Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

N-acetylcystein ved ikke-Acetaminophen pædiatrisk akut leversvigt

16. juni 2016 opdateret af: Robert Squires, Jr., University of Pittsburgh

En multicenterundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​N-acetylcystein ved behandling af akut leversvigt hos pædiatriske patienter, der ikke er forårsaget af acetaminophen.

Vi har afsluttet patientindskrivningen i det dobbeltblinde, randomiserede, placebokontrollerede forsøg med intravenøs (IV) N-acetylcystein (NAC) vs. placebo til behandling af non-acetaminophen ALF. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs NAC hos børn med ALF, for hvem der ikke findes nogen modgift eller anden specifik behandling. Optagelse i NAC-undersøgelsen krævede tilmelding i Pædiatric Acute Liver Failure (PALF) Study Registry.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Pædiatrisk akut leversvigt (PALF) studiegruppe til at identificere, karakterisere og udvikle håndteringsstrategier for spædbørn, børn og unge, der har akut leversvigt. PALF-studiegruppen omfatter 20 steder (17 i USA, 2 i Storbritannien og 1 i Canada). Det primære formål med PALF-studiet (Pediatric Acute Liver Failure) er at indsamle, vedligeholde, analysere og rapportere kliniske, epidemiologiske og udfaldsdata hos børn med ALF, herunder information afledt af bioprøver.

Patienter, der var tilmeldt PALF-undersøgelsesregistret, var i stand til at tilmelde sig NAC-studiet, forudsat at de opfyldte de yderligere påkrævede inklusions-/eksklusionskriterier.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

184

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE59RS
        • King's College Hospital (London, UK)
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • University of Colorado, Denver Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University, Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Harvard University, Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia-Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • University of Cincinnati, Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • University of Washington

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Opfyld adgangskriterier for og bliv tilmeldt den potentielle database for pædiatrisk akut leversvigt.
  • I stand til at blive evalueret og påbegynde behandling inden for de første 24 timer efter indlæggelsen
  • Patienter, der overføres fra henvisende hospitaler til undersøgelsesstedet, kan overvejes til optagelse, forudsat at ingen anden behandlingsprotokol er påbegyndt, og at ingen leverstøtteanordning (BAL, ekstrakorporal leverstøtteanordning, transgen griseperfusion) er blevet brugt eller er påtænkt.
  • Brug af frisk frosne plasmainfusioner vil ikke diskvalificere patienter fra deltagelse.

Ekskluderingskriterier:

  • ældre end 18 år
  • graviditet
  • ALF, der er sekundær til akut acetaminophen-toksicitet, svampeforgiftning eller en kendt malignitet.
  • Patienter, der udviser tegn på cerebral herniation, har intraktabel arteriel hypotension, kræver inotrope lægemidler eller udviser tegn på sepsis (temperatur ≥ 39,5o C eller bakteriemi) på tidspunktet for indskrivningen
  • Der vil ikke blive ekskluderet på baggrund af race, etnisk gruppe eller køn.
  • Kriterier for inklusion af kvinder og minoriteter vil være dem, der er fastsat i NIH-retningslinjerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: N-acetylcystein (NAC)
Berettigede børn blev adaptivt fordelt efter alder (under 2 år eller mindst 2 år) og hepatisk encefalopati (grad 0-1 eller 2-4) til at modtage N-acetylcystein (150 mg/kg/d) i 5 % dextrose (D5W) infunderet over 24 timer i op til 7 på hinanden følgende dage
Medicin: N-acetylcystein
Studielægemidlet indgives som en kontinuerlig infusion i en dosis på 150 mg/kg/dag i op til 7 dage efter indtræden i undersøgelsen. Infusionen afbrydes på tidspunktet for død, levertransplantation eller udledning.
Andre navne:
  • Mucomyst
Placebo komparator: placebo
Berettigede børn blev adaptivt fordelt inden for strata defineret af alder (under 2 år eller mindst 2 år) og hepatisk encefalopati (grad 0-1 eller 2-4) til at modtage 5 % dextrose (D5W) infunderet over 24 timer for op til 7 på hinanden følgende
Medicin: Placebo
Berettigede børn blev adaptivt allokeret inden for strata defineret efter alder (under 2 år eller mindst 2 år) og hepatisk encefalopati (grad 0-1 eller 2-4) til at modtage N-acetylcystein (150 mg/kg/d) i 5 % dextrose (D5W) og vand eller placebo bestående af et lige stort volumen D5W alene. Volumen blev justeret for små børn. Undersøgelsesmedicin blev infunderet over 24 timer i op til 7 på hinanden følgende dage i en dedikeret linje uden anden medicin. Behandlingen blev stoppet tidligere end 7 dage i tilfælde af hospitalsudskrivning, levertransplantation eller død inden for 7 dage efter randomisering.
Andre navne:
  • dextrose i vand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse
Tidsramme: Et år efter randomisering
Spontan overlevelse uden transplantation plus overlevelse efter transplantation
Et år efter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Spontan bedring
Tidsramme: Et år efter randomisering
Overlevelse uden levertransplantation
Et år efter randomisering
Akkumuleret procent forekomst af transplantation med 1 år
Tidsramme: Inden for 1 år efter randomisering
Inden for 1 år efter randomisering
Længde af hospitalsophold
Tidsramme: Randomisering til hospitalsudskrivning
Randomisering til hospitalsudskrivning
Kategoriseret længde af ICU-ophold
Tidsramme: Inden for 7 dage efter randomisering
Længden af ​​ICU-ophold blev kategoriseret som antal dage på ICU inden for 7 dage efter randomisering, medmindre deltageren enten døde eller modtog en LTx inden for denne tidsperiode. Der blev oprettet særlige kategorier for disse sager.
Inden for 7 dage efter randomisering
Antal organsystemer, der svigter
Tidsramme: Inden for 7 dage efter randomisering
Inden for 7 dage efter randomisering
Højeste koma-grad af hepatisk encefalopati
Tidsramme: Inden for 7 dage efter randomisering
West Haven Kriterier for hepatisk encefalopati (grad 0 - IV) anvendes til deltagere > 3 år. Koma grad IV indikerer, at en deltager, der er komatøs, uden reflekser, er decerebrat og har unormale EEG-ændringer med meget langsom deltaaktivitet. For deltagere under 3 år blev Whittington-skalaen brugt. Whittington-skalaen bruger ikke EEG-ændringer og har kun 3 niveauer, tidlige (grad I og II), Mid (III) med somnolens, stupor, kamplyst og Sen (IV) for deltagere, der er komatøse med manglende reflekser og decerebrerer eller dekorerer kropsholdning .
Inden for 7 dage efter randomisering
Infektiøs komplikation
Tidsramme: Inden for 7 dage efter randomisering
Inden for 7 dage efter randomisering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Pittsburgh

Samarbejdspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert H Squires, M.D., Children's Hospital of Pittsburgh, University of Pittsburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. november 2005

Først opslået (Skøn)

4. november 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

28. juli 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juni 2016

Sidst verificeret

1. juni 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB #: 0608007
  • U01DK072146 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med N-acetylcystein

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner