Valutazione TRF-1101 nell'anemia falciforme

Criterio di inclusione:

• Avere almeno 18 anni di età al momento del consenso informato;
• Avere una diagnosi di anemia falciforme omozigote o talassemia falciforme-beta°;
• Ha avuto da 2 a 10 crisi dolorose documentate nell'ultimo anno (le crisi dolorose sono definite come visite a una clinica medica, al pronto soccorso o all'ospedale, essere costretti a letto e richiedere un'analgesia costante a casa per almeno tre giorni o avere un'interruzione di tre giorni delle attività della vita [cioè scuola, lavoro, attività ricreative programmate] a causa del dolore);
• Se femmina e in età fertile, avere un test di gravidanza su siero o urina negativo e utilizzare un efficace metodo di controllo delle nascite con una storia di affidabilità per il singolo paziente (l'uso di mifepristone non è consentito);
• Essere adeguatamente informati della natura e dei rischi dell'indagine clinica, essere disposti e in grado di rispettare tutte le procedure e le valutazioni relative all'indagine clinica e firmare un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB) prima di entrare nell'indagine clinica.

Criteri di esclusione:

• Avere una storia di sanguinamento anormale, ictus, malformazioni vascolari moya moya o qualsiasi altra controindicazione all'anticoagulazione;
• Assumere attualmente farmaci anticoagulanti o trombolitici;
• Assumere attualmente un antagonista del recettore dell'endotelina, ad esempio bosentan (Tracleer®);
• Avere una nota sensibilità o allergia all'eparina o ai farmaci correlati;
• Avere una storia di trombocitopenia (conta piastrinica < 100 x 103/mm3) indotta da eparina o farmaci correlati;
• Ha avuto meno di 2 crisi dolorose documentate nell'ultimo anno;
• Hanno avuto una crisi dolorosa entro un mese dallo screening o dalla randomizzazione;
• Se il trattamento con idrossiurea è attualmente in corso o è stato recentemente interrotto, ha iniziato o interrotto il trattamento o ha cambiato regime negli ultimi 6 mesi;
• Hanno subito una trasfusione negli ultimi 120 giorni o hanno HbA% > 15% dalla trasfusione precedente;
• Livelli di creatinina > 1,53 mg/dL (135 umol/L);
• livelli di ALT ≥ 3 volte normali;
• Conta piastrinica < 100 x 103/mm3;
• INR > 2,0;
• Non essere in grado di tollerare i farmaci per via orale;
• Avere un accesso venoso inaffidabile;
• Non essere conforme alle cure regolari;
• Avere un test di gravidanza positivo, essere attualmente in allattamento o provare a rimanere incinta;
• Avere partecipato a uno studio sperimentale su farmaci o dispositivi medici nei 30 giorni precedenti;
• Avere qualsiasi altra condizione o circostanza che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renda il paziente un candidato scarso per la partecipazione allo studio.