TRF-1101 Hodnocení u srpkovité anémii

Kritéria pro zařazení:

• být ve věku 18 let nebo starší v době informovaného souhlasu;
• mít diagnózu homozygotní srpkovité anémie nebo srpkovité beta° talasémie;
• Za poslední rok jste měli 2–10 zdokumentovaných bolestivých krizí (bolestivé krize jsou definovány jako návštěva lékařské kliniky, pohotovosti nebo nemocnice, upoutání na lůžko a vyžadující stálou analgezii doma po dobu nejméně tří dnů nebo třídenní přerušení životních aktivit [tj. škola, práce, plánovaná volnočasová aktivita] kvůli bolesti);
• Pokud je žena a je v plodném věku, mít negativní těhotenský test v séru nebo moči a používat účinnou antikoncepční metodu s anamnézou spolehlivosti pro jednotlivé pacientky (použití mifepristonu není povoleno);
• Být řádně informován o povaze a rizicích klinické zkoušky, být ochoten a schopen vyhovět všem postupům a hodnocením souvisejícím s klinickými zkouškami a před vstupem do klinické zkoušky podepsat formulář informovaného souhlasu schválený Institutional Review Board (IRB).

Kritéria vyloučení:

• Máte v anamnéze abnormální krvácení, mrtvici, moya moya vaskulární malformace nebo jakoukoli jinou kontraindikaci antikoagulace;
• V současné době užívat antikoagulační nebo trombolytické léky;
• V současné době užívat antagonistu endotelinového receptoru, např. bosentan (Tracleer®);
• Máte známou citlivost nebo alergii na heparin nebo příbuzné léky;
• Máte v anamnéze trombocytopenii (počet krevních destiček < 100 x 103/mm3) vyvolanou heparinem nebo podobnými léky;
• měli méně než 2 zdokumentované bolestivé krize v posledním roce;
• měli bolestivou krizi do jednoho měsíce od screeningu nebo randomizace;
• Pokud jste v současné době nebo nedávno přerušili léčbu hydroxyureou, zahájili nebo přerušili léčbu nebo změnili režim během posledních 6 měsíců;
• podstoupil(a) transfuzi během posledních 120 dnů nebo máte % HbA > 15 % z předchozí transfuze;
• Hladiny kreatininu > 1,53 mg/dl (135 umol/L);
• hladiny ALT ≥ 3krát normální;
• Počet krevních destiček < 100 x 103/mm3;
• INR > 2,0;
• Být schopen tolerovat perorální léky;
• Mít nespolehlivý žilní přístup;
• Nedodržujte pravidelnou péči;
• mít pozitivní těhotenský test, být v současné době v laktaci nebo se snažit otěhotnět;
• účastnit se studie zkoumaného léku nebo zdravotnického prostředku během předchozích 30 dnů;
• Máte jakýkoli jiný stav nebo okolnost, která podle názoru zkoušejícího činí pacienta špatným kandidátem na účast ve studii.