Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia de SAR442501 em participantes pediátricos com acondroplasia (upreACH-2)

19 de março de 2024 atualizado por: Sanofi

Um estudo de fase 2, aberto, multicêntrico, de coorte sequencial de 2 estágios, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia do SAR442501 subcutâneo em participantes pediátricos com acondroplasia

Este é um estudo de Fase 2, aberto e multicêntrico para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do SAR442501 em crianças desde o nascimento até os 12 anos de idade com Acondroplasia.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Até aproximadamente 275 semanas: 3 semanas de triagem + 52 semanas de período de tratamento primário + até aproximadamente 216 semanas de período de tratamento estendido + 4 semanas de acompanhamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

36

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Número de telefone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 0360001
  • China
      • Wuhan, China, 430030
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Espanha
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Pais Vasco
      • Vitoria Gasteiz, Pais Vasco, Espanha, 01008
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Itália
      • Roma, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Republica da Coréia
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Republica da Coréia, 03080
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4100001
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Republica da Coréia, 135-710
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4100002

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes devem ter ACH com mutação confirmada no gene FGFR3
  • Os participantes e/ou pais ou representantes legais devem estar dispostos e ser capazes de realizar todos os procedimentos do estudo com o melhor de sua capacidade física.
  • Pai(s) ou representante(s) legal(is) capaz(s) de dar consentimento informado assinado e participantes capazes de dar consentimento quando aplicável.

Critério de exclusão:

  • Tem hipocondroplasia (ou mutação N540K) ou condição de baixa estatura diferente de ACH (por exemplo, trissomia 21, pseudocondroplasia)
  • Os participantes receberam qualquer dose de medicamentos ou produto experimental, incluindo hormônio de crescimento humano, destinado a afetar a estatura ou proporções corporais dos participantes dentro de 6 meses após a inscrição (Semana 0/Dia 1/Visita 2).
  • Ter histórico de fechamento da placa de crescimento.
  • Fratura de ossos longos dentro de 3 meses após a inscrição (Semana 0/Dia 1/Visita 2)
  • Evidência atual de distúrbio/ceratopatia da córnea ou da retina.
  • Os participantes tiveram uma intervenção cirúrgica anterior envolvendo o forame magno (apenas Estágio 2).
  • Hiperfosfatemia.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma potencial participação num ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
Medicamento: SAR442501
Solução injetável; Injeção subcutânea
Experimental: Coorte 2
Medicamento: SAR442501
Solução injetável; Injeção subcutânea
Experimental: Coorte 3
Medicamento: SAR442501
Solução injetável; Injeção subcutânea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) e eventos adversos de interesse especial (EAIE) durante o período emergente do tratamento
Prazo: Linha de base até a semana 52
Linha de base até a semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na pontuação Z da velocidade de crescimento anualizada (AGV)
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança no AGV (cm/ano)
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança na pontuação Z da altura
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança na proporção do segmento corporal superior para inferior
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança na relação entre extremidades superiores e inferiores
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança na relação entre altura sentada e em pé (comprimento da cabeça até a nádega e comprimento total para bebês)
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança na relação entre envergadura e altura
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança na proporção do comprimento do braço para o antebraço
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança na proporção entre coxa e perna
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança na relação entre circunferência da cabeça e altura
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança no parâmetro do tronco cerebral
Prazo: Linha de base até a semana 52
Alteração na área de superfície do forame magno ósseo (cm2), medida por ressonância magnética (MRI) de cabeça e pescoço.
Linha de base até a semana 52
Mudança no parâmetro do crânio
Prazo: Linha de base até a semana 52
Alteração nas dimensões dos parâmetros da base do crânio e grau de fusão das sincondroses conforme medido pela ressonância magnética de cabeça e pescoço.
Linha de base até a semana 52
Alteração no parâmetro morfométrico da coluna
Prazo: Linha de base até a semana 52
Alteração na classificação da compressão e constrição medular avaliada por ressonância magnética de cabeça e pescoço.
Linha de base até a semana 52
Mudança no parâmetro volumétrico
Prazo: Linha de base até a semana 52
Alteração no volume do tronco cerebral e da medula espinhal medida pela ressonância magnética de cabeça e pescoço.
Linha de base até a semana 52
Mudança na pontuação geral de qualidade de vida relacionada à saúde na escala genérica do PedsQL Inventory Generic Core
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Escalas básicas genéricas do PedsQL, pontuação global variando de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhores resultados
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Alteração no escore de fadiga na Escala Multidimensional de Fadiga PedsQL
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Escala Multidimensional de Fadiga PedsQL, pontuação global variando de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhores resultados
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança na dor atual e na pontuação da pior classificação de dor (PPQ)
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Valor de pontuação do Questionário de Dor Pediátrica (PPQ) entre 0-4. Quanto mais baixo, melhor.
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudança na pontuação de mobilidade e classificação de sintomas (STEMS)
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Valor de pontuação da Ferramenta de Triagem para Mobilidade e Sintomas Diários (STEMS) entre 1-5. Quanto mais baixo, melhor.
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Alteração na pontuação de desenvolvimento no Formulário de Registro de Desenvolvimento de Acondroplasia
Prazo: Linha de base até a semana 52
Formulário de Registro do Desenvolvimento da Acondroplasia para registrar a idade em que os participantes atingem marcos de desenvolvimento. Quanto mais cedo melhor.
Linha de base até a semana 52
Avaliação do parâmetro farmacocinético (PK): concentração plasmática de SAR442501
Prazo: Linha de base para as semanas 26 e 52
Linha de base para as semanas 26 e 52
Avaliação do parâmetro PK: concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: Linha de base para as semanas 26 e 52
Linha de base para as semanas 26 e 52
Avaliação do parâmetro PK: tempo para atingir Cmax (Tmax)
Prazo: Linha de base para as semanas 26 e 52
Linha de base para as semanas 26 e 52
Avaliação do parâmetro PK: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo calculada utilizando o método trapezoidal durante um intervalo de dose (AUC0-t)
Prazo: Linha de base para as semanas 26 e 52
Linha de base para as semanas 26 e 52
Avaliação do parâmetro farmacocinético: concentração observada antes da administração do tratamento durante doses repetidas (Ctrough)
Prazo: Linha de base para as semanas 26 e 52
Linha de base para as semanas 26 e 52
Avaliação do parâmetro farmacodinâmico (PD): alteração nos níveis do biomarcador colágeno X (CXM)
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Avaliação do parâmetro PD: alteração nos níveis de osteocalcina
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Avaliação do parâmetro PD: alteração na fosfatase alcalina específica do osso
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Avaliação do parâmetro PD: alteração nos níveis de propeptídeo N-terminal do procolágeno tipo 1 (P1NP)
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Avaliação do parâmetro PD: alteração nos níveis de telopeptídeo C de colágeno tipo 1 (CTX)
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Número de participantes com anticorpos antidrogas emergentes do tratamento (ADA)
Prazo: Linha de base para a semana 26 e semana 52
Linha de base para a semana 26 e semana 52
Mudanças no exame neurológico
Prazo: Linha de base até a semana 26 e semana 52
Porcentagem de participantes com alterações (ou seja, anormal para normal ou normal para anormal) nos achados do exame neurológico
Linha de base até a semana 26 e semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

2 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

2 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de setembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de setembro de 2023

Primeira postagem (Real)

4 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DRI16646
  • U1111-1280-5374 (Identificador de registro: ICTRP)
  • 2023-503677-37 (Identificador de registro: CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso em branco, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em SAR442501

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Bangladesh

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever