Оценка TRF-1101 при серповидноклеточной анемии

Критерии включения:

• Быть в возрасте 18 лет или старше на момент информированного согласия;
• Имеют диагноз гомозиготной серповидноклеточной анемии или серповидноклеточной бета-талассемии;
• Иметь 2-10 задокументированных болевых кризисов за последний год (болевые кризы определяются как посещения медицинской клиники, отделения неотложной помощи или больницы, прикованность к постели и необходимость постоянного обезболивания дома в течение не менее трех дней или трехдневный перерыв). жизнедеятельности [т.е. школа, работа, запланированный досуг] из-за боли);
• Если женщина и детородный потенциал, имеют отрицательный результат теста на беременность в сыворотке или моче и используют эффективный метод контроля над рождаемостью с историей надежности для конкретного пациента (использование мифепристона не допускается);
• Быть должным образом информированным о характере и рисках клинического исследования, быть готовым и способным соблюдать все процедуры и оценки, связанные с клиническим исследованием, и подписать форму информированного согласия, утвержденную Институциональным контрольным советом (IRB), до начала клинического исследования.

Критерий исключения:

• Наличие в анамнезе аномального кровотечения, инсульта, сосудистых мальформаций moya moya или любых других противопоказаний к антикоагулянтной терапии;
• В настоящее время принимаете антикоагулянты или тромболитические препараты;
• В настоящее время принимаете антагонист эндотелиновых рецепторов, например, бозентан (Tracleer®);
• Иметь известную чувствительность или аллергию на гепарин или родственные препараты;
• Наличие в анамнезе тромбоцитопении (количество тромбоцитов < 100 x 103/мм3), вызванной гепарином или родственными препаратами;
• Имели менее 2 задокументированных болевых кризисов за последний год;
• Имели болевой криз в течение одного месяца скрининга или рандомизации;
• Если в настоящее время проводится или недавно прекращено лечение гидроксимочевиной, вы начали или прекратили лечение или изменили режим в течение последних 6 месяцев;
• Имели переливание крови в течение последних 120 дней или уровень HbA% > 15% от предыдущего переливания;
• Уровень креатинина > 1,53 мг/дл (135 мкмоль/л);
• уровни АЛТ в ≥ 3 раза выше нормы;
• Количество тромбоцитов < 100 x 103/мм3;
• МНО > 2,0;
• Непереносимость пероральных препаратов;
• Имеют ненадежный венозный доступ;
• Несоблюдение регулярного ухода;
• иметь положительный тест на беременность, в настоящее время кормит грудью или пытается забеременеть;
• Принимать участие в исследовании исследуемого препарата или медицинского устройства в течение предшествующих 30 дней;
• Наличие любого другого состояния или обстоятельства, которое, по мнению Исследователя, делает пациента плохим кандидатом для участия в исследовании.