých nejlepších fyzických schopností.
  • Rodiče nebo zákonní zástupci schopní dát podepsaný informovaný souhlas a účastníci schopní dát souhlas, pokud je to možné.

Kritéria vyloučení:

  • Máte hypochondroplazii (nebo mutaci N540K) nebo stav malého vzrůstu jiný než ACH (např. trizomie 21, pseudochondroplazie)
  • Účastníci obdrželi jakoukoli dávku léků nebo zkoumaného produktu, včetně lidského růstového hormonu, které mají ovlivnit postavu nebo tělesné proporce účastníků do 6 měsíců od přihlášení (týden 0/den 1/2. návštěva).
  • Mít v anamnéze uzavření růstové ploténky.
  • Zlomenina dlouhé kosti do 3 měsíců od zápisu (týden 0/den 1/návštěva 2)
  • Současné známky onemocnění rohovky nebo sítnice/keratopatie.
  • Účastníci podstoupili předchozí chirurgický zákrok zahrnující foramen magnum (pouze fáze 2).
  • Hyperfosfatemie.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Lék: SAR442501
Injekční roztok; Subkutánní injekce
Experimentální: Kohorta 2
Lék: SAR442501
Injekční roztok; Subkutánní injekce
Experimentální: Kohorta 3
Lék: SAR442501
Injekční roztok; Subkutánní injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a nežádoucími příhodami zvláštního zájmu (AESI) během období vyžadujícího léčbu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna anualizované rychlosti růstu (AGV) Zscore
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna AGV (cm/rok)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna ve výšce Z skóre
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna poměru horní a dolní části těla
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna poměru horních a dolních končetin
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna poměru výšky v sedě a ve stoje (délka od koruny k zádi k celkové délce u kojenců)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna poměru rozpětí paží k výšce
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna poměru délky nadloktí k délce předloktí
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna poměru horní a dolní končetiny
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna poměru obvodu hlavy k výšce
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna parametru mozkového kmene
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Změna plochy povrchu kosti foramen magnum (cm2) měřená magnetickou rezonancí hlavy a krku (MRI).
Výchozí stav do týdne 52
Změna parametru lebky
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Změna rozměrů parametrů lebeční základny a stupně fúze synchondróz měřená MRI hlavy a krku.
Výchozí stav do týdne 52
Změna morfometrického parametru páteře
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Změna stupně komprese a konstrikce míchy podle MRI hlavy a krku.
Výchozí stav do týdne 52
Změna objemového parametru
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Změna objemu mozkového kmene a míchy měřená MRI hlavy a krku.
Výchozí stav do týdne 52
Změna celkového skóre kvality života související se zdravím v PedsQL Inventory Generic Core Scale
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
PedsQL Generic Core Scale, globální skóre v rozmezí 0-100, přičemž vyšší skóre představuje lepší výsledky
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna skóre únavy v PedsQL Multidimensional Fatigue Scale
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
PedsQL Multidimenzionální stupnice únavy, globální skóre v rozmezí 0-100, přičemž vyšší skóre představuje lepší výsledky
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna v současné bolesti a skóre nejhorší bolesti (PPQ).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Hodnota skóre Pediatric Pain Questionnaire (PPQ) mezi 0-4. Čím nižší, tím lepší.
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna ve skóre hodnocení mobility a symptomů (STEMS).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Hodnota skóre nástroje pro screening pro každodenní mobilitu a symptomy (STEMS) mezi 1-5. Čím nižší, tím lepší.
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změna ve vývojovém skóre ve formuláři pro záznam vývoje achondroplazie
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Achondroplasia Developmental Recording Form pro záznam věku, ve kterém účastníci dosahují vývojových milníků. Čím dříve, tím lépe.
Výchozí stav do týdne 52
Hodnocení farmakokinetického (PK) parametru: plazmatická koncentrace SAR442501
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a 52
Výchozí stav do týdne 26 a 52
Hodnocení PK parametru: maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a 52
Výchozí stav do týdne 26 a 52
Hodnocení PK parametru: čas do dosažení Cmax (Tmax)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a 52
Výchozí stav do týdne 26 a 52
Hodnocení PK parametru: Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas vypočtená pomocí lichoběžníkového způsobu během dávkového intervalu (AUC0-t)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a 52
Výchozí stav do týdne 26 a 52
Hodnocení PK parametru: koncentrace pozorovaná před podáním léčby během opakovaného dávkování (Ctrough)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a 52
Výchozí stav do týdne 26 a 52
Hodnocení farmakodynamického (PD) parametru: změna hladiny biomarkeru kolagenu X (CXM)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Hodnocení parametru PD: změna hladin osteokalcinu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Hodnocení parametru PD: změna kostně specifické alkalické fosfatázy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Hodnocení PD parametru: změna hladin prokolagenu typu 1 N-terminálního propeptidu (P1NP)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Hodnocení parametru PD: změna hladin C-Telopeptidu (CTX) kolagenu typu 1
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Počet účastníků s protilátkami proti drogám (ADA) souvisejícím s léčbou
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Výchozí stav do týdne 26 a týdne 52
Změny neurologického vyšetření
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 26 a týdne 52
Procento účastníků se změnami (tj. abnormální až normální nebo normální až abnormální) v nálezech neurologického vyšetření
Výchozí stav až do týdne 26 a týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

2. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

4. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DRI16646
  • U1111-1280-5374 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2023-503677-37 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SAR442501

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit