Trapianto intratecale di UC-MSC in pazienti con lesione cronica del midollo spinale in fase iniziale

Lesione del midollo spinale (SCI), danno a qualsiasi parte del midollo spinale o dei nervi, spesso causa deficit neurofunzionali permanenti, tra cui forza, sensibilità e altre funzioni del corpo al di sotto del sito della lesione. L'OMS ha riferito che ogni anno 15-40/milione di persone soffrono di LM, da circa 250.000 a 500.000 persone. La maggior parte delle vittime di LM sono pazienti giovani, che sono al momento dell'età lavorativa. Di conseguenza, la LM non solo influisce sulla salute fisica e psicologica di quei pazienti, ma comporta anche un enorme onere economico per le loro famiglie e per la società. Gli attuali trattamenti per la LM includono principalmente operazioni chirurgiche, medicina neurorigenerativa, terapia fisica, agopuntura cinese e così via. Tuttavia, nessuno di questi metodi è abbastanza efficiente da consentire un recupero funzionale del danno neurologico nei pazienti e la maggior parte dei pazienti dovrà affrontare la paraplegia o la tetraplegia.

Si dice che la sfida maggiore del trattamento della SCI sia la rigenerazione dell'assone e il ricablaggio del midollo spinale danneggiato. Le proprietà di forte proliferazione e differenziazione rendono possibile il trapianto di cellule staminali per sostituire l'assone danneggiato e ripristinare il midollo spinale danneggiato. Attualmente, prove da esperimenti su animali e studi clinici pilota hanno riportato che il trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale era un potenziale metodo per trattare le lesioni del midollo spinale, ma la sua sicurezza ed efficacia rimangono controverse.

Questo studio condurrà uno studio multicentrico, randomizzato e controllato per il trapianto di UC-MSC per il trattamento di diverse frasi di LM, tra cui sub-acuta, fase iniziale e fase avanzata della LM cronica. Questi tre studi esamineranno la sicurezza e l'efficacia del trapianto intratecale di UC-MSC in pazienti con trattamento di LM. Lo studio sarà condotto in 3 ospedali in Cina, coprendo l'est, il sud e l'ovest della Cina continentale.

L'esito primario sono i cambiamenti della valutazione motoria e sensoriale prima e dopo l'intervento utilizzando la scala del punteggio dell'American Spinal Injury Association (ASIA). Gli esiti secondari includeranno l'International Association of Neural Restoration Spinal Cord Injury Functional Rating Scale (IANR-SCIRFS), il test dell'elettromiogramma, il test delle urine residue e gli eventi avversi.

I partecipanti arruolati saranno seguiti al basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto di UC-MSC. Inoltre, i campioni di siero e liquido cerebrospinale saranno raccolti, prima e dopo il trattamento, per esplorare il potenziale meccanismo del trapianto di UC-MSC per il trattamento della LM.

I risultati di questo studio forniranno, per la prima volta, un alto livello di evidenza sulla relativa sicurezza ed efficacia del trapianto di UC-MSC per il trattamento della lesione del midollo spinale.