Естествознание экзокринной функции поджелудочной железы у детей с муковисцидозом (МВ)
26 декабря 2025 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Естествознание экзокринной функции поджелудочной железы у детей с муковисцидозом в возрасте до 12 месяцев
Цель исследования — оценить естественное течение экзокринной функции поджелудочной железы путем оценки фекальной эластазы-1 (FE-1) у детей с МВ в течение первого года жизни.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
79
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Nedlands, Австралия
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Австралия
- Women's and Children's Hospital
-
South Brisbane, Австралия
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Германия
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Potsdam, Германия
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
-
-
-
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Seville, Испания
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Florence, Италия
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
-
-
-
-
Montreal, Канада
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Québec, Канада
- Centre Hospitalier de Quebec - Universite Laval
-
Toronto, Канада
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Christchurch, Новая Зеландия
- Canterbury District Health Board
-
Grafton, Новая Зеландия
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
-
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Соединенное Королевство
- Royal Hospital for Children
-
Leeds, Соединенное Королевство
- Leeds Regional Children's Cystic Fibrosis Centre
-
Leicester, Соединенное Королевство
- Leicester Royal Infirmary, University of Leicester
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
London, Соединенное Королевство
- The Royal London Children's Hospital
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Nottingham, Соединенное Королевство
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Children's Clinical Research Facility
-
Stoke-on-Trent, Соединенное Королевство
- Royal Stoke University Hospital
-
-
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Соединенные Штаты, 59101
- Billings Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114
- Children's Nebraska
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29203
- Prisma Health Clinical Research Unit - Midlands
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- Virginia Commonwealth University Hospital Systems, Children's Pavilion
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Prague, Чехия
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Zurich, Швейцария
- Kinderspital Zürich
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Младенцы с CF в возрасте до (<) 6 месяцев на дату индексации, которым не подходит коммерческий Kalydeco™ (согласно местным этикеткам).
День включения в это исследование будет называться «индексной датой».
Описание
Ключевые критерии включения:
- Участники с МВ в возрасте менее (<) 6 месяцев на индексную дату
- Участники не имеют права на получение коммерческого Kalydeco™ (на основании местных этикеток продукта) и не получают Kalydeco или любой другой модулятор гена регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR).
Ключевые критерии исключения:
- Участница, мать которой принимала какой-либо модулятор CFTR во время беременности участницы, или которая имела какой-либо опыт воздействия модулятора CFTR.
Применяются другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Когорта А
Наблюдательное последующее исследование для характеристики естественного течения экзокринной функции поджелудочной железы путем измерения FE-1 у детей с МВ.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля участников с FE-1, превышающим или равным (≥) 200 микрограмм на грамм (мкг/г) с течением времени
Временное ограничение: От регистрации до достижения младенцем возраста 12 месяцев.
|
От регистрации до достижения младенцем возраста 12 месяцев.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Уровень FE-1 с течением времени
Временное ограничение: От регистрации до достижения младенцем возраста 12 месяцев.
|
От регистрации до достижения младенцем возраста 12 месяцев.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 июля 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
27 ноября 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 ноября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 июня 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 июля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 июля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VX24-445-130
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .