Fecal Microbiota Transplant National Register

Att bedöma kortsiktig och långsiktig säkerhet för FMT och andra tarmrelaterade mikrobiotaprodukter

Säkerheten för FMT är för närvarande den största oro i samband med dess användning, och att karakterisera säkerheten för FMT och efterföljande tarmrelaterade mikrobiotaprodukter är det primära målet för registret. Kortsiktiga biverkningar hänför sig främst till förlossningsmetoden (t.ex. koloskopi) och till akuta infektioner eller andra biverkningar från donatorns fekala material och bör vara lätt definierbara och kvantifierbara. Överföring av avföring från människa till människa kan vara förknippad med långsiktiga hälsorisker för mottagaren eftersom tarmmikrobiotan består av många komponenter som inte har karakteriserats och som kan förändras över tiden på sätt som för närvarande inte kan förutsägas. Det är absolut nödvändigt att avgöra om FMT leder till oavsiktlig utveckling av allvarliga tillstånd på grund av överföring av tarmmikrobiota. Förutom infektioner måste möjligheten att tarmmikrobiota associerad med en sjukdomsfenotyp kommer att transplanteras och resultera i kronisk sjukdom hos mottagaren.

Att karakterisera effektiviteten av FMT och andra tarmrelaterade mikrobiotaprodukter.

Aktuell information om effekten av FMT vid behandling av klinisk sjukdom är begränsad till fallrapporter, fallserier och en randomiserad studie vid återkommande CDI. Vidare ges i allmänhet endast korttidsuppföljning i dessa rapporter. Att fastställa den kortsiktiga och långsiktiga effektiviteten i verklig praxis är avgörande och att bedöma variationer i effektivitetsresultat relaterade till metodik kommer att möjliggöra standardisering och optimering av FMT-praxis.

För att samla information om FMT-praxis i Nordamerika

FMT och framtida metoder för att tillhandahålla tarmrelaterad mikrobiota för behandling av sjukdomar är i sin linda. För närvarande finns det en brist på standardisering i alla aspekter av FMT, och med tanke på en brist på nuvarande myndighetskrav för rapportering är metodiken som används (t.ex. screening, förberedelse, leverans, indikationer, uppföljning) otydlig. Att få information om nuvarande FMT-metoder i Nordamerika är ett viktigt första steg i att karakterisera FMT-praxis med det framtida målet att standardisera och optimera FMT.

Att främja vetenskaplig undersökning.

Ett stort FMT-register kommer att tillhandahålla en oöverträffad och rik resurs för utredare för att främja vetenskapen om tarmmikrobiomet i hälsa och sjukdom. Registerdatabasen kommer att vara tillgänglig för utredare, med studieförslag som lämnas in för granskning av en dataåtkomst- och publikationskommitté. Dessutom kommer dessa registerdata att länka till en biobank med fekala prover från givaren (en gång) och mottagaren (före och efter FMT). Tillsammans med de kliniska metadata som samlats in i registret kommer information från analys av prover i biobanken att förbättra kort- och långtidssäkerhetsövervakningen samt vara en rik källa till data för att undersöka modulering av den mänskliga tarmmikrobiomet.

Att hjälpa utövare och sponsorer att uppfylla regulatoriska krav

FDA håller för närvarande på att fastställa lämpliga regulatoriska krav för läkare som utför FMT, och utövar efterlevnadsutrymme för ett IND-krav för användning av FMT vid behandling av CDI som inte svarar på standardterapier. Deltagande i FMT-registret ger en utmärkt metod för tillsyn, som hjälper till att förhindra markanta avvikelser i metodologi från rekommenderade metoder, förbättra säkerheten för patienter och samla in data för kvalitetsförbättring och framtida regulatoriska krav. Dessutom kräver tarmrelaterade mikrobiotaprodukter, från bearbetad avföring till definierade mikrobiotakonsortier, inlämnande för myndighetsgodkännande. Registret kan fungera som ett viktigt verktyg för sponsorer av tarmrelaterade mikrobiotaprodukter för att uppfylla förhandsgodkännande och efter godkännande bedömning av produktsäkerhet och effektivitet.