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Uno studio clinico pilota su piruvato, creatina e niacinamide nella paralisi sopranucleare progressiva.

6 aprile 2017 aggiornato da: University of Louisville

Metabolismo energetico nelle malattie neurodegenerative: uno studio pilota clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su piruvato, creatina e niacinamide nella paralisi sopranucleare progressiva.

Questo studio intende studiare la sicurezza e la tolleranza della combinazione di piruvato, creatina e niacinamide per 6 mesi in pazienti con PSP.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Non esistono trattamenti sintomatici o biologici efficaci per la paralisi sopranucleare progressiva (PSP), una malattia neurodegenerativa relativamente rara che si presenta in tarda età con inesorabili disturbi dell'equilibrio posturale progressivo, parkinsonismo non responsivo alla levodopa, paralisi sopranucleare dello sguardo verticale, paralisi pseudobulbare e comportamento frontale e sintomi disesecutivi. Alla luce dei meccanismi eziopatogenetici attualmente proposti nella PSP e sulla base di esperimenti riusciti che inibiscono la neurotossicità cellulare, si ipotizza che la conservazione dell'omeostasi dell'energia cerebrale possa consentire ai meccanismi neuroprotettivi endogeni di invertire o impedire danni da radicali liberi o altri eventi neurotossici che portano alla neurodegenerazione in questa malattia. Una letteratura emergente ha descritto gli effetti neuroprotettivi del piruvato, (come combustibile energetico neuronale e scavenger di radicali liberi); niacinamide, (che aumenta il cofattore NAD) e creatina, (che tampona e suddivide selettivamente l'utilizzo dell'energia cellulare) in vari modelli animali di lesioni cerebrali o degenerazione.

Ajay Verma et al. hanno ulteriormente dimostrato un effetto neuroprotettivo sinergico di questi tre nutrienti in vari modelli di danno neurale. Proponiamo quindi di utilizzare questi nutrienti come un approccio neuroprotettivo nuovo e sicuro per il trattamento dei pazienti affetti da PSP. Questo studio pilota randomizzato, in doppio cieco, con placebo, di controllo testerà la sicurezza e la tolleranza di questa combinazione di nutrienti per 6 mesi in pazienti con PSP e ne misurerà il trasporto attraverso la barriera ematoencefalica. Oltre alle misure di esito clinico e neuropsicologico, la creatina cerebrale sarà valutata anche utilizzando la spettroscopia di risonanza magnetica prima e dopo la terapia

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Frazier Rehab

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i soggetti devono soddisfare i criteri di ricerca diagnostica NINDS-SPSP PSP clinicamente definiti o probabili che includono la presenza di instabilità posturale all'esordio della malattia, nonché oftalmoparesi verticale sopranucleare.
  • Tutti i soggetti devono essere in grado di tollerare l'alimentazione orale ed essere deambulanti
  • Tutti i soggetti o i loro caregiver devono essere in grado di leggere e comprendere il consenso

Criteri di esclusione:

  • Eventuali controindicazioni all'uso di piruvato, creatina e niacinamide
  • la presenza di una condizione medica che si può ragionevolmente prevedere che esponga il paziente a rischi ingiustificati o richieda frequenti cambi di terapia.
  • Gravidanza, allattamento o mancanza di contraccezione efficace, se ancora in età fertile.
  • Storia di precedenti lesioni cerebrali traumatiche gravi o altre gravi condizioni neurologiche o psichiatriche, come psicosi, ictus, sclerosi multipla o lesioni del midollo spinale, che interferiranno con la valutazione del risultato, secondo il parere del ricercatore principale locale
  • Soggetto incapace di interrompere i farmaci proibiti, che includono farmaci antiparkinsoniani con potenziali effetti neuroprotettivi come amantadina, deprenyl e supplementi di vitamina E > 400 UI al giorno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
placebo
Il 25% dei soggetti riceverà una barra placebo e una pillola placebo una volta al giorno per 24 settimane.
Comparatore attivo: Piruvato, creatina, niacinamide
Piruvato, creatina, niacinamide somministrati
Una tavoletta da 2 g di piruvato e 1 g di creatina e una pillola da 1 g di niacinamide una volta al giorno per 24 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Caratteristiche cliniche della PSP, inclusa la funzione motoria, la funzione neuropsicologica e la chimica del sangue
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 24 settimane
Basale, 4 settimane, 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni di metaboliti CSF
Lasso di tempo: Basale, 24 settimane
Basale, 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Irene Litvan, MD, University of Louisville, Division of Movement Disorders

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 gennaio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 gennaio 2008

Primo Inserito (Stima)

31 gennaio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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