Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie historii naturalnej zewnątrzwydzielniczej funkcji trzustki u niemowląt chorych na mukowiscydozę (CF)

26 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie historii naturalnej zewnątrzwydzielniczej funkcji trzustki u niemowląt z mukowiscydozą w wieku poniżej 12 miesięcy

Celem badania jest ocena naturalnego przebiegu zewnątrzwydzielniczej funkcji trzustki poprzez ocenę elastazy-1 w kale (FE-1) u niemowląt chorych na mukowiscydozę w pierwszym roku życia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

79

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's and Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Seville, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Québec, Kanada
        • Centre Hospitalier de Quebec - Universite Laval
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Potsdam, Niemcy
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia
        • Canterbury District Health Board
      • Grafton, Nowa Zelandia
        • Starship Children's Hospital
  • Polska
      • Gdansk, Polska
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Prisma Health Clinical Research Unit - Midlands
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University Hospital Systems, Children's Pavilion
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria
        • Kinderspital Zürich
  • Włochy
      • Florence, Włochy
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds Regional Children's Cystic Fibrosis Centre
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo
        • Leicester Royal Infirmary, University of Leicester
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • The Royal London Children's Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Children's Clinical Research Facility
      • Stoke-on-Trent, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Stoke University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Niemowlęta z mukowiscydozą w wieku poniżej (<) 6 miesięcy w dniu indeksowania, które nie kwalifikują się do komercyjnego preparatu Kalydeco™ (zgodnie z lokalnymi etykietami produktów). Dzień włączenia do tego badania będzie określany jako „data indeksowania”.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy z mukowiscydozą w wieku poniżej (<) 6 miesięcy w dniu indeksowania
  • Uczestnicy nie kwalifikują się do otrzymania komercyjnego preparatu Kalydeco™ (na podstawie lokalnych etykiet produktów) i nie otrzymują preparatu Kalydeco ani żadnego innego modulatora genu transbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR) mukowiscydozy

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik, którego matka przyjmowała jakikolwiek modulator CFTR w czasie ciąży z uczestnikiem lub który miał w przeszłości narażenie na modulator CFTR

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Kohorta A
Obserwacyjne badanie uzupełniające mające na celu scharakteryzowanie naturalnej historii zewnątrzwydzielniczej funkcji trzustki poprzez pomiar FE-1 u niemowląt z mukowiscydozą.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z FE-1 większym lub równym (≥) 200 mikrogramów na gram (µg/g) w czasie
Ramy czasowe: Od momentu zapisania się do ukończenia przez niemowlę 12 miesiąca życia
Od momentu zapisania się do ukończenia przez niemowlę 12 miesiąca życia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziom FE-1 w miarę upływu czasu
Ramy czasowe: Od momentu zapisania się do ukończenia przez niemowlę 12 miesiąca życia
Od momentu zapisania się do ukończenia przez niemowlę 12 miesiąca życia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 listopada 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX24-445-130

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych Vertex i procesu składania wniosku o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj