Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tazemetosztát visszaeső vagy refrakter előrehaladott szilárd daganatokban, non-Hodgkin limfómában vagy EZH2, SMARCB1 vagy SMARCA4 génmutációval rendelkező hisztiocitás rendellenességekben szenvedő betegek kezelésében (Pediatric MATCH kezelési vizsgálat)

2026. március 25. frissítette: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (molekuláris elemzés a terápia kiválasztásához) – A tazemetosztát 2. fázisú alprotokollja EZH2-ben elváltozásokat hordozó daganatos betegeknél vagy az SWI/SNF-komplexum tagjainál

Ez a II. fázisú gyermekgyógyászati ​​MATCH vizsgálat azt vizsgálja, hogy a tazemetosztát milyen jól fejti ki hatását agydaganatokban, szolid tumorokban, non-Hodgkin limfómában vagy olyan hisztiocitás rendellenességekben szenvedő betegek kezelésében, akik visszatértek (kiújultak) vagy nem reagálnak a kezelésre (refrakter) és EZH2, SMARCB1 , vagy SMARCA4 génmutációk. A tazemetosztát megállíthatja a tumorsejtek növekedését azáltal, hogy blokkolja az EZH2-t és annak kapcsolatát a sejtproliferációhoz szükséges egyes útvonalakkal.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES FELADAT:

I. Az objektív válaszarány (ORR; teljes válasz + részleges válasz) meghatározása tazemetosztáttal kezelt gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akiknél előrehaladott szolid tumorok (beleértve a központi idegrendszeri [CNS] daganatokat), non-Hodgkin limfómát vagy funkciójavulást rejtő hisztiocitás rendellenességeket szenvednek. mutációk az EZH2-ben, vagy funkcióvesztés az SWI/SNF komplex SMARCB1 vagy SMARCA4 alegységeiben 520 mg/m^2/dózis/dózis naponta kétszer olyan betegeknél, akiknél nem érintett a központi idegrendszer, vagy 1200 mg/m^2/dózis orálisan kétszer. naponta központi idegrendszeri érintettségben szenvedő betegeknél.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. A progressziómentes túlélés becslése tazemetosztáttal kezelt gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akiknél az EZH2 funkciómutáció növekedése, vagy az SWI/SNF komplex SMARCB1 vagy SMARCA4 alegységeiben a funkciómutáció elvesztése van.

II. Információ szerzése a tazemetosztát tolerálhatóságáról kiújult vagy refrakter rákban szenvedő gyermekeknél.

FELTÁRÁSI CÉLKITŰZÉSEK:

I. Más biomarkerek értékelése a tazemetosztátra adott válasz előrejelzőjeként, és konkrétan, hogy a különböző missense mutációkat vagy fúziókat tartalmazó daganatok eltérő választ mutatnak-e a tazemetosztát-kezelésre.

II. A tumorgenomika időbeli változásainak profilálására szolgáló megközelítések feltárása a keringő tumordezoxiribonukleinsav (DNS) értékelésén keresztül.

VÁZLAT:

A betegek szájon át tazemetosztátot (PO) kapnak naponta kétszer (BID) az 1-28. napon. A ciklusok 28 naponként megismétlődnek 2 évig, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket rendszeresen ellenőrizni kell.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Egyesült Államok, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Egyesült Államok, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Egyesült Államok, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Egyesült Államok, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Egyesült Államok, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Egyesült Államok, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Egyesült Államok, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciensnek be kell jelentkeznie az APEC1621SC-be, és a terápiaválasztáshoz szükséges molekuláris analízis (MATCH) kezelési kijelölést kell kapnia az APEC1621C-hez egy működőképes mutáció jelenléte alapján.

  • A betegeknek a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában radiográfiailag mérhető betegséggel kell rendelkezniük; Azok a neuroblasztómában szenvedő betegek, akiknek nincs mérhető betegségük, de MIBG+ értékelhető betegségük van; A központi idegrendszeri érintettségben szenvedő betegek mérhető betegsége olyan daganat, amely mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) két merőleges átmérőben mérhető, és egynél több szeleten látható; Megjegyzés: A következők nem minősülnek mérhető betegségnek:

    • Rosszindulatú folyadékgyülemek (pl. ascites, pleurális folyadékgyülem)
    • Csontvelő infiltráció, kivéve a neuroblasztóma MIBG-vizsgálattal kimutatott
    • Csak a nukleáris medicina vizsgálataival (például csont-, gallium- vagy pozitronemissziós tomográfia [PET] vizsgálat) észlelt elváltozások, kivéve a neuroblasztóma esetében
    • Emelkedett tumormarkerek a plazmában vagy a cerebrospinális folyadékban (CSF)
    • Korábban besugárzott elváltozások, amelyek a besugárzás után nem mutattak egyértelmű progressziót
    • Leptomeningeális elváltozások, amelyek nem felelnek meg a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1 mérési követelményeinek
  • Karnofsky >= 50% a 16 évesnél idősebb betegeknél és Lansky >= 50 a =< 16 éves betegeknél; Megjegyzés: A központi idegrendszeri daganatokban szenvedő betegek neurológiai hiányának stabilnak kell lennie legalább 7 napig a vizsgálatba való felvétel előtt; a bénulás miatt járni nem tudó, de tolószékben ülő betegeket járóbetegnek kell tekinteni a teljesítménypontszám értékelése céljából.

  • A betegeknek teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes terápia akut toxikus hatásaiból, és be kell tartaniuk az alábbi minimális időtartamot a korábbi rákellenes kezelés során; ha az előírt időkeret után a számszerű alkalmassági feltételek teljesülnek, pl. vérkép alapján a beteg megfelelően felépültnek tekinthető

    • Citotoxikus kemoterápia vagy egyéb rákellenes szerek, amelyekről ismert, hogy mieloszuppresszív hatásúak

      • >= 21 nappal a citotoxikus vagy mieloszuppresszív kemoterápia utolsó adagja után (42 nappal, ha korábban nitrozoura-kezelést kapott)
    • Nem ismert mieloszuppresszív rákellenes szerek (pl. nem társul csökkent thrombocytaszámmal vagy abszolút neutrofilszámmal [ANC]): >= 7 nappal a szer utolsó adagja után
    • Antitestek: >= 21 napnak kell eltelnie az utolsó antitest-dózis beadása óta, és a korábbi antitest-terápiával összefüggő toxicitást =< 1-ig kell helyreállítani.
    • Kortikoszteroidok: Ha a korábbi kezeléssel kapcsolatos immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, akkor több mint 14 napnak kell eltelnie a kortikoszteroid utolsó adagja óta
    • Hematopoietikus növekedési faktorok: >= 14 nappal a hosszan ható növekedési faktor utolsó adagja (pl. pegfilgrasztim) vagy 7 nap rövid hatású növekedési faktor esetén; az olyan növekedési faktorok esetében, amelyeknél a beadást követő 7 napon túli ismert nemkívánatos események következtek be, ezt az időszakot meg kell hosszabbítani azon az időn túl, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert; ennek az intervallumnak az időtartamát meg kell beszélni a tanszékvezetővel és a vizsgálatra kijelölt kutatási koordinátorral
    • Interleukinok, interferonok és citokinek (a vérképző növekedési faktorok kivételével): >= 21 nappal az interleukinok, interferonok vagy citokinek (a hematopoietikus növekedési faktorok kivételével) befejezése után

    • Őssejt-infúziók (teljes test besugárzással vagy anélkül [TBI]):

      • Allogén (nem autológ) csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció, vagy bármilyen őssejt-infúzió, beleértve a donor limfocita infúziót (DLI) vagy az emlékeztető infúziót: >= 84 nappal az infúzió után, és nincs bizonyíték a graft versus host betegségre (GVHD)
      • Autológ őssejt-infúzió, beleértve az emlékeztető infúziót is: >= 42 nap
    • Sejtterápia: >= 42 nappal bármely típusú sejtterápia befejezése után (pl. módosított T-sejtek, természetes gyilkos [NK] sejtek, dendritikus sejtek stb.)
    • Sugárterápia (XRT)/külső sugaras besugárzás, beleértve a protonokat is: >= 14 nappal a helyi XRT után; >= 150 nappal a TBI, a craniospinalis XRT vagy ha a medence >= 50%-ára történő besugárzás után; >= 42 nap egyéb jelentős csontvelő-sugárzás (BM) esetén; Megjegyzés: Előfordulhat, hogy a sugárzást nem lehet eljuttatni a „mérhető betegség” daganat helyére, amelyet az alprotokoll-kezelésre adott válasz követésére használnak.
    • Radiofarmakon terápia (pl. radioaktívan jelölt antitest, 131I-MIBG): >= 42 nappal a szisztémásan alkalmazott radiofarmakon terápia után
    • A betegek nem részesülhettek korábban tazemetosztáttal vagy más EZH2-inhibitor(ok)kal

  • Olyan szolid daganatos betegeknél, akiknél nem ismert csontvelő érintettség:

    • Perifériás abszolút neutrofilszám (ANC) >= 1000/mm^3
    • Thrombocytaszám >= 100 000/mm^3 (transzfúziótól független, úgy definiálják, hogy a beiratkozás előtt legalább 7 napig nem kapott vérlemezke-transzfúziót)
    • Hemoglobin >= 8,0 g/dl a kiinduláskor (vörösvértest-transzfúziót kaphat)
  • Az ismert csontvelő-áttétes betegségben szenvedő betegek jogosultak a vizsgálatra, feltéve, hogy megfelelnek a vérképeiknek (transzfúzióban részesülhetnek, feltéve, hogy nem ismert, hogy ellenállóak a vörösvértest- vagy vérlemezke-transzfúzióval szemben); ezek a betegek nem értékelhetők hematológiai toxicitás szempontjából

  • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >= 70 ml/perc/1,73 m^2 vagy szérum kreatinin kor/nem alapján, az alábbiak szerint:

    • Életkor 1 és 2 év között: férfiak: 0,6 mg/dl; nő: 0,6 mg/dl
    • Életkor 2–6 év: férfiak: 0,8 mg/dl; nő: 0,8 mg/dl
    • Életkor 6 és < 10 év között: férfiak: 1 mg/dl; nő: 1 mg/dl
    • Életkor 10 és < 13 év: férfiak: 1,2 mg/dl; nő: 1,2 mg/dl
    • Életkor 13 és < 16 év: férfiak: 1,5 mg/dl; nő: 1,4 mg/dl
    • Életkor >= 16 év: férfiak: 1,7 mg/dl; nő: 1,4 mg/dl
  • Bilirubin (konjugált + nem konjugált értékek összege) =< 1,5-szerese a normál érték felső határának (ULN) az életkor szerint
  • Szérum glutamát piruvát transzamináz (SGPT) (alanin aminotranszferáz [ALT]) =< 135 U/L; (ebben a tanulmányban az SGPT ULN értéke 45 U/L)
  • Szérum albumin >= 2 g/dl
  • Korrigált QT (QTc) intervallum =< 480 ezredmásodperc
  • A görcsrohamos betegségben szenvedő betegek bevonhatók, ha görcsoldó szereket szednek és jól kontrollálják őket
  • Az idegrendszeri rendellenességek (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] verzió [V] 4.0) a korábbi terápia eredményeként =< 2-es fokozatúnak kell lenniük, kivéve a csökkent ínreflexet (DTR). A DTR bármely fokozata támogatható
  • Nemzetközi normalizált arány (INR) =< 1,5
  • Központi idegrendszeri érintettségben szenvedő alanyok esetén (elsődleges daganat vagy áttétes betegség): Az alanyoknak nem lehet aktív vérzése, vagy pontnál nagyobb új intratumorális vérzése az MRI szűrésen, vagy ismert vérzéses diatézisben, vagy thrombocyta-aggregáció-ellenes vagy antitrombotikus szerrel végzett kezelésben.
  • Minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes képviselőjének írásos beleegyező nyilatkozatot kell aláírnia; a hozzájárulást adott esetben az intézményi iránymutatások szerint kell megszerezni

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nők nem vesznek részt ebben a vizsgálatban, mert jelenleg nem áll rendelkezésre információ az emberi magzati vagy teratogén toxicitásról; posztmenarchális lányoknál terhességi tesztet kell végezni; szaporodóképes hímek vagy nőstények nem vehetnek részt a részvételben, kivéve, ha beleegyeztek, hogy hatékony fogamzásgátló módszert alkalmaznak a vizsgálati kezelés időtartama alatt; a fogamzóképes korú női alanyoknak bele kell egyezniük abba, hogy a tazemetosztát utolsó adagját követően 30 napig absztinensek maradnak, vagy megfelelő fogamzásgátló módszert alkalmazzanak; a férfi alanyoknak bele kell egyezniük abba, hogy absztinensek maradnak, vagy megfelelő fogamzásgátló módszereket alkalmaznak, és tartózkodniuk kell a spermiumok adományozásától, és a tazemetosztát utolsó adagját követő 90 napig
  • Azok a kortikoszteroidokat kapó betegek, akik a felvételt megelőzően legalább 7 napig nem kaptak stabil vagy csökkenő dózisú kortikoszteroidot, nem vehetők igénybe; ha a korábbi kezeléssel összefüggő immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, >= 14 napnak kell eltelnie az utolsó kortikoszteroid adag óta
  • Azok a betegek, akik jelenleg más vizsgálati gyógyszert kapnak, nem jogosultak
  • Azok a betegek, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak, nem jogosultak erre
  • Azok a betegek, akik csontvelő-transzplantáció után ciklosporint, takrolimuszt vagy más szereket kapnak a graft-versus-host betegség megelőzésére, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban
  • Azok a betegek, akik jelenleg olyan gyógyszereket kapnak, amelyek erős CYP3A4 induktorok vagy erős inhibitorok, nem vehetők igénybe; a CYP3A4 erős induktorai vagy inhibitorai tilosak a tazemetosztát első adagja előtt 14 nappal a vizsgálat végéig; Megjegyzés: A dexametazon központi idegrendszeri daganatok vagy metasztázisok esetén stabil dózisban megengedett
  • A kontrollálatlan fertőzésben szenvedő betegek nem jogosultak erre
  • A teljes vérkép (CBC) különbsége alapján a betegeknek nem lehetnek jelentős morfológiai eltérései a myeloproliferatív neoplazma (MPN)/myelodysplasiás szindróma (MDS) vagy a T-akut limfoblasztos leukémia (ALL) tekintetében.
  • A betegeknél nem állhat fenn 3-as fokozatú thrombocytopenia, neutropenia vagy vérszegénység (a CTCAE 5.0 kritériumai szerint), illetve nem szerepelhet a kórelőzményében myeloid rosszindulatú daganat, beleértve a myelodysplasiás szindrómát (MDS).
  • Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében T-lymphoblastic lymphoma (LBL)/T-ALL szerepel
  • Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében myeloid rosszindulatú daganatok szerepeltek, beleértve a myelodysplasiás szindrómát (MDS).
  • Azok a betegek, akik korábban szilárd szervátültetésen estek át, nem vehetők igénybe
  • Nem jogosultak azokra a betegekre, akik a vizsgáló véleménye szerint nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (tazemetosztát)
A betegek PO BID tazemetosztátot kapnak az 1-28. napon. A ciklusok 28 naponként megismétlődnek 2 évig, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.
Drog: Tazemetosztát
Adott PO
Más nevek:
  • EPZ-6438
  • E7438
  • EPZ6438
  • E 7438
  • E-7438
  • EPZ 6438

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Objektív válaszarány (ORR)
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
Az ORR-t teljes válasz + részleges válaszként határozzák meg, és a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) irányelv (1.1-es verzió) alapján értékelik. Az értékelhető betegek százalékos arányaként számítják ki, akik reagálnak, és a konfidencia-intervallumokat a Wilson-pontintervallum-módszerrel állítják össze.
A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 3. vagy 4. fokozatú nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegek százalékos aránya
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a betegség progressziójáig, a betegség kiújulásáig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálig, legfeljebb 2 évig
A nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok 5.0-s verziója szerint kell osztályozni. A toxicitás értékelése során minden alkalmas beteget figyelembe kell venni, aki legalább egy adag protokollterápiát kap. Egy pácienst csak egyszer számolnak be egy adott toxicitásra, az adott betegnél jelentett toxicitás legrosszabb fokozatához.
A kezelés megkezdésétől a betegség progressziójáig, a betegség kiújulásáig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálig, legfeljebb 2 évig
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: Legfeljebb 6 hónap a vizsgálatba való belépéstől
A progressziómentes túlélés a protokoll kezelés kezdetétől számítandó időként kerül meghatározásra, amely a következő események bármelyikének bekövetkezéséig tart: a betegség progressziója vagy a betegség recidívája, illetve bármilyen okból bekövetkező halál. A PFS-t a Kaplan-Meier módszerrel becsüljük meg, a megbízhatósági intervallumokkal együtt.
Legfeljebb 6 hónap a vizsgálatba való belépéstől

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tazemetosztátra adott válasz biomarker-előrejelzői
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Más biomarkereket értékel a tazemetosztátra adott válasz előrejelzőjeként, és konkrétan azt, hogy a különböző missense mutációkat vagy fúziókat tartalmazó daganatok eltérő választ fognak-e mutatni a tazemetosztát-kezelésre. Elvégzik, és egyszerű összesítő statisztikákkal foglalják össze, és leíró jellegűek.
Legfeljebb 2 év
Változás a tumorgenomikában
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A tumorgenomikában bekövetkező változások időbeli profilálására vonatkozó megközelítések feltárása a keringő tumordezoxiribonukleinsav értékelésén keresztül. Elvégzik, és egyszerű összesítő statisztikákkal foglalják össze, és leíró jellegűek.
Legfeljebb 2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Cancer Institute (NCI)

Együttműködők

Children's Oncology Group

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Susan N Chi, Children's Oncology Group

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. november 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. március 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 10.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 25.

Utolsó ellenőrzés

2025. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NCI-2017-01245 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • APEC1621C (Egyéb azonosító: CTEP)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel