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Estudio de la historia natural de la función pancreática exocrina en bebés con fibrosis quística (FQ)

26 de diciembre de 2025 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de historia natural de la función pancreática exocrina en bebés con fibrosis quística de menos de 12 meses de edad

El propósito del estudio es evaluar la historia natural de la función pancreática exocrina mediante la evaluación de la elastasa-1 fecal (FE-1) en bebés con FQ durante su primer año de vida.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

79

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemania
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Potsdam, Alemania
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's and Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Québec, Canadá
        • Centre Hospitalier de Quebec - Universite Laval
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
  • Chequia
      • Prague, Chequia
        • Fakultni Nemocnice V Motole
  • España
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Seville, España
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Estados Unidos
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Prisma Health Clinical Research Unit - Midlands
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University Hospital Systems, Children's Pavilion
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda
        • Canterbury District Health Board
      • Grafton, Nueva Zelanda
        • Starship Children's Hospital
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Reino Unido
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds Regional Children's Cystic Fibrosis Centre
      • Leicester, Reino Unido
        • Leicester Royal Infirmary, University of Leicester
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Reino Unido
        • The Royal London Children's Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Reino Unido
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Children's Clinical Research Facility
      • Stoke-on-Trent, Reino Unido
        • Royal Stoke University Hospital
  • Suiza
      • Zurich, Suiza
        • Kinderspital Zürich

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Bebés con FQ de menos de (<) 6 meses de edad en la fecha índice que no son elegibles para Kalydeco™ comercial (según las etiquetas de los productos locales). El día de inscripción en este estudio se denominará "fecha índice".

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Participantes con FQ de menos de (<) 6 meses de edad en la fecha índice
  • Los participantes no son elegibles para recibir Kalydeco™ comercial (según las etiquetas de los productos locales) y no reciben Kalydeco ni ningún otro modulador del gen regulador de la conductancia transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística.

Criterios de exclusión clave:

  • Participante cuya madre tomó cualquier modulador de CFTR mientras estaba embarazada del participante, o que tiene antecedentes de exposición a un modulador de CFTR

Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Cohorte A
Estudio observacional de seguimiento para caracterizar la historia natural de la función pancreática exocrina midiendo FE-1 en bebés con FQ.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de participantes con FE-1 mayor o igual a (≥) 200 microgramos por gramo (μg/g) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde la Inscripción hasta que el Bebé cumpla 12 Meses de Edad
Desde la Inscripción hasta que el Bebé cumpla 12 Meses de Edad

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Nivel FE-1 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde la Inscripción hasta que el Bebé cumpla 12 Meses de Edad
Desde la Inscripción hasta que el Bebé cumpla 12 Meses de Edad

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de julio de 2024

Finalización primaria (Actual)

27 de noviembre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

27 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

17 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX24-445-130

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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