낫적혈구병에서의 TRF-1101 평가

포함 기준:

• 정보에 입각한 동의 시점에 18세 이상이어야 합니다.
• 동형접합 겸상적혈구빈혈 또는 겸상적혈구-베타° 지중해빈혈 진단을 받은 경우
• 지난 1년 동안 2-10번의 문서화된 통증 위기가 있었습니다. 삶의 활동(예: 학교, 직장, 계획된 여가 활동)의 고통);
• 여성 및 가임 가능성이 있는 경우, 혈청 또는 소변 임신 검사가 음성이고 개별 환자에 대한 신뢰할 수 있는 이력이 있는 효과적인 산아제한 방법을 사용하고 있어야 합니다(미페프리스톤 사용은 허용되지 않음).
• 임상 조사의 성격과 위험에 대해 적절하게 알고 있어야 하며, 모든 임상 조사 관련 절차 및 평가를 준수할 의지와 능력이 있어야 하며, 임상 조사에 들어가기 전에 IRB(Institutional Review Board) 승인 사전 동의서에 서명해야 합니다.

제외 기준:

• 비정상적인 출혈, 뇌졸중, 모야모야 혈관 기형 또는 항응고제에 대한 기타 금기의 병력이 있습니다.
• 현재 항응고제 또는 혈전용해제를 복용하고 있습니다.
• 현재 엔도텔린 수용체 길항제, 예를 들어 보센탄(Tracleer®)을 복용 중이거나;
• 헤파린 또는 관련 약물에 대해 알려진 민감성 또는 알레르기가 있는 경우
• 헤파린 또는 관련 약물에 의해 유발된 혈소판 감소증(혈소판 수 < 100 x 103/mm3)의 병력이 있습니다.
• 지난 1년 동안 기록된 통증 위기가 2회 미만이었습니다.
• 스크리닝 또는 무작위 배정 후 1개월 이내에 통증 위기를 겪었습니다.
• 현재 또는 최근에 수산화요소 치료를 중단한 경우 지난 6개월 이내에 치료를 시작 또는 중단했거나 요법을 변경했습니다.
• 지난 120일 이내에 수혈을 받았거나 이전 수혈에서 HbA% > 15%인 경우
• 크레아티닌 수치 > 1.53 mg/dL(135 umol/L);
• ALT 수준 ≥ 정상의 3배;
• 혈소판 수 < 100 x 103/mm3;
• INR > 2.0;
• 경구 약물을 견딜 수 없습니다.
• 신뢰할 수 없는 정맥 접근이 있습니다.
• 정기적인 치료를 준수하지 않습니다.
• 임신 테스트 결과가 양성이거나 현재 수유 중이거나 임신을 시도 중입니다.
• 이전 30일 이내에 연구 약물 또는 의료 기기 연구에 참여했습니다.
• 조사자의 의견에 따라 환자가 연구에 참여하기에 적합하지 않은 다른 상태 또는 상황을 갖습니다.