TRF-1101-Bewertung bei Sichelzellenanämie

Einschlusskriterien:

• Zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sein;
• eine Diagnose von homozygoter Sichelzellenanämie oder Sichelzellen-Beta-Thalassämie haben;
• Hatten im vergangenen Jahr 2–10 dokumentierte Schmerzkrisen (Schmerzkrisen sind definiert als Besuche in einer medizinischen Klinik, Notaufnahme oder einem Krankenhaus, Bettlägerigkeit und die Notwendigkeit einer konstanten Analgesie zu Hause für mindestens drei Tage oder eine dreitägige Unterbrechung der Lebensaktivitäten [z. B. Schule, Arbeit, geplante Freizeitbeschäftigung] aufgrund von Schmerzen);
• Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter, einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest haben und eine wirksame Verhütungsmethode anwenden, die für den einzelnen Patienten zuverlässig ist (die Verwendung von Mifepriston ist nicht erlaubt);
• Sie müssen ordnungsgemäß über die Art und Risiken der klinischen Prüfung informiert sein, bereit und in der Lage sein, alle Verfahren und Bewertungen im Zusammenhang mit der klinischen Prüfung einzuhalten, und vor Beginn der klinischen Prüfung eine vom Institutional Review Board (IRB) genehmigte Einwilligungserklärung unterzeichnen.

Ausschlusskriterien:

• anormale Blutungen, Schlaganfälle, vaskuläre Fehlbildungen oder andere Kontraindikationen für eine Antikoagulation in der Vorgeschichte haben;
• Nehmen Sie derzeit gerinnungshemmende oder thrombolytische Medikamente ein;
• Nehmen Sie derzeit einen Endothelin-Rezeptor-Antagonisten ein, z. B. Bosentan (Tracleer®);
• eine bekannte Empfindlichkeit oder Allergie gegen Heparin oder verwandte Medikamente haben;
• eine Vorgeschichte von Thrombozytopenie (Blutplättchenzahl < 100 x 103/mm3) haben, die durch Heparin oder verwandte Medikamente induziert wurde;
• weniger als 2 dokumentierte Schmerzkrisen im letzten Jahr gehabt haben;
• innerhalb eines Monats nach dem Screening oder der Randomisierung eine Schmerzkrise gehabt haben;
• Wenn Sie derzeit eine Hydroxyharnstoff-Behandlung erhalten oder kürzlich abgesetzt haben, innerhalb der letzten 6 Monate eine Behandlung begonnen oder abgebrochen oder das Behandlungsschema geändert haben;
• Hatten innerhalb der letzten 120 Tage eine Transfusion oder haben Sie einen HbA% > 15 % von einer früheren Transfusion;
• Kreatininspiegel > 1,53 mg/dl (135 umol/l);
• ALT-Spiegel ≥ 3 mal normal;
• Thrombozytenzahl < 100 x 103/mm3;
• INR > 2,0;
• Unfähig sein, orale Medikamente zu vertragen;
• einen unzuverlässigen venösen Zugang haben;
• Nicht konform mit der regelmäßigen Pflege sein;
• einen positiven Schwangerschaftstest haben, derzeit stillen oder versuchen, schwanger zu werden;
• Teilnahme an einer Studie zu Prüfpräparaten oder Medizinprodukten innerhalb der letzten 30 Tage;
• Haben Sie einen anderen Zustand oder Umstand, der den Patienten nach Ansicht des Prüfarztes zu einem schlechten Kandidaten für die Teilnahme an der Studie macht.