Studio di storia naturale della funzione pancreatica esocrina nei neonati con fibrosi cistica (FC)
26 dicembre 2025 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di storia naturale sulla funzione pancreatica esocrina nei neonati con fibrosi cistica di età inferiore a 12 mesi
Lo scopo dello studio è valutare la storia naturale della funzione pancreatica esocrina valutando l'elastasi fecale-1 (FE-1) nei neonati con fibrosi cistica durante il loro primo anno di vita.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
79
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Nedlands, Australia
- The Kids Research Institute Australia
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North Adelaide, Australia
- Women's and Children's Hospital
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South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Québec, Canada
- Centre Hospitalier de Quebec - Universite Laval
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
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Prague, Cechia
- Fakultni nemocnice v Motole
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Berlin, Germania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Germania
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Potsdam, Germania
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Florence, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Christchurch, Nuova Zelanda
- Canterbury District Health Board
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Grafton, Nuova Zelanda
- Starship Children's Hospital
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Gdansk, Polonia
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Bristol, Regno Unito
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
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Glasgow, Regno Unito
- Royal Hospital For Children
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Leeds, Regno Unito
- Leeds Regional Children's Cystic Fibrosis Centre
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Leicester, Regno Unito
- Leicester Royal Infirmary, University of Leicester
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, Regno Unito
- The Royal London Children's Hospital
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Manchester, Regno Unito
- Royal Manchester Children's Hospital
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Nottingham, Regno Unito
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Children's Clinical Research Facility
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Stoke-on-Trent, Regno Unito
- Royal Stoke University Hospital
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Seville, Spagna
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Florida
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St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
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Idaho
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Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Childrens Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Michigan Medicine
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Montana
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Billings, Montana, Stati Uniti, 59101
- Billings Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
- Children's Nebraska
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
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-
Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
- Dayton Children's Hospital
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Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
- Prisma Health Clinical Research Unit - Midlands
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
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Texas
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Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University Hospital Systems, Children's Pavilion
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Washington
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- West Virginia University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Zurich, Svizzera
- Kinderspital Zürich
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Neonati affetti da FC di età inferiore a (<) 6 mesi alla data indice che non sono idonei per Kalydeco™ commerciale (secondo le etichette dei prodotti locali).
Il giorno dell'iscrizione a questo studio verrà denominato "data indice".
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Partecipanti con FC di età inferiore a (<) 6 mesi alla data indice
- I partecipanti non idonei a ricevere Kalydeco™ commerciale (in base alle etichette dei prodotti locali) e non ricevono Kalydeco o qualsiasi altro modulatore del gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)
Criteri chiave di esclusione:
- Partecipante la cui madre ha assunto un modulatore CFTR durante la gravidanza del partecipante o che ha una storia di esposizione a un modulatore CFTR
Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Coorte A
Studio osservazionale di follow-up per caratterizzare la storia naturale della funzione pancreatica esocrina misurando FE-1 nei neonati con fibrosi cistica.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Proporzione di partecipanti con FE-1 maggiore o uguale a (≥) 200 microgrammi per grammo (μg/g) nel tempo
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino al compimento dei 12 mesi di età dell'infante
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Dall'iscrizione fino al compimento dei 12 mesi di età dell'infante
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Livello FE-1 nel tempo
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino al compimento dei 12 mesi di età dell'infante
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Dall'iscrizione fino al compimento dei 12 mesi di età dell'infante
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 luglio 2024
Completamento primario (Effettivo)
27 novembre 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
27 novembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 giugno 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 luglio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
17 luglio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
31 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX24-445-130
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sulla procedura per la richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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