Studio di pomalidomide, ciclofosfamide, desametasone nel mieloma multiplo recidivato/refrattario

Criterio di inclusione:

Correlati alla malattia:

• I pazienti devono avere una storia di mieloma multiplo sintomatico secondo i criteri IMWG
• I pazienti devono aver ricevuto almeno due precedenti linee di terapia e devono anche essere refrattari alla lenalidomide.
• Paziente con MM recidivato o recidivato/refrattario.

• I pazienti devono attualmente avere una malattia misurabile, definita come:

  1. Proteina M sierica ≥ 0,5 g/dL
  2. Proteina M urinaria ≥ 200 mg/24 ore
  3. Saggio delle catene leggere libere nel siero: livello di FLC coinvolto ≥ 10 mg/dl a condizione che il rapporto FLC nel siero sia anormale
  4. Se non viene rilevata alcuna proteina monoclonale, > 30% di plasmacellule monoclonali del midollo osseo

Demografico:

• Adulti maschi o femmine ≥ 18 anni
• In grado di firmare il consenso informato e di rispettare il protocollo
• Aspettativa di vita > 12 settimane
• Performance status ECOG ≤ 2
• Tutti i partecipanti allo studio devono essere registrati nel programma POMALYST REMS obbligatorio ed essere disposti e in grado di soddisfare i requisiti del programma POMALYST REMS.

Laboratorio

• ANC ≥ 1000/µL
• Piastrine ≥ 50.000/µL (saranno consentiti pazienti con plasmacellule pari al 50% di cellule nucleate del midollo osseo e piastrine ≥ 30.000/µL indipendentemente dall'ANC basale)
• Cr < 3
• AST≤ 2,5 x ULN
• ALT ≤ 2,5 x ULN
• Bilirubina sierica ≤ 1,5 x ULN (tranne i pazienti con sindrome di Gilbert che devono avere una bilirubina totale <3 volte ULN)

Altro

• Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo con una sensibilità di almeno 25 mIU/mL entro 10-14 giorni prima e di nuovo entro 24 ore dall'inizio della pomalidomide e devono impegnarsi a continuare l'astinenza dai rapporti eterosessuali o iniziare DUE metodi contraccettivi accettabili almeno 28 giorni prima dell'assunzione di pomalidomide.

Criteri di esclusione:

• Precedente trattamento con pomalidomide
• - Pazienti che hanno ricevuto chemioterapia o radioterapia al 30% dell'osso midollare entro ≤ 2 settimane o agente/terapia sperimentale entro 4 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio; o che non si sono ancora ripresi dagli effetti collaterali di tali terapie
• Ipersensibilità nota a talidomide o lenalidomide
• Lo sviluppo di eritema nodoso se caratterizzato da un'eruzione desquamante durante l'assunzione di talidomide, lenalidomide o farmaci simili
• Altre condizioni mediche concomitanti gravi e/o incontrollate, inclusi valori di laboratorio anormali che potrebbero causare rischi per la sicurezza inaccettabili o compromettere la conformità al protocollo
• Pazienti per i quali la terapia anticoagulante profilattica non è un'opzione a meno che non sia dovuta a trombocitopenia
• Pazienti che hanno ricevuto trapianto di cellule staminali allogeniche < 12 mesi prima di entrare nello studio o mostrano evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite attiva che richiede una terapia immunosoppressiva
• Pazienti con grado di neuropatia periferica esistente > 2
• Pazienti con un tumore maligno attivo che richiede trattamento nei successivi 12 mesi (ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose, o del carcinoma in situ della cervice o della mammella e del carcinoma prostatico asintomatico)
• Pazienti con positività nota per HIV o epatite attiva B o C
• Terapie con corticosteroidi > 20 mg/die di prednisone, > 4 mg/die di desametasone, > 80 mg/die di idrocortisone o equivalenti. Durante lo studio sono consentiti steroidi orali, inalatori o topici purché non superino gli 80 mg/die di idrocortisone.