Přirozená historie exokrinní funkce pankreatu u kojenců s cystickou fibrózou (CF)
26. prosince 2025 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Přirozená historie exokrinní funkce pankreatu u kojenců s cystickou fibrózou mladších než 12 měsíců
Účelem studie je zhodnotit přirozenou historii exokrinní pankreatické funkce hodnocením fekální elastázy-1 (FE-1) u kojenců s CF během jejich prvního roku života.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
79
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Nedlands, Austrálie
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Austrálie
- Women's and Children's Hospital
-
South Brisbane, Austrálie
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Itálie
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Québec, Kanada
- Centre Hospitalier de Quebec - Universite Laval
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Christchurch, Nový Zéland
- Canterbury District Health Board
-
Grafton, Nový Zéland
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Německo
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Potsdam, Německo
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
-
-
-
-
Bristol, Spojené království
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Spojené království
- Royal Hospital For Children
-
Leeds, Spojené království
- Leeds Regional Children's Cystic Fibrosis Centre
-
Leicester, Spojené království
- Leicester Royal Infirmary, University of Leicester
-
London, Spojené království
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Spojené království
- The Royal London Children's Hospital
-
Manchester, Spojené království
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Nottingham, Spojené království
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Children's Clinical Research Facility
-
Stoke-on-Trent, Spojené království
- Royal Stoke University Hospital
-
-
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Spojené státy, 59101
- Billings Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
- Children's Nebraska
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
- Prisma Health Clinical Research Unit - Midlands
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University Hospital Systems, Children's Pavilion
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Prague, Česko
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Seville, Španělsko
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Zurich, Švýcarsko
- Kinderspital Zürich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Kojenci s CF mladší než (<) 6 měsíců k datu indexu, kteří nejsou způsobilí pro komerční Kalydeco™ (podle místních označení produktů).
Den zápisu do této studie bude označován jako „datum indexu“.
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Účastníci s CF mladší než (<) 6 měsíců k datu indexu
- Účastníci nemají nárok na komerční Kalydeco™ (na základě místních označení produktů) a nedostávají Kalydeco ani žádný jiný modulátor transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR).
Klíčová kritéria vyloučení:
- Účastnice, jejíž matka užívala jakýkoli modulátor CFTR během těhotenství s účastnicí nebo která byla v minulosti vystavena modulátoru CFTR
Platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kohorta A
Následná observační studie k charakterizaci přirozené historie exokrinní funkce pankreatu měřením FE-1 u kojenců s CF.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl účastníků s FE-1 vyšším nebo rovným (≥) 200 mikrogramům na gram (µg/g) v průběhu času
Časové okno: Od zápisu až do věku 12 měsíců dítěte
|
Od zápisu až do věku 12 měsíců dítěte
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Úroveň FE-1 v průběhu času
Časové okno: Od zápisu až do věku 12 měsíců dítěte
|
Od zápisu až do věku 12 měsíců dítěte
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. července 2024
Primární dokončení (Aktuální)
27. listopadu 2025
Dokončení studie (Aktuální)
27. listopadu 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. června 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. července 2024
První zveřejněno (Aktuální)
17. července 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VX24-445-130
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .