Naturhistorisk studie av eksokrin bukspyttkjertelfunksjon hos spedbarn med cystisk fibrose (CF)
26. desember 2025 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En naturhistorisk studie av eksokrin bukspyttkjertelfunksjon hos spedbarn med cystisk fibrose under 12 måneders alder
Formålet med studien er å evaluere den naturlige historien til eksokrin pankreasfunksjon ved å vurdere fekal elastase-1 (FE-1) hos spedbarn med CF i løpet av deres første leveår.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
79
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Nedlands, Australia
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Australia
- Women's and Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Québec, Canada
- Centre Hospitalier de Quebec - Universite Laval
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forente stater, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Forente stater, 59101
- Billings Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
- Children's Nebraska
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
- Prisma Health Clinical Research Unit - Midlands
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Forente stater, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Virginia Commonwealth University Hospital Systems, Children's Pavilion
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
-
-
-
-
Christchurch, New Zealand
- Canterbury District Health Board
-
Grafton, New Zealand
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
-
-
-
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Seville, Spania
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannia
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Storbritannia
- Royal Hospital for Children
-
Leeds, Storbritannia
- Leeds Regional Children's Cystic Fibrosis Centre
-
Leicester, Storbritannia
- Leicester Royal Infirmary, University of Leicester
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
London, Storbritannia
- The Royal London Children's Hospital
-
Manchester, Storbritannia
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Nottingham, Storbritannia
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Children's Clinical Research Facility
-
Stoke-on-Trent, Storbritannia
- Royal Stoke University Hospital
-
-
-
-
-
Zurich, Sveits
- Kinderspital Zürich
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Potsdam, Tyskland
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Spedbarn med CF mindre enn (<) 6 måneder gamle på indeksdatoen som ikke er kvalifisert for kommersiell Kalydeco™ (i henhold til lokale produktetiketter).
Dagen for påmelding til denne studien vil bli referert til som "indeksdatoen".
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakere med CF mindre enn (<) 6 måneder gamle på indeksdatoen
- Deltakere som ikke er kvalifisert til å motta kommersiell Kalydeco™ (basert på lokale produktetiketter) og mottar ikke Kalydeco eller noen annen cystisk fibrose transmembrane conductance regulator gene (CFTR) modulator
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Deltaker hvis mor tok en hvilken som helst CFTR-modulator mens hun var gravid med deltakeren, eller som har noen historie med eksponering for en CFTR-modulator
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Kohort A
Observasjonsoppfølgingsstudie for å karakterisere den naturlige historien til eksokrin bukspyttkjertelfunksjon ved å måle FE-1 hos spedbarn med CF.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel deltakere med FE-1 større enn eller lik (≥) 200 mikrogram per gram (µg/g) over tid
Tidsramme: Fra påmelding til spedbarnet fyller 12 måneder
|
Fra påmelding til spedbarnet fyller 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
FE-1 nivå over tid
Tidsramme: Fra påmelding til spedbarnet fyller 12 måneder
|
Fra påmelding til spedbarnet fyller 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. juli 2024
Primær fullføring (Faktiske)
27. november 2025
Studiet fullført (Faktiske)
27. november 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. juni 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. juli 2024
Først lagt ut (Faktiske)
17. juli 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VX24-445-130
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .