Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

N-acetylcysteïne bij niet-paracetamol pediatrisch acuut leverfalen

16 juni 2016 bijgewerkt door: Robert Squires, Jr., University of Pittsburgh

Een multicenter onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van N-acetylcysteïne bij de behandeling van acuut leverfalen bij pediatrische patiënten die niet worden veroorzaakt door paracetamol.

We hebben de patiënteninschrijving in de dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van intraveneuze (IV) N-acetylcysteïne (NAC) vs. placebo voor de behandeling van niet-paracetamol ALF afgerond. Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze NAC te onderzoeken bij kinderen met ALF voor wie geen tegengif of andere specifieke behandeling beschikbaar is. Opname in de NAC-studie vereiste inschrijving in het Pediatric Acute Liver Failure (PALF)-onderzoeksregister.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De Paediatric Acute Liver Failure (PALF)-studiegroep voor het identificeren, karakteriseren en ontwikkelen van behandelstrategieën voor zuigelingen, kinderen en adolescenten met acuut leverfalen. De PALF-studiegroep omvat 20 locaties (17 in de Verenigde Staten, 2 in het Verenigd Koninkrijk en 1 in Canada). Het primaire doel van de Pediatric Acute Liver Failure (PALF)-studie is het verzamelen, onderhouden, analyseren en rapporteren van klinische, epidemiologische en uitkomstgegevens bij kinderen met ALF, inclusief informatie die is afgeleid van biospecimens.

Patiënten die waren ingeschreven in het PALF-onderzoeksregister konden zich inschrijven voor het NAC-onderzoek op voorwaarde dat ze voldeden aan de aanvullende vereiste opname-/uitsluitingscriteria.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

184

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE59RS
        • King's College Hospital (London, UK)
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • University of Colorado, Denver Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University, Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Harvard University, Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia-Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • University of Cincinnati, Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voldoen aan de toelatingscriteria voor en ingeschreven zijn in de toekomstige database Pediatric Acute Liver Failure.
  • In staat om te worden geëvalueerd en de behandeling te starten binnen de eerste 24 uur na ziekenhuisopname
  • Patiënten die vanuit verwijzende ziekenhuizen naar de onderzoekslocatie zijn overgebracht, kunnen in aanmerking komen voor inschrijving, op voorwaarde dat er geen ander behandelingsprotocol is gestart en dat er geen leverondersteuningsapparaat (BAL, extracorporaal leverhulpapparaat, transgene varkensperfusie) is gebruikt of wordt overwogen.
  • Het gebruik van vers ingevroren plasma-infusies diskwalificeert patiënten niet van deelname.

Uitsluitingscriteria:

  • ouder dan 18 jaar
  • zwangerschap
  • ALF die secundair is aan acute paracetamoltoxiciteit, paddestoelvergiftiging of een bekende maligniteit.
  • Patiënten die tekenen van cerebrale hernia vertonen, hardnekkige arteriële hypotensie hebben, inotrope geneesmiddelen nodig hebben of tekenen van sepsis vertonen (temperatuur ≥ 39,5o C of bacteriëmie) op het moment van inschrijving
  • Er zal geen uitsluiting plaatsvinden op basis van ras, etnische groep of geslacht.
  • Criteria voor opname van vrouwen en minderheden zijn die welke zijn vastgelegd in de NIH-richtlijnen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: N-acetylcysteïne (NAC)
In aanmerking komende kinderen werden adaptief toegewezen op basis van leeftijd (jonger dan 2 jaar of ten minste 2 jaar oud) en hepatische encefalopathie (graad 0-1 of 2-4) om N-acetylcysteïne (150 mg/kg/d) te krijgen bij 5% dextrose (D5W) geïnfundeerd gedurende 24 uur gedurende maximaal 7 opeenvolgende dagen
Geneesmiddel: N-acetylcysteïne
Het onderzoeksgeneesmiddel wordt toegediend als een continu infuus met een dosis van 150 mg/kg/dag gedurende maximaal 7 dagen na deelname aan het onderzoek. De infusie wordt stopgezet op het moment van overlijden, levertransplantatie of ontslag.
Andere namen:
  • Mucomyst
Placebo-vergelijker: placebo
In aanmerking komende kinderen werden adaptief toegewezen binnen strata gedefinieerd door leeftijd (jonger dan 2 jaar of ten minste 2 jaar oud) en hepatische encefalopathie (graad 0-1 of 2-4) om gedurende 24 uur 5% dextrose (D5W) te infunderen. tot 7 opeenvolgende
Geneesmiddel: Placebo
In aanmerking komende kinderen werden adaptief toegewezen binnen strata gedefinieerd door leeftijd (jonger dan 2 jaar of ten minste 2 jaar oud) en hepatische encefalopathie (graad 0-1 of 2-4) om N-acetylcysteïne (150 mg/kg/d) te krijgen. in 5% dextrose (D5W) en water of placebo bestaande uit een gelijk volume alleen D5W. Volumes werden aangepast voor kleine kinderen. Studiemedicatie werd toegediend gedurende 24 uur gedurende maximaal 7 opeenvolgende dagen in een speciale lijn zonder andere medicatie. De behandeling werd eerder dan 7 dagen gestopt in geval van ontslag uit het ziekenhuis, levertransplantatie of overlijden binnen 7 dagen na randomisatie.
Andere namen:
  • dextrose in water

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overleving
Tijdsspanne: Een jaar na randomisatie
Spontane overleving zonder transplantatie plus overleving na transplantatie
Een jaar na randomisatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spontaan herstel
Tijdsspanne: Een jaar na randomisatie
Overleven zonder levertransplantatie
Een jaar na randomisatie
Cumulatief percentage incidentie van transplantatie met 1 jaar
Tijdsspanne: Binnen 1 jaar na randomisatie
Binnen 1 jaar na randomisatie
Duur van het ziekenhuisverblijf
Tijdsspanne: Randomisatie naar ontslag uit het ziekenhuis
Randomisatie naar ontslag uit het ziekenhuis
Gecategoriseerde duur van ICU-verblijf
Tijdsspanne: Binnen 7 dagen na randomisatie
De duur van het verblijf op de IC werd gecategoriseerd als het aantal dagen op de IC binnen 7 dagen na randomisatie, tenzij de deelnemer stierf of een LTx ontving binnen deze periode. Voor deze gevallen zijn speciale categorieën gemaakt.
Binnen 7 dagen na randomisatie
Aantal falende orgaansystemen
Tijdsspanne: Binnen 7 dagen na randomisatie
Binnen 7 dagen na randomisatie
Hoogste comagraad van hepatische encefalopathie
Tijdsspanne: Binnen 7 dagen na randomisatie
West Haven-criteria voor hepatische encefalopathie (graad 0 - IV) worden gebruikt voor deelnemers ouder dan 3 jaar. Coma graad IV duidt op een deelnemer die comateus is, zonder reflexen, gedecerebraat is en abnormale EEG-veranderingen heeft met zeer langzame deltaactiviteit. Voor deelnemers jonger dan 3 jaar werd de Whittington-schaal gebruikt. De Whittington-schaal maakt geen gebruik van EEG-veranderingen en heeft slechts 3 niveaus, vroeg (graad I en II), Midden (III) met slaperigheid, verdoving, strijdlust en Laat (IV) voor deelnemers die comateus zijn met afwezige reflexen en een decerebrale of verdoofde houding .
Binnen 7 dagen na randomisatie
Infectieuze complicatie
Tijdsspanne: Binnen 7 dagen na randomisatie
Binnen 7 dagen na randomisatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Pittsburgh

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Robert H Squires, M.D., Children's Hospital of Pittsburgh, University of Pittsburgh

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2000

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 november 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 november 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

4 november 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

28 juli 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juni 2016

Laatst geverifieerd

1 juni 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB #: 0608007
  • U01DK072146 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op N-acetylcysteïne

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Oman

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren