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Predittori neurobiologici della malattia di Huntington (PREDICT-HD) (PREDICT-HD)

18 dicembre 2023 aggiornato da: University of Iowa

Predittori neurobiologici della prova della malattia di Huntington

Lo scopo di questo studio è studiare i primi cambiamenti cerebrali e comportamentali nelle persone che hanno l'espansione del gene per la malattia di Huntington, ma sono attualmente sane e non hanno sintomi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Descrizione dettagliata

La Malattia di Huntington (HD) è una malattia ereditaria che provoca cambiamenti nella capacità di una persona di controllare i movimenti, il pensiero e i sentimenti. L'intento di questo studio è quello di saperne di più sui cambiamenti iniziali nelle capacità di pensiero, nella regolazione emotiva e nella struttura e funzione del cervello quando una persona inizia la transizione dalla salute alla MH.

Studi preliminari indicano che le persone con MH possono avere un marcato declino prima di una vera e propria diagnosi. Questo studio aiuterà a rivelare i primi indicatori della malattia e quali fattori influenzano l'età in cui una persona portatrice del gene sviluppa la malattia. È necessario ottenere informazioni sulle prime fasi della MH per sviluppare farmaci che possano rallentare o posticipare l'insorgenza della MH. I ricercatori sperano che questo studio fornisca informazioni essenziali per futuri studi sui farmaci sperimentali per la MH.

Durante questo studio, i partecipanti saranno sottoposti a numerosi test dettagliati, tra cui scansioni MRI del cervello, valutazioni cognitive, esami fisici, raccolta di campioni biologici (sangue, urina, liquido spinale cerebrale) e test neurologici e psichiatrici.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1700

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Persone a rischio di MH, che sono state testate per la mutazione del gene MH e a cui non sono stati diagnosticati sintomi di MH.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • uomini e donne a rischio di MH, che sono stati testati per la mutazione del gene MH e a cui non sono stati diagnosticati sintomi di MH (CAG ≥36 per il gruppo CAG-espanso o CAG <36 per il gruppo CAG-norma).

Criteri di esclusione:

  • diagnosi di MH manifesta (confidenza di almeno il 50% da parte del neurologo sulla presenza dei sintomi);
  • evidenza clinica di malattia medica o psichiatrica instabile (compreso l'abuso di sostanze);
  • storia di grave disabilità dell'apprendimento o ritardo mentale;
  • storia di altre malattie o eventi del sistema nervoso centrale (ad esempio, convulsioni o trauma cranico);
  • trattamento in corso con farmaci antipsicotici, inclusi i neurolettici tradizionali come l'aloperidolo e gli antipsicotici atipici risperidone, clozapina, quetiapina e olanzapina;
  • trattamento con farmaci antiemetici derivati ​​dalla fenotiazina come proclorperazina, metoclopramide, prometazina e inapsina su base regolare (più di 3 volte al mese);

Criteri specifici di esclusione per la puntura lombare:

  • Uso corrente di anticoagulanti
  • Uso corrente di antipiastrinici
  • Impossibile fornire il proprio consenso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Perfezionare la previsione della diagnosi della malattia (conversione motoria)
Lasso di tempo: Un anno
La diagnosi di MH sarà prevista meglio aggiungendo il cambiamento longitudinale alle misure di base dei volumi striatali e della sostanza bianca, punteggio del tapping tonale e accelerato, interferenza dello stroop e punteggio motorio.
Un anno
Caratterizzare la progressione della malattia prima della diagnosi.
Lasso di tempo: Un anno

Documenta i punteggi di modifica per ogni marcatore utilizzando la sua pendenza.

I confronti dei tassi di variazione nel tempo suggeriranno le misure più adatte agli studi clinici grazie alle grandi dimensioni dell'effetto e alla bassa variabilità.
Un anno
Stabilire la possibile validità e affidabilità delle misure di malattia.
Lasso di tempo: Un anno

Ciò richiederà l'analisi continua dei dati raccolti di recente, la rimozione di elementi non sensibili e l'aggiunta di nuovi elementi da testare nel corso dello studio. La potenza e la sensibilità delle future sperimentazioni e studi multi-sito dipendono da misure accurate della validità dei marcatori.

La diagnosi di HD sarà meglio prevista dal punteggio motorio totale UHDRS a seguito di un nuovo addestramento di affidabilità standardizzato e dall'attività di maschiatura in condizioni modificate più impegnative. Le valutazioni psichiatriche e funzionali saranno migliorate con l'analisi della risposta agli elementi e il pilotaggio dinamico delle modifiche degli elementi per stabilire gli elementi psicometricamente più validi per le sperimentazioni cliniche.
Un anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Liquido spinale cerebrale contenente firme di biomarcatori unici.
Lasso di tempo: Un anno
La puntura lombare è condotta presso l'Università dell'Iowa
Un anno
Cambiamenti del biomarcatore del liquido spinale cerebrale correlati alla progressione della MH.
Lasso di tempo: Un anno
La puntura lombare è condotta presso l'Università dell'Iowa
Un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Iowa

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Jane S. Paulsen, Ph.D., University of Iowa

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2002

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 gennaio 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2003

Primo Inserito (Stimato)

9 gennaio 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199904075
  • R01NS040068 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati sono stati anonimizzati e resi anonimi con i migliori metodi possibili per consentire e facilitare la condivisione dei dati con altri investigatori. I dati sono stati condivisi con CHDI e dbGaP.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno su dbGaP e presso CHDI per la condivisione dei dati senza endpoint previsto.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

NINDS monitora dbGaP e lo staff scientifico di CHDI monitora la loro copia dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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