A Huntington-kór neurobiológiai előrejelzői (PREDICT-HD) (PREDICT-HD)
A Huntington-kór neurobiológiai előrejelzői
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A Huntington-kór (HD) egy öröklött betegség, amely változásokat okoz az egyén mozgás-, gondolkodás- és érzésszabályozási képességében. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy többet megtudjon a gondolkodási készségek, az érzelmi szabályozás, valamint az agy szerkezetének és működésének kezdeti változásairól, amint egy személy megkezdi az átmenetet az egészségből a HD-re.
Az előzetes tanulmányok azt mutatják, hogy a HD-ben szenvedők jelentős hanyatlást mutattak a tényleges diagnózis előtt. Ez a tanulmány segít feltárni a betegség legkorábbi jeleit, és azt, hogy milyen tényezők befolyásolják azt az életkort, amikor a génhordozó személynél kialakul a betegség. Információt kell szerezni a HD korai stádiumairól, hogy olyan gyógyszereket fejlesszünk ki, amelyek lassíthatják vagy elodázhatják a HD kialakulását. A kutatók remélik, hogy ez a tanulmány alapvető információkkal szolgál majd a HD-re vonatkozó kísérleti gyógyszerek jövőbeli vizsgálataihoz.
A vizsgálat során a résztvevők számos részletes teszten esnek át, beleértve az agy MRI-vizsgálatát, kognitív értékeléseket, fizikális vizsgálatokat, biominta (vér, vizelet, agyi gerincfolyadék) gyűjtését, valamint neurológiai és pszichiátriai vizsgálatokat.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- HD kockázatnak kitett férfiak és nők, akiket HD génmutációra teszteltek, és akiknél nem diagnosztizálták a HD tüneteit (CAG ≥36 a CAG-bővített csoportban vagy CAG <36 a CAG-norm csoportban).
Kizárási kritériumok:
- manifeszt HD diagnózisa (a neurológus legalább 50%-os megbízhatósága a tünetek jelenlétében);
- instabil orvosi vagy pszichiátriai betegség klinikai bizonyítéka (beleértve a szerhasználatot is);
- súlyos tanulási zavar vagy mentális retardáció a kórtörténetben;
- egyéb központi idegrendszeri betegség vagy esemény anamnézisében (pl. görcsrohamok vagy fejsérülés);
- jelenlegi kezelés antipszichotikus gyógyszerekkel, beleértve a hagyományos neuroleptikumokat, például a haloperidolt, valamint az atípusos antipszichotikumokat, a riszperidont, klozapint, kvetiapint és olanzapint;
- rendszeres kezelés fenotiazin-származék antiemetikus gyógyszerekkel, például proklórperazinnal, metoklopramiddal, prometazinnal és inapzinnal (havonta több mint háromszor);
A lumbálpunkció speciális kizárási kritériumai:
- Az antikoagulánsok jelenlegi használata
- A vérlemezke-ellenes szerek jelenlegi alkalmazása
- Nem tud beleegyezést adni saját maga számára
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A betegség diagnózisának előrejelzésének finomítása (motoros konverzió)
Időkeret: Egy év
|
A HD-diagnózis jobban megjósolható, ha longitudinális változást adunk a striatális és fehérállomány-térfogat alapértékeihez, az ütemes és gyorsított koppintási pontszámhoz, a stroop interferenciához és a motoros pontszámhoz.
|
Egy év
|
|
A diagnózis felállítása előtt jellemezze a betegség progresszióját.
Időkeret: Egy év
|
Dokumentálja az egyes markerek változási pontszámait a meredekségükkel. A változási arányok időbeli összehasonlítása olyan intézkedéseket javasol, amelyek a klinikai vizsgálatokhoz a legmegfelelőbbek a nagy hatásméret és az alacsony variabilitás miatt. |
Egy év
|
|
A betegségre vonatkozó intézkedések lehetséges érvényességének és megbízhatóságának megállapítása.
Időkeret: Egy év
|
Ez megköveteli, hogy folyamatosan elemezzük a közelmúltban gyűjtött adatokat, távolítsuk el az érzéketlen elemeket, és adjunk hozzá új, tesztelendő elemeket a vizsgálat során. A jövőbeni több helyszínen végzett kísérletek és tanulmányok ereje és érzékenysége a marker érvényességének pontos mérésétől függ. A HD-diagnózis jobban megjósolható lesz az új szabványosított megbízhatósági tréninget követő UHDRS összmotoros pontszám és a módosított, nagyobb kihívást jelentő körülmények között végzett koppintási feladat alapján. A pszichiátriai és funkcionális értékeléseket a tételre adott válaszelemzésekkel és a tételszerkesztések dinamikus tesztelésével javítják, hogy a klinikai vizsgálatokhoz pszichometriailag legmegfelelőbb tételeket állítsanak elő. |
Egy év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Egyedi biomarker aláírásokat tartalmazó agyi gerincfolyadék.
Időkeret: Egy év
|
A lumbálpunkciót az Iowai Egyetemen végzik
|
Egy év
|
|
Az agyi gerincfolyadék biomarkerének változásai a HD progressziójával összefüggésben.
Időkeret: Egy év
|
A lumbálpunkciót az Iowai Egyetemen végzik
|
Egy év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jane S. Paulsen, Ph.D., University of Iowa
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Paulsen JS, Lourens S, Kieburtz K, Zhang Y. Sample enrichment for clinical trials to show delay of onset in huntington disease. Mov Disord. 2019 Feb;34(2):274-280. doi: 10.1002/mds.27595. Epub 2019 Jan 14.
- Reed ER, Latourelle JC, Bockholt JH, Bregu J, Smock J, Paulsen JS, Myers RH; PREDICT-HD CSF ancillary study investigators. MicroRNAs in CSF as prodromal biomarkers for Huntington disease in the PREDICT-HD study. Neurology. 2018 Jan 23;90(4):e264-e272. doi: 10.1212/WNL.0000000000004844. Epub 2017 Dec 27.
- Epping EA, Kim JI, Craufurd D, Brashers-Krug TM, Anderson KE, McCusker E, Luther J, Long JD, Paulsen JS; PREDICT-HD Investigators and Coordinators of the Huntington Study Group. Longitudinal Psychiatric Symptoms in Prodromal Huntington's Disease: A Decade of Data. Am J Psychiatry. 2016 Feb 1;173(2):184-92. doi: 10.1176/appi.ajp.2015.14121551. Epub 2015 Oct 16.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Elmebaj
- Kogníciós zavarok
- Vitustánc
- Huntington-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 199904075
- R01NS040068 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .