TRF-1101 Beoordeling bij sikkelcelziekte

Inclusiecriteria:

• 18 jaar of ouder zijn op het moment van geïnformeerde toestemming;
• De diagnose homozygote sikkelcelanemie of sikkelcel-beta°-thalassemie hebben;
• 2 - 10 gedocumenteerde pijncrises hebben gehad in het afgelopen jaar (pijncrises worden gedefinieerd als bezoeken aan een medische kliniek, afdeling spoedeisende hulp of ziekenhuis, bedlegerig zijn en constante pijnstilling thuis vereisen gedurende ten minste drie dagen, of een onderbreking van drie dagen hebben van levensactiviteiten [d.w.z. school, werk, geplande vrijetijdsbesteding] vanwege pijn);
• Als u een vrouw bent en kinderen kunt krijgen, een negatieve serum- of urinezwangerschapstest heeft en een effectieve anticonceptiemethode gebruikt met een voorgeschiedenis van betrouwbaarheid voor de individuele patiënt (gebruik van mifepriston is niet toegestaan);
• Goed geïnformeerd zijn over de aard en risico's van het klinisch onderzoek, bereid en in staat zijn om te voldoen aan alle procedures en beoordelingen die verband houden met klinisch onderzoek, en een door de Institutional Review Board (IRB) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen voordat u aan het klinisch onderzoek begint.

Uitsluitingscriteria:

• Een voorgeschiedenis hebben van abnormale bloedingen, beroerte, moya moya vasculaire misvormingen of enige andere contra-indicatie voor antistolling;
• Neem momenteel anticoagulantia of trombolytica;
• Neem momenteel een endothelinereceptorantagonist, bijv. bosentan (Tracleer®);
• Een bekende gevoeligheid of allergie hebben voor heparine of aanverwante geneesmiddelen;
• een voorgeschiedenis heeft van trombocytopenie (aantal bloedplaatjes < 100 x 103/mm3) veroorzaakt door heparine of aanverwante geneesmiddelen;
• het afgelopen jaar minder dan 2 gedocumenteerde pijncrises hebben gehad;
• Een pijncrisis hebben gehad binnen een maand na screening of randomisatie;
• Als u momenteel een behandeling met hydroxyurea volgt of deze onlangs heeft stopgezet, in de afgelopen 6 maanden een behandeling hebt gestart of stopgezet of van regime bent veranderd;
• In de afgelopen 120 dagen een transfusie hebben gehad of een HbA% > 15% hebben van eerdere transfusies;
• Creatininewaarden > 1,53 mg/dL (135 umol/L);
• ALAT-waarden ≥ 3 keer normaal;
• Aantal bloedplaatjes < 100 x 103/mm3;
• INR > 2,0;
• Orale medicatie niet kunnen verdragen;
• onbetrouwbare veneuze toegang hebben;
• Wees niet compliant met reguliere zorg;
• Een positieve zwangerschapstest hebt, momenteel borstvoeding geeft of probeert zwanger te worden;
• Deelname hebben aan een onderzoek naar geneesmiddelen of medische hulpmiddelen in de afgelopen 30 dagen;
• Een andere aandoening of omstandigheid hebben waardoor de patiënt naar de mening van de onderzoeker een slechte kandidaat is voor deelname aan het onderzoek.