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Un essai clinique pilote sur le pyruvate, la créatine et la niacinamide dans la paralysie supranucléaire progressive.

6 avril 2017 mis à jour par: University of Louisville

Métabolisme énergétique dans les maladies neurodégénératives : essai pilote clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo sur le pyruvate, la créatine et la niacinamide dans la paralysie supranucléaire progressive.

Cette étude vise à étudier la sécurité et la tolérance de l'association pyruvate, créatine et niacinamide sur 6 mois chez des patients atteints de PSP.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Il n'existe aucun traitement symptomatique ou biologique efficace pour la paralysie supranucléaire progressive (PSP), une maladie neurodégénérative relativement rare qui se présente tard dans la vie avec des troubles progressifs incessants de l'équilibre postural, un parkinsonisme non sensible à la lévodopa, une paralysie supranucléaire du regard vertical, une paralysie pseudobulbaire et une paralysie comportementale frontale. et les symptômes dysexécutifs. À la lumière des mécanismes étiopathogéniques actuellement proposés dans la PSP et sur la base d'expériences réussies inhibant la neurotoxicité cellulaire, on émet l'hypothèse que la préservation de l'homéostasie de l'énergie cérébrale peut permettre aux mécanismes neuroprotecteurs endogènes d'inverser ou d'empêcher les lésions des radicaux libres ou d'autres événements neurotoxiques conduisant à la neurodégénérescence dans cette maladie. Une littérature émergente a décrit les effets neuroprotecteurs du pyruvate (en tant que carburant énergétique neuronal et piégeur de radicaux libres); le niacinamide (qui stimule le cofacteur NAD) et la créatine (qui tamponne et répartit sélectivement l'utilisation de l'énergie cellulaire) dans divers modèles animaux de lésions cérébrales ou de dégénérescence.

Ajay Verma et al. ont en outre démontré un effet neuroprotecteur synergique de ces trois nutriments dans divers modèles de lésions neurales. Nous proposons donc d'utiliser ces nutriments comme une approche neuroprotectrice nouvelle et sûre pour le traitement des patients atteints de PSP. Cette étude pilote randomisée, en double aveugle, contre placebo, testera l'innocuité et la tolérance de cette combinaison de nutriments sur 6 mois chez des patients atteints de PSP, et mesurera leur transport à travers la barrière hémato-encéphalique. En plus des mesures de résultats cliniques et neuropsychologiques, la créatine cérébrale sera également évaluée à l'aide de la spectroscopie par résonance magnétique avant et après la thérapie

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Frazier Rehab

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Tous les sujets doivent répondre aux critères de recherche diagnostique cliniquement définis ou probables du NINDS-SPSP PSP, qui incluent la présence d'une instabilité posturale au début de la maladie, ainsi qu'une ophtalmoparésie verticale supranucléaire.
  • Tous les sujets doivent être capables de tolérer l'alimentation orale et être ambulatoires
  • Tous les sujets ou leurs soignants doivent être capables de lire et de comprendre le consentement

Critère d'exclusion:

  • Toute contre-indication à l'utilisation de pyruvate, de créatine et de niacinamide
  • la présence d'une condition médicale dont on peut raisonnablement s'attendre à ce qu'elle soumette le patient à un risque injustifié ou qu'elle nécessite des changements fréquents de médication.
  • Grossesse, allaitement ou absence de contraception efficace, si vous êtes encore en âge de procréer.
  • Antécédents de lésions cérébrales traumatiques graves ou d'autres troubles neurologiques ou psychiatriques graves, tels que psychose, accident vasculaire cérébral, sclérose en plaques ou lésion de la moelle épinière, qui interféreront avec l'évaluation des résultats, de l'avis du chercheur principal local
  • Sujet incapable d'arrêter les médicaments interdits, qui comprennent les médicaments antiparkinsoniens ayant des effets neuroprotecteurs potentiels tels que l'amantadine, le déprényl et les suppléments de vitamine E> 400 UI par jour.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
placebo
25% des sujets recevront une barre placebo et une pilule placebo une fois par jour pendant 24 semaines.
Comparateur actif: Pyruvate, créatine, niacinamide
Pyruvate, créatine, niacinamide administré
Une barre de 2 g de pyruvate et 1 g de créatine, et une pilule de 1 g de niacinamide une fois par jour pendant 24 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Caractéristiques cliniques de la PSP, y compris la fonction motrice, la fonction neuropsychologique et la chimie du sang
Délai: Base de référence, 4 semaines, 24 semaines
Base de référence, 4 semaines, 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentrations de métabolites dans le LCR
Délai: Base de référence, 24 semaines
Base de référence, 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Irene Litvan, MD, University of Louisville, Division of Movement Disorders

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2004

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 janvier 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 janvier 2008

Première publication (Estimation)

31 janvier 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 avril 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 avril 2017

Dernière vérification

1 avril 2017

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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