- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00605930
Uno studio clinico pilota su piruvato, creatina e niacinamide nella paralisi sopranucleare progressiva.
Metabolismo energetico nelle malattie neurodegenerative: uno studio pilota clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su piruvato, creatina e niacinamide nella paralisi sopranucleare progressiva.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Non esistono trattamenti sintomatici o biologici efficaci per la paralisi sopranucleare progressiva (PSP), una malattia neurodegenerativa relativamente rara che si presenta in tarda età con inesorabili disturbi dell'equilibrio posturale progressivo, parkinsonismo non responsivo alla levodopa, paralisi sopranucleare dello sguardo verticale, paralisi pseudobulbare e comportamento frontale e sintomi disesecutivi. Alla luce dei meccanismi eziopatogenetici attualmente proposti nella PSP e sulla base di esperimenti riusciti che inibiscono la neurotossicità cellulare, si ipotizza che la conservazione dell'omeostasi dell'energia cerebrale possa consentire ai meccanismi neuroprotettivi endogeni di invertire o impedire danni da radicali liberi o altri eventi neurotossici che portano alla neurodegenerazione in questa malattia. Una letteratura emergente ha descritto gli effetti neuroprotettivi del piruvato, (come combustibile energetico neuronale e scavenger di radicali liberi); niacinamide, (che aumenta il cofattore NAD) e creatina, (che tampona e suddivide selettivamente l'utilizzo dell'energia cellulare) in vari modelli animali di lesioni cerebrali o degenerazione.
Ajay Verma et al. hanno ulteriormente dimostrato un effetto neuroprotettivo sinergico di questi tre nutrienti in vari modelli di danno neurale. Proponiamo quindi di utilizzare questi nutrienti come un approccio neuroprotettivo nuovo e sicuro per il trattamento dei pazienti affetti da PSP. Questo studio pilota randomizzato, in doppio cieco, con placebo, di controllo testerà la sicurezza e la tolleranza di questa combinazione di nutrienti per 6 mesi in pazienti con PSP e ne misurerà il trasporto attraverso la barriera ematoencefalica. Oltre alle misure di esito clinico e neuropsicologico, la creatina cerebrale sarà valutata anche utilizzando la spettroscopia di risonanza magnetica prima e dopo la terapia
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Frazier Rehab
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i soggetti devono soddisfare i criteri di ricerca diagnostica NINDS-SPSP PSP clinicamente definiti o probabili che includono la presenza di instabilità posturale all'esordio della malattia, nonché oftalmoparesi verticale sopranucleare.
- Tutti i soggetti devono essere in grado di tollerare l'alimentazione orale ed essere deambulanti
- Tutti i soggetti o i loro caregiver devono essere in grado di leggere e comprendere il consenso
Criteri di esclusione:
- Eventuali controindicazioni all'uso di piruvato, creatina e niacinamide
- la presenza di una condizione medica che si può ragionevolmente prevedere che esponga il paziente a rischi ingiustificati o richieda frequenti cambi di terapia.
- Gravidanza, allattamento o mancanza di contraccezione efficace, se ancora in età fertile.
- Storia di precedenti lesioni cerebrali traumatiche gravi o altre gravi condizioni neurologiche o psichiatriche, come psicosi, ictus, sclerosi multipla o lesioni del midollo spinale, che interferiranno con la valutazione del risultato, secondo il parere del ricercatore principale locale
- Soggetto incapace di interrompere i farmaci proibiti, che includono farmaci antiparkinsoniani con potenziali effetti neuroprotettivi come amantadina, deprenyl e supplementi di vitamina E > 400 UI al giorno.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
placebo
|
Il 25% dei soggetti riceverà una barra placebo e una pillola placebo una volta al giorno per 24 settimane.
|
|
Comparatore attivo: Piruvato, creatina, niacinamide
Piruvato, creatina, niacinamide somministrati
|
Una tavoletta da 2 g di piruvato e 1 g di creatina e una pillola da 1 g di niacinamide una volta al giorno per 24 settimane.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Caratteristiche cliniche della PSP, inclusa la funzione motoria, la funzione neuropsicologica e la chimica del sangue
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 24 settimane
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Basale, 4 settimane, 24 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Concentrazioni di metaboliti CSF
Lasso di tempo: Basale, 24 settimane
|
Basale, 24 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Irene Litvan, MD, University of Louisville, Division of Movement Disorders
Pubblicazioni e link utili
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Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
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Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie degli occhi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Tauopatie
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- Disturbi della motilità oculare
- Oftalmoplegia
- Paralisi
- Paralisi sopranucleare, progressiva
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- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti vasodilatatori
- Antimetaboliti
- Micronutrienti
- Agenti ipolipidemizzanti
- Agenti regolatori dei lipidi
- Vitamine
- Complesso di vitamina B
- Acidi nicotinici
- Niacinammide
- Niacina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 083.03
- 420
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