Studie pomalidomidu, cyklofosfamidu a dexametazonu u recidivujícího/refrakterního mnohočetného myelomu

Kritéria pro zařazení:

Související s nemocí:

• Pacienti musí mít v anamnéze symptomatický mnohočetný myelom podle kritérií IMWG
• Pacienti musí dostat alespoň dvě předchozí linie terapie a také musí být refrakterní na lenalidomid.
• Pacient má relabující nebo relabující/refrakterní MM.

• Pacienti musí mít v současné době měřitelné onemocnění, jak je definováno jako:

  1. Sérový M-protein ≥ 0,5 g/dl
  2. M-protein v moči ≥ 200 mg/24 hodin
  3. Test volného lehkého řetězce v séru: zahrnutá hladina FLC ≥ 10 mg/dl za předpokladu, že poměr FLC v séru je abnormální
  4. Pokud není detekován žádný monoklonální protein, pak > 30 % monoklonálních plazmatických buněk kostní dřeně

Demografický:

• Dospělí muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let
• Schopnost podepsat informovaný souhlas a dodržovat protokol
• Předpokládaná délka života > 12 týdnů
• Stav výkonu ECOG ≤ 2
• Všichni účastníci studie musí být zaregistrováni do povinného programu POMALYST REMS a být ochotni a schopni splnit požadavky programu POMALYST REMS.

Laboratoř

• ANC ≥ 1000/µL
• Krevní destičky ≥ 50 000/µL (Pacienti s plazmatickými buňkami 50 % jaderných buněk kostní dřeně a trombocyty ≥ 30 000/µL budou povoleny bez ohledu na výchozí ANC)
• Cr < 3
• AST ≤ 2,5 x ULN
• ALT ≤ 2,5 x ULN
• Sérový bilirubin ≤ 1,5 x ULN (kromě pacientů s Gilbertovým syndromem, kteří musí mít celkový bilirubin < 3 x ULN)

jiný

• Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči s citlivostí alespoň 25 mIU/ml během 10-14 dnů před a znovu do 24 hodin po zahájení léčby pomalidomidem a musí se buď zavázat k pokračující abstinenci od heterosexuálního styku, nebo začít DVĚ přijatelné metody antikoncepce alespoň 28 dní před užitím pomalidomidu.

Kritéria vyloučení:

• Předchozí léčba pomalidomidem
• Pacienti, kteří dostali chemoterapii nebo radiační terapii na 30 % kosti nesoucí dřeň během ≤ 2 týdnů nebo experimentální činidlo/terapii během 4 týdnů před zahájením studijní léčby; nebo kteří se ještě nezotavili z vedlejších účinků takových terapií
• Známá přecitlivělost na thalidomid nebo lenalidomid
• Rozvoj erythema nodosum, pokud je charakterizován deskvamující vyrážkou při užívání thalidomidu, lenalidomidu nebo podobných léků
• Jiné souběžné závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy včetně abnormálních laboratorních hodnot, které by mohly způsobit nepřijatelná bezpečnostní rizika nebo ohrozit dodržování protokolu
• Pacienti, u kterých není možná profylaktická antikoagulační léčba, pokud není způsobena trombocytopenií
• Pacienti, kteří podstoupili alogenní transplantaci kmenových buněk < 12 měsíců před vstupem do studie nebo vykazují známky aktivní reakce štěpu proti hostiteli, která vyžaduje imunosupresivní léčbu
• Pacienti s existující periferní neuropatií stupněm > 2
• Pacienti s aktivním maligním onemocněním vyžadujícím léčbu v následujících 12 měsících (s výjimkou bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu nebo in situ karcinomu děložního čípku nebo prsu a asymptomatického karcinomu prostaty)
• Pacienti se známou pozitivitou na HIV nebo aktivní hepatitidu B nebo C
• Kortikosteroidní terapie > 20 mg/den prednison, > 4 mg/den dexamethason, > 80 mg/den hydrokortison nebo ekvivalent. Perorální, inhalační nebo topické steroidy jsou během studie povoleny, pokud nepřekročí 80 mg/den hydrokortizonu.