Étude d'histoire naturelle de la fonction pancréatique exocrine chez les nourrissons atteints de fibrose kystique (FK)
26 décembre 2025 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude d'histoire naturelle de la fonction pancréatique exocrine chez les nourrissons atteints de fibrose kystique âgés de moins de 12 mois
Le but de l'étude est d'évaluer l'histoire naturelle de la fonction pancréatique exocrine en évaluant l'élastase-1 fécale (FE-1) chez les nourrissons atteints de mucoviscidose au cours de leur première année de vie.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
79
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Allemagne
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Potsdam, Allemagne
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Nedlands, Australie
- The Kids Research Institute Australia
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North Adelaide, Australie
- Women's and Children's Hospital
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South Brisbane, Australie
- Queensland Children's Hospital
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Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Québec, Canada
- Centre Hospitalier de Quebec - Universite Laval
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Seville, Espagne
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Florence, Italie
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Christchurch, Nouvelle-Zélande
- Canterbury District Health Board
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Grafton, Nouvelle-Zélande
- Starship Children's Hospital
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Gdansk, Pologne
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Bristol, Royaume-Uni
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
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Glasgow, Royaume-Uni
- Royal Hospital for Children
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Leeds, Royaume-Uni
- Leeds Regional Children's Cystic Fibrosis Centre
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Leicester, Royaume-Uni
- Leicester Royal Infirmary, University of Leicester
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London, Royaume-Uni
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, Royaume-Uni
- The Royal London Children's Hospital
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Manchester, Royaume-Uni
- Royal Manchester Children's Hospital
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Nottingham, Royaume-Uni
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Children's Clinical Research Facility
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Stoke-on-Trent, Royaume-Uni
- Royal Stoke University Hospital
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Zurich, Suisse
- Kinderspital Zürich
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Prague, Tchéquie
- Fakultni nemocnice v Motole
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Florida
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St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
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Idaho
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Boise, Idaho, États-Unis, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Childrens Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Montana
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Billings, Montana, États-Unis, 59101
- Billings Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
- Children's Nebraska
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
- Dayton Children's Hospital
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Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
- Prisma Health Clinical Research Unit - Midlands
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
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Texas
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Tyler, Texas, États-Unis, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Virginia Commonwealth University Hospital Systems, Children's Pavilion
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Washington
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Spokane, Washington, États-Unis, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- West Virginia University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Nourrissons atteints de mucoviscidose âgés de moins de (<) 6 mois à la date d'indexation qui ne sont pas éligibles au Kalydeco™ commercial (selon les étiquettes des produits locaux).
Le jour de l'inscription à cette étude sera appelé « date d'index ».
La description
Critères d'inclusion clés :
- Participants atteints de mucoviscidose âgés de moins de (<) 6 mois à la date d'indexation
- Les participants ne sont pas éligibles pour recevoir Kalydeco™ commercial (sur la base des étiquettes des produits locaux) et ne reçoivent pas Kalydeco ou tout autre modulateur du gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).
Critères d'exclusion clés :
- Participante dont la mère a pris un modulateur CFTR alors qu'elle était enceinte de la participante, ou qui a des antécédents d'exposition à un modulateur CFTR
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Cohorte A
Étude observationnelle de suivi pour caractériser l'histoire naturelle de la fonction pancréatique exocrine en mesurant FE-1 chez les nourrissons atteints de mucoviscidose.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de participants avec FE-1 supérieur ou égal à (≥) 200 microgrammes par gramme (µg/g) au fil du temps
Délai: De l'inscription jusqu'à l'âge de 12 mois du nourrisson
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De l'inscription jusqu'à l'âge de 12 mois du nourrisson
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Niveau FE-1 au fil du temps
Délai: De l'inscription jusqu'à l'âge de 12 mois du nourrisson
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De l'inscription jusqu'à l'âge de 12 mois du nourrisson
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 juillet 2024
Achèvement primaire (Réel)
27 novembre 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
27 novembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 juin 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 juillet 2024
Première publication (Réel)
17 juillet 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VX24-445-130
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès sont disponibles à l'adresse : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .