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N-Acetylcystein bei akutem Leberversagen ohne Acetaminophen bei Kindern

16. Juni 2016 aktualisiert von: Robert Squires, Jr., University of Pittsburgh

Eine multizentrische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von N-Acetylcystein bei der Behandlung von akutem Leberversagen bei pädiatrischen Patienten, die nicht durch Paracetamol verursacht wurden.

Wir haben die Patientenaufnahme in die doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie mit intravenösem (i.v.) N-Acetylcystein (NAC) vs. Placebo zur Behandlung von Nicht-Acetaminophen-ALF abgeschlossen. Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von intravenösem NAC bei Kindern mit ALF, für die kein Gegenmittel oder eine andere spezifische Behandlung verfügbar ist. Die Aufnahme in die NAC-Studie erforderte die Aufnahme in das Studienregister für akutes pädiatrisches Leberversagen (PALF).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Pediatric Acute Liver Failure (PALF) Study Group zur Identifizierung, Charakterisierung und Entwicklung von Behandlungsstrategien für Säuglinge, Kinder und Jugendliche mit akutem Leberversagen. Die PALF-Studiengruppe umfasst 20 Standorte (17 in den Vereinigten Staaten, 2 im Vereinigten Königreich und 1 in Kanada). Das Hauptziel der Studie zum pädiatrischen akuten Leberversagen (PALF) besteht darin, klinische, epidemiologische und Outcome-Daten bei Kindern mit ALF zu sammeln, zu pflegen, zu analysieren und zu melden, einschließlich Informationen, die aus Bioproben stammen.

Patienten, die in das PALF-Studienregister aufgenommen wurden, konnten in die NAC-Studie aufgenommen werden, sofern sie die zusätzlich erforderlichen Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

184

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • University of Colorado, Denver Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University, Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Harvard University, Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia-Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • University of Cincinnati, Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE59RS
        • King's College Hospital (London, UK)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erfüllen Sie die Aufnahmekriterien für die prospektive Datenbank für akutes pädiatrisches Leberversagen und werden Sie in diese aufgenommen.
  • Kann innerhalb der ersten 24 Stunden des Krankenhausaufenthalts untersucht und mit der Behandlung begonnen werden
  • Patienten, die von überweisenden Krankenhäusern an das Studienzentrum verlegt wurden, können für die Aufnahme in Betracht gezogen werden, vorausgesetzt, dass kein anderes Behandlungsprotokoll begonnen hat und kein Leberunterstützungsgerät (BAL, extrakorporales Leberunterstützungsgerät, transgene Schweineperfusion) verwendet wurde oder in Betracht gezogen wird.
  • Die Verwendung von Frischplasma-Infusionen schließt die Patienten nicht von der Teilnahme aus.

Ausschlusskriterien:

  • älter als 18 Jahre
  • Schwangerschaft
  • ALF, das sekundär zu akuter Acetaminophen-Toxizität, Pilzvergiftung oder einer bekannten Malignität ist.
  • Patienten, die zum Zeitpunkt der Aufnahme Anzeichen einer zerebralen Herniation zeigen, eine nicht behandelbare arterielle Hypotonie haben, inotrope Medikamente benötigen oder Anzeichen einer Sepsis (Temperatur ≥ 39,5 °C oder Bakteriämie) aufweisen
  • Es erfolgt kein Ausschluss aufgrund von Rasse, ethnischer Zugehörigkeit oder Geschlecht.
  • Kriterien für die Aufnahme von Frauen und Minderheiten sind die in den NIH-Richtlinien festgelegten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: N-Acetylcystein (NAC)
Geeignete Kinder wurden adaptiv nach Alter (unter 2 Jahren oder mindestens 2 Jahren) und hepatischer Enzephalopathie (Grad 0-1 oder 2-4) zugeteilt, um N-Acetylcystein (150 mg/kg/d) in 5 % zu erhalten. Dextrose (D5W) infundiert über 24 Stunden an bis zu 7 aufeinanderfolgenden Tagen
Arzneimittel: N-Acetylcystein
Das Studienmedikament wird als kontinuierliche Infusion in einer Dosis von 150 mg/kg/Tag für bis zu 7 Tage nach Eintritt in die Studie verabreicht. Die Infusion wird zum Zeitpunkt des Todes, der Lebertransplantation oder der Entlassung unterbrochen.
Andere Namen:
  • Mucomyst
Placebo-Komparator: Placebo
Geeignete Kinder wurden adaptiv innerhalb von Schichten, die nach Alter (unter 2 Jahren oder mindestens 2 Jahren) und hepatischer Enzephalopathie (Grad 0-1 oder 2-4) definiert waren, zugeteilt, um 5 % Dextrose (D5W) als Infusion über 24 Stunden zu erhalten bis zu 7 aufeinanderfolgend
Arzneimittel: Placebo
Geeignete Kinder wurden adaptiv innerhalb von Schichten, die nach Alter (weniger als 2 Jahre oder mindestens 2 Jahre alt) und hepatischer Enzephalopathie (Grad 0-1 oder 2-4) definiert waren, zugeteilt, um N-Acetylcystein (150 mg/kg/Tag) zu erhalten. in 5 % Dextrose (D5W) und Wasser oder Placebo, bestehend aus einem gleichen Volumen D5W allein. Die Lautstärke wurde für kleine Kinder angepasst. Die Studienmedikation wurde über 24 Stunden an bis zu 7 aufeinanderfolgenden Tagen in einer dafür vorgesehenen Leitung ohne andere Medikamente infundiert. Bei Krankenhausentlassung, Lebertransplantation oder Tod innerhalb von 7 Tagen nach der Randomisierung wurde die Behandlung früher als 7 Tage beendet.
Andere Namen:
  • Dextrose in Wasser

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben
Zeitfenster: Ein Jahr nach Randomisierung
Spontanes Überleben ohne Transplantation plus Überleben nach Transplantation
Ein Jahr nach Randomisierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spontane Wiederherstellung
Zeitfenster: Ein Jahr nach Randomisierung
Überleben ohne Lebertransplantation
Ein Jahr nach Randomisierung
Kumulative prozentuale Inzidenz von Transplantationen nach 1 Jahr
Zeitfenster: Innerhalb von 1 Jahr nach Randomisierung
Innerhalb von 1 Jahr nach Randomisierung
Dauer des Krankenhausaufenthalts
Zeitfenster: Randomisierung zur Krankenhausentlassung
Randomisierung zur Krankenhausentlassung
Kategorisierte Aufenthaltsdauer auf der Intensivstation
Zeitfenster: Innerhalb von 7 Tagen nach Randomisierung
Die Dauer des Aufenthalts auf der Intensivstation wurde als Anzahl der Tage auf der Intensivstation innerhalb von 7 Tagen nach der Randomisierung kategorisiert, es sei denn, der Teilnehmer starb innerhalb dieses Zeitraums oder erhielt einen LTx. Für diese Fälle wurden spezielle Kategorien geschaffen.
Innerhalb von 7 Tagen nach Randomisierung
Anzahl der versagenden Organsysteme
Zeitfenster: Innerhalb von 7 Tagen nach Randomisierung
Innerhalb von 7 Tagen nach Randomisierung
Höchster Koma-Grad der hepatischen Enzephalopathie
Zeitfenster: Innerhalb von 7 Tagen nach Randomisierung
Die West-Haven-Kriterien für hepatische Enzephalopathie (Grad 0–IV) werden für Teilnehmer > 3 Jahre verwendet. Koma Grad IV weist auf einen Teilnehmer hin, der komatös ist, keine Reflexe hat, enthirnt ist und abnormale EEG-Veränderungen mit sehr langsamer Delta-Aktivität aufweist. Für Teilnehmer unter 3 Jahren wurde die Whittington-Skala verwendet. Die Whittington-Skala verwendet keine EEG-Veränderungen und hat nur 3 Stufen, früh (Grad I und II), mittel (III) mit Schläfrigkeit, Benommenheit, Kampfbereitschaft und spät (IV) für Teilnehmer, die mit fehlenden Reflexen im Koma liegen und dezerebrieren oder dekortizieren .
Innerhalb von 7 Tagen nach Randomisierung
Infektiöse Komplikation
Zeitfenster: Innerhalb von 7 Tagen nach Randomisierung
Innerhalb von 7 Tagen nach Randomisierung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Pittsburgh

Mitarbeiter

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert H Squires, M.D., Children's Hospital of Pittsburgh, University of Pittsburgh

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2000

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. November 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. November 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

28. Juli 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juni 2016

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB #: 0608007
  • U01DK072146 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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