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Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia di SAR442501 in partecipanti pediatrici con acondroplasia (upreACH-2)

19 marzo 2024 aggiornato da: Sanofi

Uno studio di coorte sequenziale di fase 2, in aperto, multicentrico, in 2 fasi, con incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia del SAR442501 sottocutaneo in partecipanti pediatrici con acondroplasia

Si tratta di uno studio di Fase 2, in aperto, multicentrico, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SAR442501 nei bambini dalla nascita fino a 12 anni affetti da acondroplasia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Fino a circa 275 settimane: 3 settimane di screening + 52 settimane di periodo di trattamento primario + fino a circa 216 settimane di periodo di trattamento esteso + 4 settimane di follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

36

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numero di telefono: option 6 800-633-1610
  • Email: Contact-US@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Cina
      • Wuhan, Cina, 430030
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Corea, Repubblica di
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea, Repubblica di, 03080
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 4100001
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea, Repubblica di, 135-710
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 4100002
  • Italia
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Spagna
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Pais Vasco
      • Vitoria Gasteiz, Pais Vasco, Spagna, 01008
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7240002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti devono avere ACH con una mutazione confermata nel gene FGFR3
  • I partecipanti e/o i genitori o i rappresentanti legali devono essere disposti e in grado di eseguire tutte le procedure dello studio al meglio delle proprie capacità fisiche.
  • Genitori o rappresentanti legali in grado di dare il consenso informato firmato e partecipanti in grado di dare il consenso quando applicabile.

Criteri di esclusione:

  • Avere ipocondroplasia (o mutazione N540K) o condizione di bassa statura diversa dall'ACH (p. es., trisomia 21, pseudocondroplasia)
  • I partecipanti hanno ricevuto qualsiasi dose di farmaci o prodotti sperimentali, compreso l'ormone umano della crescita, destinati a influenzare la statura o le proporzioni corporee dei partecipanti entro 6 mesi dall'iscrizione (Settimana 0/Giorno 1/Visita 2).
  • Avere una storia di chiusura della cartilagine di crescita.
  • Frattura delle ossa lunghe entro 3 mesi dall'arruolamento (Settimana 0/Giorno 1/Visita 2)
  • Evidenza attuale di disturbo/cheratopatia corneale o retinica.
  • I partecipanti hanno subito un precedente intervento chirurgico che ha coinvolto il forame magno (solo Fase 2).
  • Iperfosfatemia.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Droga: SAR442501
Soluzione iniettabile; Iniezione sottocutanea
Sperimentale: Coorte 2
Droga: SAR442501
Soluzione iniettabile; Iniezione sottocutanea
Sperimentale: Coorte 3
Droga: SAR442501
Soluzione iniettabile; Iniezione sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI) durante il periodo di emergenza del trattamento
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
Riferimento alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio Z della velocità di crescita annualizzata (AGV).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Variazione dell'AGV (cm/anno)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Variazione del punteggio Z dell'altezza
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Cambiamento nel rapporto dei segmenti corporei superiori e inferiori
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Modifica del rapporto tra gli arti superiori e inferiori
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Modifica del rapporto tra altezza da seduto e in piedi (lunghezza corona-groppa rispetto alla lunghezza totale per i neonati)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Modifica del rapporto tra apertura delle braccia e altezza
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Modifica del rapporto tra la lunghezza della parte superiore del braccio e quella dell'avambraccio
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Modifica del rapporto tra la parte superiore della gamba e quella inferiore della gamba
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Variazione del rapporto tra circonferenza della testa e altezza
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Cambiamento nei parametri del tronco encefalico
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
Variazione dell'area superficiale del forame magno osseo (cm2) misurata mediante risonanza magnetica (MRI) della testa e del collo.
Riferimento alla settimana 52
Cambiamento nei parametri del cranio
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
Variazione delle dimensioni dei parametri della base cranica e del grado di fusione delle sincondrosi misurati mediante risonanza magnetica della testa e del collo.
Riferimento alla settimana 52
Cambiamento dei parametri morfometrici della colonna vertebrale
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
Variazione del grado di compressione e costrizione del midollo valutata mediante risonanza magnetica della testa e del collo.
Riferimento alla settimana 52
Modifica del parametro volumetrico
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
Variazione del volume del tronco encefalico e del midollo spinale misurato mediante risonanza magnetica della testa e del collo.
Riferimento alla settimana 52
Variazione del punteggio complessivo della qualità della vita correlata alla salute nella scala di base generica dell'inventario PedsQL
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
PedsQL Generic Core Scales, punteggio globale compreso tra 0 e 100, con punteggi più alti che rappresentano risultati migliori
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Variazione del punteggio di fatica nella scala multidimensionale della fatica PedsQL
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
PedsQL Multidimensional Fatigue Scale, punteggio globale compreso tra 0 e 100, con punteggi più alti che rappresentano risultati migliori
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Variazione del dolore attuale e del punteggio di valutazione del dolore peggiore (PPQ).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Valore del punteggio del questionario sul dolore pediatrico (PPQ) compreso tra 0 e 4. Più basso è, meglio è.
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Variazione del punteggio di mobilità e valutazione dei sintomi (STEMS).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Valore del punteggio dello Screening Tool for Everyday Mobility and Symptoms (STEMS) compreso tra 1 e 5. Più basso è, meglio è.
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Modifica del punteggio di sviluppo nel modulo di registrazione dello sviluppo dell'acondroplasia
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
Modulo di registrazione dello sviluppo dell'acondroplasia per registrare l'età in cui i partecipanti raggiungono i traguardi dello sviluppo. Prima è meglio è.
Riferimento alla settimana 52
Valutazione del parametro farmacocinetico (PK): concentrazione plasmatica di SAR442501
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 26 e 52
Riferimento alle settimane 26 e 52
Valutazione del parametro PK: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 26 e 52
Riferimento alle settimane 26 e 52
Valutazione del parametro PK: tempo per raggiungere la Cmax (Tmax)
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 26 e 52
Riferimento alle settimane 26 e 52
Valutazione del parametro PK: area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo calcolata utilizzando il metodo trapezoidale durante un intervallo di dose (AUC0-t)
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 26 e 52
Riferimento alle settimane 26 e 52
Valutazione del parametro PK: concentrazione osservata prima della somministrazione del trattamento durante dosi ripetute (Ctrough)
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 26 e 52
Riferimento alle settimane 26 e 52
Valutazione del parametro farmacodinamico (PD): variazione dei livelli di biomarcatore del collagene X (CXM).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Valutazione del parametro PD: variazione dei livelli di osteocalcina
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Valutazione del parametro PD: variazione della fosfatasi alcalina specifica dell'osso
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Valutazione del parametro PD: variazione dei livelli di propeptide N-terminale del procollagene di tipo 1 (P1NP).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Valutazione del parametro PD: variazione dei livelli di C-Telopeptide di collagene di tipo 1 (CTX).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco emergenti dal trattamento (ADA)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Riferimento alla settimana 26 e alla settimana 52
Cambiamenti nell'esame neurologico
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 26 e alla settimana 52
Percentuale di partecipanti con modifiche (ad es. da anormale a normale o da normale ad anormale) nei risultati dell'esame neurologico
Riferimento fino alla settimana 26 e alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

2 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

2 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

4 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DRI16646
  • U1111-1280-5374 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • 2023-503677-37 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo vuoto del rapporto del caso, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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