TRF-1101 Bedömning vid sicklecellssjukdom

Inklusionskriterier:

• Vara 18 år eller äldre vid tidpunkten för informerat samtycke;
• Har diagnosen homozygot sicklecellanemi eller sicklecell-beta°-thalassemi;
• Har haft 2 - 10 dokumenterade smärtkriser under det senaste året (smärtkriser definieras som besök på en läkarmottagning, akutmottagning eller sjukhus, att vara sängliggande och att behöva konstant smärtlindring i hemmet i minst tre dagar, eller ha ett tredagarsavbrott av livets aktiviteter [d.v.s. skola, arbete, planerad fritidsaktivitet] på grund av smärta);
• Om kvinnor och fertil har ett negativt serum- eller uringraviditetstest och använd en effektiv preventivmetod med en historia av tillförlitlighet för den enskilda patienten (användning av mifepriston är inte tillåten);
• Var ordentligt informerad om arten och riskerna med den kliniska undersökningen, var villig och kapabel att följa alla kliniska undersökningsrelaterade procedurer och bedömningar, och underteckna ett Informed Consent Form (IRB) godkänt av Institutional Review Board innan du går in i den kliniska undersökningen.

Exklusions kriterier:

• Har en historia av onormal blödning, stroke, moya moya vaskulära missbildningar eller någon annan kontraindikation mot antikoagulering;
• Tar för närvarande antikoagulerande eller trombolytiska läkemedel;
• Tar för närvarande en endotelinreceptorantagonist, t.ex. bosentan (Tracleer®);
• Har en känd känslighet eller allergi mot heparin eller relaterade läkemedel;
• Har en historia av trombocytopeni (trombocytantal < 100 x 103/mm3) inducerad av heparin eller relaterade läkemedel;
• Har haft färre än 2 dokumenterade smärtkriser det senaste året;
• Har haft en smärtkris inom en månad efter screening eller randomisering;
• Om för närvarande eller nyligen avbrutit behandling med hydroxiurea, har påbörjat eller avbrutit behandling eller ändrat regim inom de senaste 6 månaderna;
• Har haft en transfusion under de senaste 120 dagarna eller har HbA% > 15% från tidigare transfusion;
• Kreatininnivåer > 1,53 mg/dL (135 umol/L);
• ALAT-nivåer ≥ 3 gånger normala;
• Trombocytantal < 100 x 103/mm3;
• INR > 2,0;
• Vara oförmögen att tolerera orala mediciner;
• Har opålitlig venös åtkomst;
• Var icke-kompatibel med regelbunden vård;
• Har ett positivt graviditetstest, ammar för närvarande eller försöker bli gravid;
• ha deltagit i en studie av läkemedel eller medicintekniska produkter inom de senaste 30 dagarna;
• Har något annat tillstånd eller förhållande som enligt utredarens åsikt gör patienten till en dålig kandidat för deltagande i studien.