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N-acetilcisteina nell'insufficienza epatica acuta pediatrica non paracetamolo

16 giugno 2016 aggiornato da: Robert Squires, Jr., University of Pittsburgh

Uno studio multicentrico sulla sicurezza e l'efficacia dell'N-acetilcisteina nel trattamento dell'insufficienza epatica acuta nei pazienti pediatrici non causata da paracetamolo.

Abbiamo completato l'arruolamento dei pazienti nello studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo di N-acetilcisteina (NAC) per via endovenosa (IV) rispetto al placebo per il trattamento dell'ALF non paracetamolo. Lo scopo di questo studio è esaminare la sicurezza e l'efficacia della NAC per via endovenosa nei bambini con ALF per i quali non è disponibile alcun antidoto o altro trattamento specifico. L'inclusione nello studio NAC ha richiesto l'iscrizione al registro dello studio sull'insufficienza epatica acuta pediatrica (PALF).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il gruppo di studio Pediatric Acute Liver Failure (PALF) per identificare, caratterizzare e sviluppare strategie di gestione per neonati, bambini e adolescenti che presentano insufficienza epatica acuta. Il gruppo di studio PALF comprende 20 siti (17 negli Stati Uniti, 2 nel Regno Unito e 1 in Canada). L'obiettivo primario dello studio Pediatric Acute Liver Failure (PALF) è raccogliere, conservare, analizzare e riportare dati clinici, epidemiologici e sugli esiti nei bambini con ALF, comprese le informazioni derivate dai campioni biologici.

I pazienti arruolati nel registro dello studio PALF sono stati in grado di iscriversi allo studio NAC a condizione che soddisfacessero i criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi richiesti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

184

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Regno Unito, SE59RS
        • King's College Hospital (London, UK)
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • University of Colorado, Denver Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University, Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Harvard University, Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia-Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • University of Cincinnati, Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soddisfare i criteri di ammissione ed essere iscritti al database prospettico dell'insufficienza epatica acuta pediatrica.
  • In grado di essere valutato e iniziare il trattamento entro le prime 24 ore dal ricovero
  • I pazienti trasferiti dagli ospedali di riferimento al sito dello studio possono essere presi in considerazione per l'arruolamento, a condizione che non sia stato avviato nessun altro protocollo di trattamento e che non sia stato utilizzato o sia contemplato alcun dispositivo di supporto epatico (BAL, dispositivo extracorporeo di assistenza epatica, perfusione di maiale transgenico).
  • L'uso di infusioni di plasma fresco congelato non escluderà i pazienti dalla partecipazione.

Criteri di esclusione:

  • di età superiore ai 18 anni
  • gravidanza
  • ALF secondaria a tossicità acuta da paracetamolo, avvelenamento da funghi o un tumore maligno noto.
  • Pazienti che presentano segni di ernia cerebrale, ipotensione arteriosa intrattabile, richiedono farmaci inotropi o segni di sepsi (temperatura ≥ 39,5°C o batteriemia) al momento dell'arruolamento
  • Nessuna esclusione sarà effettuata sulla base di razza, etnia o sesso.
  • I criteri per l'inclusione delle donne e delle minoranze saranno quelli stabiliti nelle linee guida NIH

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: N-acetilcisteina (NAC)
I bambini idonei sono stati assegnati in modo adattativo per età (meno di 2 anni o almeno 2 anni) ed encefalopatia epatica (grado 0-1 o 2-4) per ricevere N-acetilcisteina (150 mg/kg/die) nel 5% destrosio (D5W) infuso nell'arco di 24 ore per un massimo di 7 giorni consecutivi
Droga: N-acetilcisteina
Il farmaco in studio viene somministrato come infusione continua a una dose di 150 mg/kg/giorno per un massimo di 7 giorni dopo l'ingresso nello studio. L'infusione viene interrotta al momento della morte, del trapianto di fegato o della dimissione.
Altri nomi:
  • Mucomist
Comparatore placebo: placebo
I bambini idonei sono stati assegnati in modo adattivo all'interno di strati definiti per età (meno di 2 anni o almeno 2 anni) ed encefalopatia epatica (grado 0-1 o 2-4) per ricevere il 5% di destrosio (D5W) infuso nell'arco di 24 ore per fino a 7 consecutivi
Droga: Placebo
I bambini idonei sono stati assegnati in modo adattivo all'interno di strati definiti per età (meno di 2 anni o almeno 2 anni) ed encefalopatia epatica (grado 0-1 o 2-4) per ricevere N-acetilcisteina (150 mg/kg/giorno) in destrosio al 5% (D5W) e acqua o placebo costituito da un volume uguale di D5W da solo. I volumi sono stati adeguati per i bambini piccoli. I farmaci in studio sono stati infusi nell'arco di 24 ore per un massimo di 7 giorni consecutivi in ​​una linea dedicata senza altri farmaci. Il trattamento è stato interrotto prima di 7 giorni in caso di dimissione dall'ospedale, trapianto di fegato o decesso entro 7 giorni dalla randomizzazione.
Altri nomi:
  • destrosio in acqua

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza
Lasso di tempo: Un anno dopo la randomizzazione
Sopravvivenza spontanea senza trapianto più sopravvivenza dopo trapianto
Un anno dopo la randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Recupero spontaneo
Lasso di tempo: Un anno dopo la randomizzazione
Sopravvivenza senza trapianto di fegato
Un anno dopo la randomizzazione
Incidenza percentuale cumulativa del trapianto entro 1 anno
Lasso di tempo: Entro 1 anno dalla randomizzazione
Entro 1 anno dalla randomizzazione
Durata della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: Randomizzazione alla dimissione ospedaliera
Randomizzazione alla dimissione ospedaliera
Durata categorizzata del soggiorno in terapia intensiva
Lasso di tempo: Entro 7 giorni dalla randomizzazione
La durata della degenza in terapia intensiva è stata classificata come numero di giorni in terapia intensiva entro 7 giorni dalla randomizzazione, a meno che il partecipante non sia deceduto o abbia ricevuto un LTx entro questo periodo di tempo. Per questi casi sono state create categorie speciali.
Entro 7 giorni dalla randomizzazione
Numero di sistemi di organi che falliscono
Lasso di tempo: Entro 7 giorni dalla randomizzazione
Entro 7 giorni dalla randomizzazione
Il più alto grado di coma di encefalopatia epatica
Lasso di tempo: Entro 7 giorni dalla randomizzazione
I criteri di West Haven per l'encefalopatia epatica (grado 0 - IV) vengono utilizzati per i partecipanti di età > 3 anni. Il coma di grado IV indica un partecipante che è in coma, senza riflessi, è decerebrato e presenta alterazioni EEG anomale con attività delta molto lenta. Per i partecipanti di età inferiore a 3 anni è stata utilizzata la scala di Whittington. La scala Whittington non utilizza i cambiamenti EEG e ha solo 3 livelli, precoce (gradi I e II), Medio (III) con sonnolenza, stupore, combattività e Tardo (IV) per i partecipanti che sono in coma con riflessi assenti e postura decerebrata o decorticata .
Entro 7 giorni dalla randomizzazione
Complicazione infettiva
Lasso di tempo: Entro 7 giorni dalla randomizzazione
Entro 7 giorni dalla randomizzazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Pittsburgh

Collaboratori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert H Squires, M.D., Children's Hospital of Pittsburgh, University of Pittsburgh

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2000

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 novembre 2005

Primo Inserito (Stima)

4 novembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

28 luglio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 giugno 2016

Ultimo verificato

1 giugno 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB #: 0608007
  • U01DK072146 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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