Naturhistorische Untersuchung der exokrinen Pankreasfunktion bei Säuglingen mit Mukoviszidose (CF)
26. Dezember 2025 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine naturkundliche Studie zur exokrinen Pankreasfunktion bei Säuglingen mit Mukoviszidose im Alter von weniger als 12 Monaten
Der Zweck der Studie besteht darin, den natürlichen Verlauf der exokrinen Pankreasfunktion durch Beurteilung der fäkalen Elastase-1 (FE-1) bei Säuglingen mit CF im ersten Lebensjahr zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
79
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Nedlands, Australien
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Australien
- Women's and Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Deutschland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Deutschland
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Potsdam, Deutschland
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
-
-
-
-
Florence, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Québec, Kanada
- Centre Hospitalier de Quebec - Universite Laval
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Christchurch, Neuseeland
- Canterbury District Health Board
-
Grafton, Neuseeland
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
-
-
-
-
Zurich, Schweiz
- Kinderspital Zürich
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Seville, Spanien
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Prague, Tschechien
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Vereinigte Staaten, 59101
- Billings Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
- Children's Nebraska
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
- Prisma Health Clinical Research Unit - Midlands
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
- Virginia Commonwealth University Hospital Systems, Children's Pavilion
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bristol, Vereinigtes Königreich
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Vereinigtes Königreich
- Royal Hospital For Children
-
Leeds, Vereinigtes Königreich
- Leeds Regional Children's Cystic Fibrosis Centre
-
Leicester, Vereinigtes Königreich
- Leicester Royal Infirmary, University of Leicester
-
London, Vereinigtes Königreich
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Vereinigtes Königreich
- The Royal London Children's Hospital
-
Manchester, Vereinigtes Königreich
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Nottingham, Vereinigtes Königreich
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Children's Clinical Research Facility
-
Stoke-on-Trent, Vereinigtes Königreich
- Royal Stoke University Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Säuglinge mit CF, die zum Indexdatum jünger als (<) 6 Monate sind und keinen Anspruch auf kommerzielles Kalydeco™ haben (gemäß den lokalen Produktetiketten).
Der Tag der Einschreibung in diese Studie wird als „Indexdatum“ bezeichnet.
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Teilnehmer mit CF, die zum Indexdatum weniger als (<) 6 Monate alt waren
- Teilnehmer sind nicht berechtigt, kommerzielles Kalydeco™ zu erhalten (basierend auf lokalen Produktetiketten) und erhalten weder Kalydeco noch einen anderen CFTR-Modulator (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Gene).
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Teilnehmerin, deren Mutter während der Schwangerschaft mit der Teilnehmerin einen CFTR-Modulator eingenommen hat oder die in der Vergangenheit einem CFTR-Modulator ausgesetzt war
Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
|
Kohorte A
Beobachtungsfolgestudie zur Charakterisierung des natürlichen Verlaufs der exokrinen Pankreasfunktion durch Messung von FE-1 bei Säuglingen mit CF.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Anteil der Teilnehmer mit FE-1 größer oder gleich (≥) 200 Mikrogramm pro Gramm (µg/g) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Von der Einschulung bis zur Vollendung des 12. Lebensmonats des Säuglings
|
Von der Einschulung bis zur Vollendung des 12. Lebensmonats des Säuglings
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
FE-1-Level im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Einschulung bis zur Vollendung des 12. Lebensmonats des Säuglings
|
Von der Einschulung bis zur Vollendung des 12. Lebensmonats des Säuglings
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
9. Juli 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
27. November 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
27. November 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
27. Juni 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. Juli 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
17. Juli 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
31. Dezember 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. Dezember 2025
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- VX24-445-130
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und zum Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Mukoviszidose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen