Széklet mikrobiota transzplantációs nemzeti nyilvántartás

Az FMT és más bélrendszerrel kapcsolatos mikrobióta termékek rövid és hosszú távú biztonságosságának felmérése

Jelenleg az FMT biztonsága jelenti a legnagyobb gondot a használat során, és az FMT és az azt követő bélrendszeri mikrobióta termékek biztonságának jellemzése a Nyilvántartó elsődleges célja. A rövid távú nemkívánatos események elsősorban a szállítás módjára vonatkoznak (pl. kolonoszkópia) és a donor székletanyagból származó akut fertőzésekre vagy egyéb nemkívánatos eseményekre, és könnyen meghatározhatónak és számszerűsíthetőnek kell lenniük. A széklet emberről emberre történő átvitele hosszú távú egészségügyi kockázatokkal járhat a recipiens számára, mivel a bél mikrobióta a következőkből áll. sok olyan összetevő, amelyet nem jellemeztek, és idővel olyan módon változhatnak, amit jelenleg nem lehet előre jelezni. Feltétlenül meg kell határozni, hogy az FMT súlyos állapotok nem szándékos kialakulásához vezet-e a bélmikrobióta átvitele miatt. A fertőzések mellett fel kell mérni annak lehetőségét, hogy a betegség fenotípusával összefüggő bélmikrobióta átültetésre kerül, és ez krónikus betegséget eredményezhet a recipiensekben.

Az FMT és más bélrendszerrel kapcsolatos mikrobióta termékek hatékonyságának jellemzésére.

Az FMT klinikai betegségek kezelésében való hatékonyságáról szóló jelenlegi információk esetjelentésekre, esetsorozatokra és egy randomizált vizsgálatra korlátozódnak a visszatérő CDI-ben. Ezenkívül ezek a jelentések általában csak rövid távú nyomon követést tartalmaznak. A rövid és hosszú távú hatékonyság meghatározása a valós gyakorlatban kulcsfontosságú, és a módszertannal kapcsolatos hatékonysági eredmények eltéréseinek értékelése lehetővé teszi az FMT gyakorlat szabványosítását és optimalizálását.

Információgyűjtés az FMT gyakorlatról Észak-Amerikában

Az FMT és a bélrendszerrel kapcsolatos mikrobiota biztosításának jövőbeli módszerei a betegségek kezelésére gyerekcipőben járnak. Jelenleg az FMT minden vonatkozása tekintetében hiányzik a szabványosítás, és a jelentéstételre vonatkozó jelenlegi szabályozási követelmények hiánya miatt az alkalmazott módszertan (pl. szűrés, előkészítés, szállítás, indikációk, nyomon követés) nem egyértelmű. Az észak-amerikai jelenlegi FMT-módszerekkel kapcsolatos információk megszerzése az első fontos lépés az FMT-gyakorlat jellemzésében, az FMT szabványosítása és optimalizálása jövőbeli céljával.

A tudományos kutatás előmozdítása.

Egy nagy FMT-nyilvántartás példátlan és gazdag forrást biztosít a kutatók számára a bélmikrobióma tudományának az egészség és a betegségek terén való előmozdításához. A nyilvántartó adatbázis elérhető lesz a nyomozók számára, a vizsgálati javaslatokat pedig az Adathozzáférési és Publikációs Bizottságnak kell benyújtania felülvizsgálatra. Ezen túlmenően ezek a nyilvántartási adatok a donortól (egyszer) és a recipienstől (az FMT előtt és után) származó székletminták biobankjához fognak kapcsolódni. A regiszterben gyűjtött klinikai metaadatokkal együtt a biobankban lévő minták elemzéséből származó információk javítják a rövid és hosszú távú biztonsági felügyeletet, valamint gazdag adatforrást jelentenek az emberi bélmikrobióm modulációjának vizsgálatához.

A gyakorló szakemberek és szponzorok támogatása a szabályozási követelmények teljesítésében

Az FDA jelenleg meghatározza a megfelelő szabályozási követelményeket az FMT-t végző orvosok számára, és gyakorolja a végrehajtási mérlegelési jogkört az FMT használatára vonatkozó IND-követelmények tekintetében a standard terápiákra nem reagáló CDI kezelésében. Az FMT-nyilvántartásban való részvétel kiváló felügyeleti módszert biztosít, segít megelőzni az ajánlott gyakorlattól való jelentős eltéréseket a módszertanban, javítja a betegek biztonságát, valamint adatokat gyűjt a minőség javításához és a jövőbeni szabályozási követelményekhez. Ezenkívül a bélrendszerrel kapcsolatos mikrobióta-termékeket – a feldolgozott széklettől a meghatározott mikrobióta konzorciumokig – hatósági jóváhagyásra kell benyújtani. A nyilvántartó fontos eszközként működhet a bélrendszerrel kapcsolatos mikrobióta termékek szponzorai számára, hogy eleget tegyenek a termékbiztonságra és hatékonyságra vonatkozó jóváhagyás előtti és jóváhagyás utáni értékelésnek.