Estudo de história natural da função pancreática exócrina em bebês com fibrose cística (FC)
26 de dezembro de 2025 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de história natural da função pancreática exócrina em bebês com fibrose cística com menos de 12 meses de idade
O objetivo do estudo é avaliar a história natural da função pancreática exócrina, avaliando a elastase-1 fecal (FE-1) em bebês com FC durante o primeiro ano de vida.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
79
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Alemanha
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Potsdam, Alemanha
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Nedlands, Austrália
- The Kids Research Institute Australia
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North Adelaide, Austrália
- Women's and Children's Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
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Montreal, Canadá
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Québec, Canadá
- Centre Hospitalier de Quebec - Universite Laval
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Seville, Espanha
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Florida
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Childrens Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Montana
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Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
- Billings Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- Children's Nebraska
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children's Hospital
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Prisma Health Clinical Research Unit - Midlands
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
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Texas
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University Hospital Systems, Children's Pavilion
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Florence, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Christchurch, Nova Zelândia
- Canterbury District Health Board
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Grafton, Nova Zelândia
- Starship Children's Hospital
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Gdansk, Polônia
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Bristol, Reino Unido
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
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Glasgow, Reino Unido
- Royal Hospital for Children
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Leeds, Reino Unido
- Leeds Regional Children's Cystic Fibrosis Centre
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Leicester, Reino Unido
- Leicester Royal Infirmary, University of Leicester
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, Reino Unido
- The Royal London Children's Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Royal Manchester Children's Hospital
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Nottingham, Reino Unido
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Children's Clinical Research Facility
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Stoke-on-Trent, Reino Unido
- Royal Stoke University Hospital
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Zurich, Suíça
- Kinderspital Zürich
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Prague, Tcheca
- Fakultni Nemocnice V Motole
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Bebês com FC com menos de (<) 6 meses de idade na data do índice que não são elegíveis para Kalydeco™ comercial (de acordo com os rótulos dos produtos locais).
O dia da inscrição neste estudo será denominado "data índice".
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Participantes com FC com menos de (<) 6 meses de idade na data do índice
- Os participantes não são elegíveis para receber Kalydeco™ comercial (com base nos rótulos dos produtos locais) e não estão recebendo Kalydeco ou qualquer outro modulador do gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).
Principais critérios de exclusão:
- Participante cuja mãe tomou qualquer modulador CFTR durante a gravidez do participante ou que tenha qualquer histórico de exposição a um modulador CFTR
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo se aplicam.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Coorte A
Estudo observacional de acompanhamento para caracterizar a história natural da função pancreática exócrina medindo FE-1 em bebês com FC.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de participantes com FE-1 maior ou igual a (≥) 200 microgramas por grama (µg/g) ao longo do tempo
Prazo: Da matrícula até o bebê completar 12 meses de idade
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Da matrícula até o bebê completar 12 meses de idade
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Nível FE-1 ao longo do tempo
Prazo: Da matrícula até o bebê completar 12 meses de idade
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Da matrícula até o bebê completar 12 meses de idade
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de julho de 2024
Conclusão Primária (Real)
27 de novembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
27 de novembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de julho de 2024
Primeira postagem (Real)
17 de julho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX24-445-130
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .