Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturhistorisk undersøgelse af eksokrin pancreasfunktion hos spædbørn med cystisk fibrose (CF)

26. december 2025 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En naturhistorisk undersøgelse af eksokrin pancreasfunktion hos spædbørn med cystisk fibrose under 12 måneders alderen

Formålet med undersøgelsen er at evaluere den naturlige historie af eksokrin pancreasfunktion ved at vurdere fecal elastase-1 (FE-1) hos spædbørn med CF i løbet af deres første leveår.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

79

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australien
        • Women's and Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Québec, Canada
        • Centre Hospitalier de Quebec - Universite Laval
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Leeds Regional Children's Cystic Fibrosis Centre
      • Leicester, Det Forenede Kongerige
        • Leicester Royal Infirmary, University of Leicester
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Det Forenede Kongerige
        • The Royal London Children's Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Children's Clinical Research Facility
      • Stoke-on-Trent, Det Forenede Kongerige
        • Royal Stoke University Hospital
  • Forenede Stater
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Forenede Stater, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Prisma Health Clinical Research Unit - Midlands
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University Hospital Systems, Children's Pavilion
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
        • Canterbury District Health Board
      • Grafton, New Zealand
        • Starship Children's Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zürich
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Seville, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Potsdam, Tyskland
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Spædbørn med CF mindre end (<) 6 måneder gamle på indeksdatoen, som ikke er berettiget til kommerciel Kalydeco™ (i henhold til lokale produktetiketter). Dagen for tilmelding til denne undersøgelse vil blive omtalt som "indeksdatoen".

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagere med CF mindre end (<) 6 måneder gamle på indeksdatoen
  • Deltagere, der ikke er kvalificerede til at modtage kommerciel Kalydeco™ (baseret på lokale produktetiketter) og modtager ikke Kalydeco eller nogen anden cystisk fibrose transmembrane conductance regulator gene (CFTR) modulator

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltager, hvis mor tog en hvilken som helst CFTR-modulator, mens hun var gravid med deltageren, eller som tidligere har været udsat for en CFTR-modulator

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Kohorte A
Observationel opfølgningsundersøgelse for at karakterisere den naturlige historie af eksokrin pancreasfunktion ved at måle FE-1 hos spædbørn med CF.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere med FE-1 større end eller lig med (≥) 200 mikrogram pr. gram (µg/g) over tid
Tidsramme: Fra tilmelding til spædbarnet fylder 12 måneder
Fra tilmelding til spædbarnet fylder 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
FE-1 niveau over tid
Tidsramme: Fra tilmelding til spædbarnet fylder 12 måneder
Fra tilmelding til spædbarnet fylder 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. juli 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. november 2025

Studieafslutning (Faktiske)

27. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

17. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX24-445-130

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner