Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neurobiologické prediktory Huntingtonovy choroby (PREDICT-HD) (PREDICT-HD)

18. prosince 2023 aktualizováno: University of Iowa

Pokus o neurobiologické prediktory Huntingtonovy choroby

Účelem této studie je studovat rané změny mozku a chování u lidí, kteří mají genovou expanzi pro Huntingtonovu chorobu, ale jsou v současné době zdraví a nemají žádné příznaky.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Detailní popis

Huntingtonova choroba (HD) je dědičné onemocnění, které způsobuje změny ve schopnosti člověka ovládat pohyby, myšlení a pocity. Záměrem této studie je dozvědět se více o počínajících změnách v myšlení, emoční regulaci a mozkové struktuře a funkci, když člověk začíná přechod od zdraví k HD.

Předběžné studie naznačují, že lidé s HD mohou mít před skutečnou diagnózou výrazný pokles. Tato studie pomůže odhalit nejranější příznaky onemocnění a jaké faktory ovlivňují věk, ve kterém se u osoby nesoucí gen onemocnění rozvine. Je nutné získat informace o časných stadiích HD, aby bylo možné vyvinout léky, které mohou zpomalit nebo oddálit nástup HD. Vyšetřovatelé doufají, že tato studie poskytne základní informace pro budoucí studie experimentálních léků na HD.

Během této studie účastníci podstoupí několik podrobných testů, včetně MRI skenů mozku, kognitivních hodnocení, fyzických vyšetření, odběru bio vzorků (krev, moči, mozkomíšního moku) a neurologického a psychiatrického testování.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1700

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Lidé s rizikem HD, kteří byli testováni na mutaci genu HD a u kterých nebyly diagnostikovány příznaky HD.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • muži a ženy s rizikem HD, kteří byli testováni na mutaci genu HD a u kterých nebyly diagnostikovány příznaky HD (CAG ≥36 pro skupinu s rozšířenou CAG nebo CAG <36 pro skupinu s normou CAG).

Kritéria vyloučení:

  • diagnóza manifestní HD (alespoň 50% jistota neurologa, že jsou přítomny příznaky);
  • klinický důkaz nestabilního lékařského nebo psychiatrického onemocnění (včetně zneužívání návykových látek);
  • historie těžké poruchy učení nebo mentální retardace;
  • anamnéza jiného onemocnění nebo události CNS (např. záchvaty nebo trauma hlavy);
  • současná léčba antipsychotickými léky, včetně tradičních neuroleptik, jako je haloperidol, stejně jako atypická antipsychotika risperidon, klozapin, kvetiapin a olanzapin;
  • pravidelná léčba antiemetiky na bázi fenothiazinu, jako je prochlorperazin, metoklopramid, promethazin a inapsine (více než 3krát za měsíc);

Specifická vylučovací kritéria pro lumbální punkci:

  • Současné užívání antikoagulancií
  • Současné použití protidestičkových látek
  • Nemůže poskytnout souhlas za sebe

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zpřesnění predikce diagnózy onemocnění (motorická konverze)
Časové okno: Jeden rok
Diagnózu HD bude možné lépe předvídat přidáním podélné změny k základním hodnotám objemů striatálního a bílé hmoty, skóre tónového a zrychleného klepání, stroopovy interference a motorického skóre.
Jeden rok
Před diagnózou charakterizujte progresi onemocnění.
Časové okno: Jeden rok

Zdokumentujte skóre změn pro každý marker pomocí jeho sklonu.

Srovnání rychlostí změn v průběhu času navrhne opatření, která se nejlépe hodí pro klinické studie, a to díky velké velikosti účinku a nízké variabilitě.
Jeden rok
Stanovte možnou platnost a spolehlivost opatření týkajících se onemocnění.
Časové okno: Jeden rok

To bude vyžadovat, abychom průběžně analyzovali nedávno shromážděná data, odstraňovali položky, které nejsou citlivé, a přidávali nové položky, které mají být testovány v průběhu studie. Síla a citlivost budoucích vícemístných studií a studií závisí na přesných měřeních validity markerů.

Diagnóza HD bude lépe předvídatelná na základě celkového skóre motoru UHDRS po novém standardizovaném školení spolehlivosti a podle úlohy odpichu za upravených náročnějších podmínek. Psychiatrické a funkční hodnocení bude vylepšeno pomocí analýz odezvy na položky a dynamického pilotování úprav položek, aby se stanovily psychometricky nejspolehlivější položky pro klinické studie.
Jeden rok

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mozkomíšní mok obsahující jedinečné biomarkerové podpisy.
Časové okno: Jeden rok
Lumbální punkce se provádí na University of Iowa
Jeden rok
Změny biomarkerů mozkomíšního moku korelující s progresí HD.
Časové okno: Jeden rok
Lumbální punkce se provádí na University of Iowa
Jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Iowa

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jane S. Paulsen, Ph.D., University of Iowa

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2002

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. ledna 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2003

První zveřejněno (Odhadovaný)

9. ledna 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199904075
  • R01NS040068 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechna data byla deidentifikována a anonymizována nejlepšími možnými metodami, které umožňují a usnadňují sdílení dat s ostatními vyšetřovateli. Data byla sdílena s CHDI a dbGaP.

Časový rámec sdílení IPD

Data budou na dbGaP a na CHDI pro sdílení dat bez předpokládaného koncového bodu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

NINDS monitoruje dbGaP a vědecký personál CHDI monitoruje jejich kopii dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit